Legemidler og biotek

- Vi er glade for at barn som lever med SMA i Norge nå kan tilbys Evrysdi. Dette gir legene og pasientene flere valgmuligheter. Studier har dokumentert effekt og sikkerhet i både barn og voksne, sier Merethe Brevik-Andersen, leder for sjeldne diagnoser-feltet i Roche Norge.

Beslutningsforum godkjenner Evrysdi til SMA-barn mellom 2 måneder og 18 år. Beslutter om voksne skal få behandling i løpet av våren

Beslutningsforum sa mandag ja til at barn som er 2 måneder og eldre med type 1, type 2 eller type 3a spinal muskelatrofi (SMA) kan behandles med Evrysdi. I løpet av våren skal Beslutningsforum avgjøre om også voksne som har den arvelige muskelsykdommen skal få behandling.

Hans Anderssen
Publisert

Det forteller Inger Cathrine Bryne til HealthTalk. Hun er leder av Beslutningsforum og adm.dir. i Helse Vest. Legemiddelverket holde på med en kostnads-nyttevurdering og denne vil være et sentralt beslutningsgrunnlag når Beslutningsforum skal avgjøre om også voksne SMA-pasienter skal få behandling.

- Vi er glade for at barn som lever med SMA i Norge nå kan tilbys Evrysdi. Dette gir legene og pasientene flere valgmuligheter. Studier har dokumentert effekt og sikkerhet i både barn og voksne, sier Merethe Brevik-Andersen, leder for sjeldne diagnoser-feltet i Roche Norge.

SMA er en alvorlig, genetisk og progressiv nevromuskulær sykdom som forårsaker svinn av muskler og sykdomsrelaterte komplikasjoner. Årlig får i gjennomsnitt sju personer i Norge diagnosen, viser tall fra de siste årene. Omkring halvparten utvikler SMA type I, som er den alvorligste formen for SMA.

Evrysdi er nå det tredje behandlingsalternativet for denne pasientgruppen i Norge.

  • Spinraza: I februar 2018 godkjente Beslutningsforum å ta i bruk Spinraza (nusinersen). Legemidlet gis med sprøyte i ryggraden (intratekalt) hver fjerde måned.
  • Zolgensma; 25. november 2021 godkjente Beslutningsforum å ta i bruk Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec) En genterapi med en modifisert virusvektor som inneholder en fungerende kopi av SMN-genet og nå altså;
  • Evrysdi som er det eneste legemiddelet pasientene kan ta hjemme

Disse tre legemidlene har som mål å kompensere for den underliggende genetiske defekten og gi økte nivåer av funksjonelle SMN-proteiner i motornevronene, redusert død av disse cellene, og dermed mindre irreversibelt tap av muskelfunksjon hos SMA-pasientene.

-Hva vil være førstevalget for pasientene?

-Beslutningsforum tar stilling til om et legemiddel skal innføres i spesialisthelsetjenesten, men det er klinikerne som beslutter hvilket av legemidlene som bør tas i bruk. Men det er klart at det er krevende for en del barn å få intratekalt behandling, sier fagdirektør i Helse Vest Baard-Christian Schem til HealthTalk.

Legemiddelverket skriver i sin metodevurdering at det er Spinraza som i størst grad vil bli erstattet av Evrysdi. “De pasientene som må gjennomlyses med røntgen for å få intratekale sprøyter, kan være mest aktuelle å bytte over fra nusinersen til risdiplam”, skriver Legemiddelverket i sin metodevurdering. Om lag 70 norske pasienter behandles med Spinraza (nusinersen) i dag.

- Evrysdi er en oppløsning som tas hver dag gjennom munnen eller ernæringssonde. Det vil være opp til behandlende lege, i samråd med pasienten og foreldre å vurdere hvilket legemiddel som er best egnet for den enkelte, sier Brevik-Andersen.

Behandling med Evrysdi skal i følge dagens vedtak i Beslutningsforum ikke kombineres med annen årsakskorrigerende behandling av SMA. Pasienter som har fått behandling med Zolgensma skal derfor ikke behandles med Evrysdi.

Det svenske NT-rådet innførte rett før jul Evrysdi til barn under 18 år. I november sa det danske Medicinrådet ja til å innføre Evrysdi til behandling av barn opp til seks år. Pasientforeningen og klinikere i Danmark var svært skuffet over at eldre barn og voksne opp til 25 år ikke får behandling.

Om Evrysdi (risdiplam)

Evrysdi administreres oralt (gjennom munnen eller i ernæringssonde) som en flytende væske, og er designet for å gi en vedvarende økning, samt å bevare SMN-proteinnivået i sentralnervesystemet og i perifere vev. Evrysdi har en virkningsmekanisme som gjør at SMN2-genet hjelpes til å produsere mer SMN-protein i hele kroppen.

Evrysdi er det legemidlet for SMA som hittil er studert i en bredest pasientpopulasjon. Det er for tiden under klinisk utprøving i to multisenter-studier, med pasienter fra fødsel til 60-års alder, og inkluderer også pasienter tidligere behandlet med andre SMA-behandlinger:

FIREFISH (NCT02913482): Er en klinisk studie i to deler, i spedbarn med type 1 SMA. Del 1 av studien var en dose-eskaleringsstudie i 21 spedbarn. Hovedmålet med del 1 var å vurdere sikkerhetsprofilen av risdiplam i spedbarn og bestemme dosen for del 2 av studien. Del 2 er en enarms-studie av risdiplam i 41 spedbarn med type 1 SMA, behandlet i 24 måneder, etterfulgt av en åpen forlengelsesstudie. Rekruttering til del 2 av studien ble fullført i november 2018. Hovedmålet med del 2 er å vurdere effekt av risdiplam. Effekten evalueres ut fra andelen spedbarn som kan sitte uten støtte i fem sekunder etter 12 måneder med behandling, etter skalaen “Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition” (BSID-III). Studien er avsluttet og møtte sitt primære endepunkt.

SUNFISH (NCT02908685) – SUNFISH: Er en todelt, dobbeltblind, placebokontrollert pivotal klinisk studie i personer mellom 2 og 25 år med type 2 eller 3 SMA. Resultatene fra del 1 (n=51) bestemte dosen som ble brukt i del 2. Del 2 (n=180) evaluerte motorisk funksjon ved bruk av totalskår i Motor Function Measure 32 (MFM-32) ved 12 måneder. MFM-32 er en validert skala som evaluerer fin- og grovmotorikk hos personer med nevrologiske sykdommer, inkludert SMA. Studien er avsluttet og møtte sitt primære endepunkt.

JEWELFISH (NCT03032172): Er en studie designet for å undersøke sikkerhet, toleranse, farmakokinetikk og farmakodynamikk for risdiplam hos personer med SMA i alderen 6 måneder til 60 år, som har fått annen utprøvende eller godkjent SMA-behandling i minst 90 dager før de fikk risdiplam. Studien har fullført rekruttering og pågår.

RAINBOWFISH (NCT03779334): Er en enarmet multisenterstudie, som evaluerer effekt, sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av risdiplam hos spedbarn (~n=25), i alderen nyfødt til seks uker ved første dose, med genetisk påvist risiko for SMA, uten symptomer. Studien rekrutterer nå pasienter.

Kilde: Roche

Godkjent: Evrysdi er det eneste SMA-legemiddelet pasientene kan ta hjemme. Det administreres oralt (gjennom munnen eller i ernæringssonde) som en flytende væske, og er designet for å gi en vedvarende økning, samt å bevare SMN-proteinnivået i sentralnervesystemet og i perifere vev. Evrysdi har en virkningsmekanisme som gjør at SMN2-genet hjelpes til å produsere mer SMN-protein i hele kroppen.
legemidler og biotek helse
Powered by Labrador CMS