Takeda får USA-godkjent antistoff mot arvelig genetisk sykdom

Godkjenningen gjør lanadelumab-flyo til den første og eneste forebyggende behandlingen i USA for barn mellom 2-6 år med herediært angioødem. Før denne godkjenningen fantes det kun godkjente medisiner for barn mellom 6-12 år. Medisinen gis gjennom en ferdigfylt sprøyte hver fjerde uke for pasienter fra 2-6 år, og hver andre uke for pasienter 6-12 år.

Ifølge NHI.no er herediært angioødem en arvelig sykdom som gir symptomer som anfall med hevelser (ødemer) i slimhinner. Dette kan gi magesmerter og diaré, samt hevelser i svelg og hals, ansikt, bein, armer og kjønnsorganer. Ifølge en pressemelding fra Takeda har potensielt fatale angioødemer i øvre luftveier blitt rapportert hos pasienter helt nede i treårsalderen.

Godkjent for barn og voksne

Det monoklonale antistoffet lanadelumab-flyo ble i 2018 godkjent som forebyggende behandling av hereditært angioødem i voksne og pediatriske pasienter 12 år eller eldre.

– Dagens godkjenning av Takhzyro i pediatriske pasienter så unge som to år gir et velkomment og viktig tillegg til behandlingsmulighetene for barn som lever med hereditært angioødem, sier Anthony Castaldo, administrerende direktør i den amerikanske hereditært angioødem-foreningen.

Godkjenningen baserer seg på effektdata fra fase 3-studien HELP, med pasienter fra 12-18 år, samt ytterligere farmakokinetiske analyser, som viste lignende legemiddeleksponering mellom voksne og pediatriske pasienter. I tillegg ble det brukt data fra fra den åpne fase 3-studien Spring, med pasienter fra to til tolv år.

Reduserte raten av anfall

Selv om forebyggingen av hereditært angioødem-anfall kun var sekundærendemål i Spring-studien, viser dataene at Takhzyro reduserte raten av anfall i pediatriske pasienter med 94,8 prosent sammenlignet med baseline (uke 0), fra 1,84 attakker per måned til 0,08 attakker per måned, gjennom den 52 ukers lange behandlingsperioden.

– Dagens godkjenning av den utvidede indikasjonen for Takhzyro representerer et signfikant steg fremover for hereditært angioødem-miljøet, ettersom det vil hjelpe noen av de yngste pasientene som lever med sykdommen ved å gi disse langtids profylaktisk behandling. Takeda er en leder innen sjeldne sykdommer, og dagens godkjenning understreker vår tiltro til Takhzyro, sier Julie Kim, direktør for Takedas amerikanske Business Unit og sjef for Takeda USA.