Amyloidosebehandling mislyktes i senfase-studie
Den eksperimentelle behandlingen anselamimab oppnådde ikke det primære endepunktet i en senfase-studie for behandling av AL-amyloidose, en sjelden sykdom som fører til opphopning av proteinavleiringer i kroppen.
Publisert
– Resultatene nådde ikke statistisk signifikans for det primære endepunktet i den totale pasientpopulasjonen, skriver AstraZeneca i en pressemelding.
Studien, kalt Cardiac Amyloid Reaching for Extended Survival (CARES), omfattet pasienter med Mayo-stadier IIIa og IIIb AL-amyloidose. Det primære målet i studien var en kombinasjon av hvor lenge pasienter med avansert hjerterelatert amyloidose levde, og hvor ofte de ble innlagt på sykehus på grunn av hjerteproblemer, opplyser det svensk-britiske legemiddelselskapet.
Klinisk effekt i undergruppe
Selv om anselamimab ikke viste statistisk signifikans for hele pasientgruppen, viste behandlingen en klinisk meningsfull forbedring hos en forhåndsdefinert undergruppe av pasienter sammenlignet med placebo.
– Resultatene fra denne undergruppen antyder at anselamimab, gjennom å målrette og fjerne amyloidavleiringer, kan adressere en viktig årsak til organskader og funksjonssvikt hos disse pasientene. Muligheten til å forlenge overlevelse og redusere sykehusinnleggelser grunnet hjerte- og karsykdommer vil kunne representere et praksisendrende fremskritt for denne pasientgruppen, sier Ashutosh Wechalekar, hovedutprøver for studien og professor ved University College London.
Godt tolerert
Anselamimab ble godt tolerert, og flertallet av bivirkningene var sammenlignbare mellom anselamimab-gruppen og placebogruppen.
AL-amyloidose, også kjent som lettkjede- eller primær amyloidose, skyldes avleiringer av amyloidproteiner i kroppen, som produseres av defekte plasmaceller. Uten behandling kan disse avleiringene føre til alvorlige organskader, spesielt i hjerte og nyrer, og potensielt føre til hjertesvikt.
AstraZeneca opplyser at de nå evaluerer alle data fra studien av anselamimab, som utvikles av selskapets Alexion-enhet for sjeldne sykdommer. Selskapet planlegger å dele resultatene med helsemyndighetene og presentere dem på en kommende medisinsk konferanse.
Marc Dunoyer, administrerende direktør i Alexion (AstraZeneca Rare Disease), sier:
– Alexion baner vei med en ny virkningsmekanisme som retter seg mot organskader fra eksisterende amyloidavleiringer hos pasienter med AL-amyloidose. Dette er en ødeleggende sykdom som ofte diagnostiseres sent, med dårlig prognose. Anselamimab er den første og eneste fibril-reduserende behandlingen som viser klinisk nytte ved AL-amyloidose, og resultatene understreker potensialet for å dekke et kritisk behandlingsbehov hos en forhåndsdefinert undergruppe av pasienter.
