GSK-medisin får spesiell status i USA - utvikles mot sjelden autoimmun sykdom

«Orphan Drug Designation» er en spesiell status som kan innvilges fra amerikanske legemiddelmyndigheter, Food and Drug Administration (FDA). Dette fungerer som et bevis på at FDA støtter opp under utviklingen og evalueringen av potensielle nye medisiner ment for behandling, diagnostisering eller forebygging av sjeldne sykdommer eller tilstander som rammer færre enn 200 000 personer i USA.

De vanligste vanligste symptomene på sklerose er ifølge Store medisinske leksikon at huden endrer konsistens, og blir hard (sklerose) og stram. Dersom sykdommen også påvirker indre organer, kalles den systemisk sklerose. Sykdommen rammer omtrent 10 av 100 000 personer.

Planlegger ny studie

GSK skriver i en pressemelding at de nå planlegger å sette i gang en fase ⅔-studie med belilumab mot systemisk sklerose-assosiert interstitiell lungesykdom (SSc-ILD) i løpet av første halvår 2023.

«Ettersom det er begrensende behandlingsmuligheter for SSc-ILD, reflekterer denne orphan drug-designasjonen behovet for ytterligere forskning, samt belimumabs potensial for å adressere et kritisk behov for personer som lever med denne hemmende tilstanden. GSK vil fortsette å følge vitenskapen for å utforske hvordan belilumab kan adressere et umøtt behov i B-celledrevne autoimmune sykdommer», skriver GSK.

Første nye på 50 år

Legemidlet som nå får denne spesielle statusen, belimumab, er et såkalt B-celle-hemmende monoklonalt antistoff, mer spesifikt en B-lymfocytt-stimulator (BLyS)-spesifikk hemmer. Det binder seg til løselig BLyS, som det er bevist å være økte nivåer av i pasienter med systemiske autoimmune sykdommer som multiorgansykdommen systemisk lupus erythematosus (SLE) og nyresykdommen lupusnefritt (LN).

Belimumab ble først godkjent som behandling av SLE, og er i dag den første og eneste godkjente biologiske legemidlet som har kommet for både SLE og LN på mer enn 50 år. Dette inkluderer den pediatriske populasjonen.