Flere nye metodevurderinger på vei – grønt lys for behandling av ultrasjelden blodsykdom

Møtet illustrerer hvordan Bestillerforum setter kursen for hvilke behandlinger som får mulighet til nasjonal innføring – og hvilke som blir stående utenfor.

Et viktig organ i Nye metoder-systemet

Bestillerforum er et sentralt organ i Nye metoder-systemet. Forumet avgjør hvilke nye legemidler og behandlinger som skal vurderes for eventuell innføring i spesialisthelsetjenesten, og hvilken type vurdering som skal gjennomføres. Beslutningstakerne er de fire regionale fagdirektørene, sammen med to representanter fra Helsedirektoratet. 

I forkant av møtene kan både legemiddelselskaper, fagmiljøer og pasientorganisasjoner sende inn innspill – en praksis som bidrar til åpenhet og forankring i prosessen.

Takeda får både grønt lys og rødt kort for Adcetris

Takeda blod- og lymfekreftmedisin Adcetris var tema i to separate saker på møtet.

I første sak, der Adcetris (brentuksimab vedotin) vurderes som behandling av voksne med tidligere ubehandlet CD30-positiv Hodgkins lymfom i stadium IIB–IV, har Bestillerforum besluttet at DMP skal gjennomføre en full metodevurdering med helseøkonomisk analyse. Sykehusinnkjøp HF skal utarbeide et prisnotat, og Takeda bes levere dokumentasjon til det fellesnordiske organet for metodevurderinger, Joint Nordic Benefit Assessment Hub (JNBH).

Men samtidig ble et annet Adcetris-oppdrag avbestilt. Det gjelder for behandling av CD30-positiv Hodgkins lymfom. Denne saken har ligget lenge i Nye metoder uten framdrift. 

«Leverandøren har ikke levert dokumentasjon i henhold til oppdraget», heter det i referatet. Bestillerforum besluttet derfor å avbestille metodevurderingen og sende saken til de regionale helseforetakene for videre håndtering.

De to sakene viser hvor avgjørende leverandørens dokumentasjonsarbeid og samarbeid med myndighetene er for fremdriften. Både Beslutningsforum-sjef Terje Rootwelt og helseminister Jan Christian Vestre har gjentatte ganger fremhevet at sen innsending av grunnlagsdokumentasjon er en hovedårsak til at nye legemidler bruker lang tid på å bli vurdert og eventuelt tatt i bruk i Norge.

Grønt lys for ultrasjelden blodsykdom

Et av de mest positive vedtakene gjelder Adzynma, også fra Takeda – en enzymerstatningsterapi (ERT) for behandling av medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP). Norge har en av verdens høyeste forekomster av pasienter med denne ultrasjeldne blodsykdommen. 

DMP skal gjennomføre en metodevurdering med helseøkonomisk analyse av denne enzymerstatningsterapien. I tillegg skal Sykehusinnkjøp starte prisforhandllinger med Takeda og utarbeide et prisnotat.

Dette er den første godkjente behandlingen for den ekstremt sjeldne sykdommen, som tidligere kun kunne behandles med gjentatte plasmabehandlinger. I HealthTalks artikkel fra i sommer beskrev en kliniker dette som et etterlengtet medisinsk gjennombrudd:

Ultrasjelden blodsykdom får første godkjente behandling: – Vi har ventet lenge

– I Norge har vi en større pasientklynge sammenlignet med mange andre land, og behandlingsmulighetene har vært begrenset. Med tanke på sykdommens alvorlighetsgrad er det positivt at utviklingen innen dette området går fremover, sier Anne Sophie von Krogh, overlege ved St. Olavs hospital i Trondheim.

At Bestillerforum nå beslutter metodevurdering er dermed et viktig skritt på veien mot mulig innføring i Norge.

Nye vurderinger for Winrevair og Akeega

To andre legemidler fikk også grønt lys for metodevurdering:

• Winrevair (sotatercept) fra MSD – i kombinasjon med andre behandlinger for pulmonal arteriell hypertensjon (PAH)

• Akeega (niraparib/abirateron) fra Johnson & Johnson – i kombinasjon med prednison eller prednisolon til behandling av metastatisk hormonsensitiv prostatakreft (mHSPC) med HRR-genmutasjoner

Begge sakene skal vurderes med kostnad–nytte-analyse basert på dokumentasjon fra leverandør. Det er verdt å merke seg at Akeega allerede ble godkjent av Beslutningsforum i april 2024 for behandling av metastatisk, kastrasjonsresistent prostatakreft (mCRPC) med BRCA1/2-mutasjoner – altså et annet sykdomsstadium. Den nye saken gjelder nå tidligere behandlingslinje (mHSPC), der målgruppen potensielt er bredere.

Rask behanding av Libtayo 

Regenerons Libtayo (cemiplimab) vurderes som adjuvant behandling av voksne med kutant plateepitelkarsinom (CSCC) med høy risiko for tilbakefall etter kirurgi og stråling. Legemidlet er registrert i ordningen «Forenklet vurdering av PD-(L)1-legemidler», som skal bidra til raskere vurdering av nye immunterapier i indikasjoner der dokumentasjonen er sammenlignbar med allerede innførte behandlinger. 

Et prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF. Saken vil etter all sannsynlighet komme opp allerede i Beslutningsforums november- eller desembermøte. 

Nei til ny vurdering av Talvey

Ikke alle fikk positive svar. Johnson & Johnsons Talvey (talquetamab) – en behandling for pasienter med tilbakevendende og refraktær myelomatose – får ikke en ny metodevurdering. Legemidlet ble avvist av Beslutningsforum i mars 2025, og selskapet ba nå om ny vurdering for to subgrupper: a) pasienter som har fått BCMA-rettet behandling, og b) pasienter som ikke er aktuelle for slik behandling.

Men Bestillerforum sa nei: DMP har allerede vurdert nytten i den opprinnelige metodevurderingen, og sier det ikke foreligger vesentlig ny dokumentasjon som endrer vurderingen. Forumet peker også på at prisnivået ikke er endret i en slik grad at det kan påvirke konklusjonen. Dermed blir Talvey foreløpig stående uten nasjonal refusjon.

En illustrasjon av prioriteringsprinsippene

Oktobermøtet viser tydelig hvordan Bestillerforum balanserer hensynet til dokumentasjon, nytte og prisnivå. Mens svært sjeldne sykdommer som cTTP får gjennomslag, stilles det samtidig høye krav til legemidler der nytteverdien kan være usikker eller prisen for høy.

Flere av sakene sendes nå videre til DMP og Sykehusinnkjøp, som skal levere metodevurderinger og prisnotater før Beslutningsforum tar den endelige avgjørelsen om eventuell innføring i norsk helsetjeneste.