Sanofi og Novartis: – Dokumentasjon kan ikke leveres, men sakene står likevel i ventestatistikken
Selskapene bak de to eldste ventesakene i Nye metoder mener dokumentasjon enten ikke kan leveres inn eller ikke gir mening etter dagens regelverk. – Norske myndigheter krever i dag dokumentasjon som ingen av våre naboland har bedt om, sier Kristin Mesteig i Sanofi Norge.
Publisert
Sist oppdatert
Sanofi avviser at Myozyme, et legemiddel for behandling av den sjeldne arvelige sykdommen Pompe, står uavklart i Nye metoder fordi selskapet bruker lang tid på å levere dokumentasjon.
I et skriftlig svar til HealthTalk slår selskapet fast at dokumentasjonen som kreves i Norge i praksis ikke lar seg utarbeide.
Nye krav etter 16 år
Myozyme fikk markedsføringstillatelse i Europa allerede i 2006, lenge før dagens system for metodevurdering ble etablert. Ifølge Sanofi ble kravet om full metodevurdering først aktualisert i 2022, etter at finansieringsansvaret for legemidler til sjeldne sykdommer ble overført til sykehusene i 2019.
– Dette innebar at etter 16 år på markedet, ble Sanofi møtt med nye dokumentasjonskrav. Dette er dokumentasjon som det er svært krevende å skulle levere for en liten pasientgruppe, særlig for et eldre legemiddel, uttaler Kristin Mesteig, leder for markedsadgang og samfunnskontakt i Sanofi Norge.
Likevel står legemidlet fortsatt oppført med status «ikke mottatt dokumentasjon fra firma» i DMPs oversikter – selv om det for Myozyme har gått nesten 20 år siden markedsføringstillatelse. Jakavi fra Novartis mot polycytemia vera har stått med samme status i 3 900 dager, altså over 10 år.
Myndighetene har i flere sammenhenger pekt på legemiddelindustrien som en viktig forklaring på at det tar lang tid før nye legemidler blir innført i Norge. Helseminister Jan Christian Vestre har blant annet uttalt at tiden det tar å få dokumentasjon fra industrien står for «halvparten av ventetidene» før nye legemidler kan innføres. Tidligere leder av Beslutningsforum, Terje Rootwelt, har på sin side uttalt at «leverandørene står fremdeles for den største tidsbruken».
Krever dokumentasjon ingen andre ber om
Mesteig i Sanofi Norge mener norske myndigheter i dag krever dokumentasjon som ingen av de nordiske nabolandene har bedt om.
– Kravet om å dokumentere kostnadseffektivitet mot sammenlignbar behandling innebærer i praksis at vi må sammenligne mot fysioterapi og annen støttende behandling som var standard for nesten 20 år siden, sier hun.
Hun viser til at pasientgrunnlaget er svært lite, og at dagens dokumentasjonskrav derfor er metodisk uegnede.
– Dette har dessverre gjort det umulig for Sanofi å levere inn den dokumentasjonen som kreves, heter det i svaret.
Sanofi opplyser at dette er kommunisert tydelig til Bestillerforum allerede i september 2023, uten at bestillingen om metodevurdering er blitt trukket tilbake. Likevel står Myozyme fortsatt oppført med status «ikke mottatt dokumentasjon fra firma» i Direktoratet for medisinske produkters (DMP) oversikter.
Sanofi peker også på at dokumentasjonen som etterspørres i Norge ikke eksisterer internasjonalt, ettersom en tilsvarende helseøkonomisk vurdering ikke har vært ansett som nødvendig i andre land. Ifølge selskapet ville det være mulig å utarbeide en slik analyse særskilt for Norge, men dette ville kreve betydelig ressursbruk – både for Sanofi og for systemet i Nye metoder.
– Vi vurderte at ressursbruken ikke sto i forhold til det forventede utfallet, sier Mesteig, og viser til at en full metodevurdering med stor sannsynlighet ville resultert i en negativ beslutning. En slik beslutning ville samtidig kunne stenge muligheten for nye pasienter til å få behandling gjennom unntaksordninger.
Sanofi opplyser at selskapet i stedet håpet å få på plass en prisavtale som kunne bidra til tilgang for norske Pompe-pasienter, slik man har fått til i alle Norges naboland. Det har de imidlertid ikke fått på plass.
– Feil type metodevurdering
Også Novartis reagerer på hvordan deres legemiddel Jakavi (ruxolitinib) fremstår i statistikken. Jakavi ble metodevurdert og innført for behandling av myelofibrose, men står fortsatt uavklart for indikasjonen polycytemia vera (PV).
I sitt svar understreker Veronica Gran, leder for markedstilgang i Novartis Norge, at selskapet ikke har unnlatt å levere dokumentasjon av treghet, men at uenigheten har handlet om hvilken type metodevurdering som er relevant.
Novartis ønsket en forenklet metodevurdering for PV-indikasjonen, ettersom legemidlet allerede var godt etablert og senere også møtte generisk konkurranse. Bestillerforum opprettholdt imidlertid kravet om full helseøkonomisk analyse.
– Etter at generisk ruxolitinib ble inkludert i anbud, vurderte vi det som meningsløst å gjennomføre en full metodevurdering for denne indikasjonen, sier Gran.
Selskapet erkjenner at de burde ha kommunisert tydeligere tidligere at ytterligere dokumentasjon ikke ville bli levert, men reagerer på at saken fortsatt fremstår som om ventetiden skyldes leverandøren.
– Statusen «ikke mottatt dokumentasjon fra firma» gir etter vårt syn et misvisende bilde av årsaken til at saken ikke er avsluttet, sier Gran.
DMP: – Særskilte saker
Direktoratet for medisinske produkter erkjenner i sitt svar til HealthTalk at både Myozyme og Jakavi er spesielle saker.
– Det finnes flere grunner til at legemidler blir stående lenge i oversikten vår. Jakavi og Myozyme er eksempler på legemidler som er bestilt av Bestillerforum og DMP har ikke mottatt dokumentasjon fra leverandørene. Disse er særskilte saker, og er mindre relevant å ta med i en samlet oversikt over tidsbruk, opplyser Elisabeth Bryn, enhetsleder i DMP i et skriftlig svar til HealthTalk.
Samtidig forklarer hun at direktoratet lager ulike typer saksgrunnlag på oppdrag fra Bestillerforum, og at dokumentasjon fra produsenten ikke alltid er nødvendig før et saksgrunnlag kan leveres til Nye metoder.
DMP understreker også at det er Nye metoder som rapporterer samlet tidsbruk for de ulike aktørene i prosessen, og at produsentenes tidsbruk i den siste tilgjengelige statistikken fortsatt utgjør omtrent halvparten av den totale tiden fram til beslutningen.
Når det gjelder Myozyme, peker Elisabeth Bryn på at legemidlet ble bestilt til metodevurdering på nytt i oktober 2024, etter etableringen av Nye metoder. Likevel står saken fortsatt oppført med status «ikke mottatt dokumentasjon fra firma».
