Slik har EU-myndigheter jobbet for å sikre flere nye legemidler til barn

Den europeiske legemiddelmyndigheten EMA skriver om arbeidet på egne nettsider, i forbindelse med lanseringen av EMA og Europakommisjonens sluttrapport om en tiltaksplan for pediatrimedisin. Rapporten kan leses i sin helhet her.

EMA trekker frem flere viktige forbedringer som står i tiltaksplanen. Blant annet har EMA og relevante «stakeholders» over de siste fire årene klart å skape et sterkere fokus på umøtte medisinske behov, og blitt bedre på å identifisere og øke oppmerksomheten om områder der medisin for barn er spesielt tiltrengt.

«For eksempel har det blitt gjennomført multi-stakeholder-strategimøter for å diskutere og bli enige om behovene for barn med kreft, og for barn med inflammatoriske tarmsykdommer.

Skal gjøre innovasjon lettere

Videre peker European Medicines Agency på at de regulatoriske myndighetene i EU/EØS-landene har blitt flinkere til å implementere regulatoriske prosesser som bedre skal støtte innovasjon. Blant annet har man jobbet med å forenkle prosessene for å etablere såkalte «pediatric investigation plans» (PIP), som er en utviklingsplan som skal sikre at de nødvendige dataene skaffes for å støtte godkjenningen av medisin for barn, gjennom studier i barn.

«Et viktig resultat av dette arbeidet er lanseringen av en pilotfase for en «stegvis PIP-avtale». Under dette rammeverket vil det i visse tilfeller være mulig å bli enige om et delvis utviklingsprogram. Kravet er utviklingen av en full PIP når nødvendige data blir tilgjengelig over tid.

Ifølge EMA vil dette gjøre det mulig å bli enige om PIP-er for innovative medisiner, der avgjørende informasjon som trengs for å definere deler av planen, ennå ikke er tilgjengelig. Samtidig vil det være mulig for selskapene å planlegge betingelser og milepæler, og komme tilbake til EMAs pediatrikomité (PDCO) og diskutere usikkerheter så snart mer data er tilgjengelig.

Vil ha samme krav

Den europeiske legemiddelmyndigheten trekker også frem økt harmonisering av datakrav blant beslutningstakere. For å fasilitere kompatibiliteten til pediatriske krav mellom regulatoriske myndigheter, har EMA styrket sitt samarbeid med internasjonale partnere. Spesielt trekkes det frem pediatri-clusteren med US Food and Drug Administration (FDA) i USA, og andre internasjonale regulatoriske myndigheter. Det har også blitt jobbet med dette gjennom Det europeiske nettverket av pediatrisk forskning i EMA (Enpr-EMA), for å harmonisere internasjonale krav til pediatriske kliniske studier og standarder.