Lovende data for antistoff mot autoimmun sykdom hos foster og nyfødt

Sykdommen HSFN er en sjelden, auto-antistoffdreven sykdom som er et resultat av ukompatibilitet mellom mors og fosterets blod under svangerskapet. Antistoffer produsert i en gravid persons immunsystem krysser morkaken og angriper fosterets røde blodceller. Dette forårsaker såkalt fetal hemolyse, som igjen kan lede til anemi.

Møtte primært endepunkt

Nylig offentliggjorde Janssen topplinjeresultatene fra Unity. Dette er en global, multisenter, åpen, ikke-blindet «proof of concept» fase 2-studie, som evaluerte det utprøvende monoklonale antistoffet nipocalimab som behandling av gravide voksne med høy risiko for alvorlig hemolytisk sykdom hos foster og nyfødt.

Studien møtte sitt primære endepunkt ved at majoriteten av de gravide pasientene som fikk nipocalimab oppnådde levende fødsel på eller etter svangerskapsalder på 32 uker, uten behovet for intrauterin transfusjon gjennom hele svangerskapet. Behandlingsperioden var på rundt 20 uker.

Antistoffet fikk såkalt Fast Track-designasjon i juli 2019 og Orphan Drug-status i juni 2020 fra amerikanske legemiddelmyndigheter (FDA), og Orphan Medicinal product-designasjon fra europeiske legemiddelmyndigheter (EMA) i oktober 2018, for utviklingen av antistoff-behandlingen mot HSFN.

– Potensiell medisin for kommende mødre

– Disse tidlige resultatene representerer et viktig steg mot å kunne levere en potensiell medisin for kommende mødre som har høy risiko for alvorlig HSFN. Vi blir oppmuntret av å tenke på hva denne behandlingen kan bety for familier som rammes av denne potensielt ødeleggende sykdommen, sier Katie Abouahr, som er utviklingsleder for autoantistoff-porteføljen i Janssen Research & Development.

Hun takker videre alle pasientene og utprøverne for deltakelsen og forpliktelsen til å fullføre Unity-studien.

– Vi ser frem til å dele de fulle fase 2-dataene fra Unity-studien på et fremtidig medisinsk møte, mens vi fortsetter å planlegge den avgjørende fase 3-studien, sier hun.