
Legemidler og biotek
Beslutningsforum godkjenner Evrysdi til SMA-barn mellom 2 måneder og 18 år. Beslutter om voksne skal få behandling i løpet av våren
Det forteller Inger Cathrine Bryne til HealthTalk. Hun er leder av Beslutningsforum og adm.dir. i Helse Vest. Legemiddelverket holde på med en kostnads-nyttevurdering og denne vil være et sentralt beslutningsgrunnlag når Beslutningsforum skal avgjøre om også voksne SMA-pasienter skal få behandling.
- Vi er glade for at barn som lever med SMA i Norge nå kan tilbys Evrysdi. Dette gir legene og pasientene flere valgmuligheter. Studier har dokumentert effekt og sikkerhet i både barn og voksne, sier Merethe Brevik-Andersen, leder for sjeldne diagnoser-feltet i Roche Norge.
Ønsker du å holde deg oppdatert?
Få de siste nyhetene fra helsebransjen rett i innboksen!
SMA er en alvorlig, genetisk og progressiv nevromuskulær sykdom som forårsaker svinn av muskler og sykdomsrelaterte komplikasjoner. Årlig får i gjennomsnitt sju personer i Norge diagnosen, viser tall fra de siste årene. Omkring halvparten utvikler SMA type I, som er den alvorligste formen for SMA.
Om Evrysdi (risdiplam)
Evrysdi administreres oralt (gjennom munnen eller i ernæringssonde) som en flytende væske, og er designet for å gi en vedvarende økning, samt å bevare SMN-proteinnivået i sentralnervesystemet og i perifere vev. Evrysdi har en virkningsmekanisme som gjør at SMN2-genet hjelpes til å produsere mer SMN-protein i hele kroppen.
Evrysdi er det legemidlet for SMA som hittil er studert i en bredest pasientpopulasjon. Det er for tiden under klinisk utprøving i to multisenter-studier, med pasienter fra fødsel til 60-års alder, og inkluderer også pasienter tidligere behandlet med andre SMA-behandlinger:
FIREFISH (NCT02913482): Er en klinisk studie i to deler, i spedbarn med type 1 SMA. Del 1 av studien var en dose-eskaleringsstudie i 21 spedbarn. Hovedmålet med del 1 var å vurdere sikkerhetsprofilen av risdiplam i spedbarn og bestemme dosen for del 2 av studien. Del 2 er en enarms-studie av risdiplam i 41 spedbarn med type 1 SMA, behandlet i 24 måneder, etterfulgt av en åpen forlengelsesstudie. Rekruttering til del 2 av studien ble fullført i november 2018. Hovedmålet med del 2 er å vurdere effekt av risdiplam. Effekten evalueres ut fra andelen spedbarn som kan sitte uten støtte i fem sekunder etter 12 måneder med behandling, etter skalaen “Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition” (BSID-III). Studien er avsluttet og møtte sitt primære endepunkt.
SUNFISH (NCT02908685) – SUNFISH: Er en todelt, dobbeltblind, placebokontrollert pivotal klinisk studie i personer mellom 2 og 25 år med type 2 eller 3 SMA. Resultatene fra del 1 (n=51) bestemte dosen som ble brukt i del 2. Del 2 (n=180) evaluerte motorisk funksjon ved bruk av totalskår i Motor Function Measure 32 (MFM-32) ved 12 måneder. MFM-32 er en validert skala som evaluerer fin- og grovmotorikk hos personer med nevrologiske sykdommer, inkludert SMA. Studien er avsluttet og møtte sitt primære endepunkt.
JEWELFISH (NCT03032172): Er en studie designet for å undersøke sikkerhet, toleranse, farmakokinetikk og farmakodynamikk for risdiplam hos personer med SMA i alderen 6 måneder til 60 år, som har fått annen utprøvende eller godkjent SMA-behandling i minst 90 dager før de fikk risdiplam. Studien har fullført rekruttering og pågår.
RAINBOWFISH (NCT03779334): Er en enarmet multisenterstudie, som evaluerer effekt, sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av risdiplam hos spedbarn (~n=25), i alderen nyfødt til seks uker ved første dose, med genetisk påvist risiko for SMA, uten symptomer. Studien rekrutterer nå pasienter.
Kilde: Roche
Evrysdi er nå det tredje behandlingsalternativet for denne pasientgruppen i Norge.
- Spinraza: I februar 2018 godkjente Beslutningsforum å ta i bruk Spinraza (nusinersen). Legemidlet gis med sprøyte i ryggraden (intratekalt) hver fjerde måned.
- Zolgensma; 25. november 2021 godkjente Beslutningsforum å ta i bruk Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec) En genterapi med en modifisert virusvektor som inneholder en fungerende kopi av SMN-genet og nå altså;
- Evrysdi som er det eneste legemiddelet pasientene kan ta hjemme

Disse tre legemidlene har som mål å kompensere for den underliggende genetiske defekten og gi økte nivåer av funksjonelle SMN-proteiner i motornevronene, redusert død av disse cellene, og dermed mindre irreversibelt tap av muskelfunksjon hos SMA-pasientene.
-Hva vil være førstevalget for pasientene?
-Beslutningsforum tar stilling til om et legemiddel skal innføres i spesialisthelsetjenesten, men det er klinikerne som beslutter hvilket av legemidlene som bør tas i bruk. Men det er klart at det er krevende for en del barn å få intratekalt behandling, sier fagdirektør i Helse Vest Baard-Christian Schem til HealthTalk.
Legemiddelverket skriver i sin metodevurdering at det er Spinraza som i størst grad vil bli erstattet av Evrysdi. “De pasientene som må gjennomlyses med røntgen for å få intratekale sprøyter, kan være mest aktuelle å bytte over fra nusinersen til risdiplam”, skriver Legemiddelverket i sin metodevurdering. Om lag 70 norske pasienter behandles med Spinraza (nusinersen) i dag.
- Evrysdi er en oppløsning som tas hver dag gjennom munnen eller ernæringssonde. Det vil være opp til behandlende lege, i samråd med pasienten og foreldre å vurdere hvilket legemiddel som er best egnet for den enkelte, sier Brevik-Andersen.
Behandling med Evrysdi skal i følge dagens vedtak i Beslutningsforum ikke kombineres med annen årsakskorrigerende behandling av SMA. Pasienter som har fått behandling med Zolgensma skal derfor ikke behandles med Evrysdi.
Det svenske NT-rådet innførte rett før jul Evrysdi til barn under 18 år. I november sa det danske Medicinrådet ja til å innføre Evrysdi til behandling av barn opp til seks år. Pasientforeningen og klinikere i Danmark var svært skuffet over at eldre barn og voksne opp til 25 år ikke får behandling.