USA godkjenner den første nye Alzheimermedisinen på 20 år. - Kan bli tilgjengelig i Norge om ett år

Legemidlet som heter Aduhelm (aducanumab) er det første som angriper det som mange mener er en underliggende årsak til sykdommen og den langsomme kognitiv tilbakegangen. Legemidlet gjør det ved å eliminere klumper av et giftig protein som antas å ødelegge nevroner og forårsake demens. Du kan lese FDAs vedtak her. Dette er det første legemidlet som er godkjent av FDA som redusere kognitiv tilbakegang hos mennesker med Alzheimers og den første nye medisinen mot sykdommen på nesten to tiår.

– Dette er veldig spennende og litt overraskende, sier forskningssjef i Nasjonal kompetansetjeneste for aldring og helse, Geir Selbæk.

– Det er først og fremst gledelig at vi er kommet mye nærmere en sykdomsmodifiserende behandling av Alzheimer sykdom. Det betyr at behandlingen påvirker selve sykdomsprosessen. I dette tilfelle at det fjerner beta-amyloid, som vi tror er en av hovedårsakene til Alzheimer.

Alzheimers skyldes et protein kalt amyloid som danner unormale avsetninger på nevronene i hjernen til mennesker med Alzheimer. Disse avsetningene, kjent som plakk, er trolig giftige for hjernecellene. Biogen som har utviklet Aduhelm, hevder at det fjerner disse amyloid-avsetningene. Aduhelm , er ikke en kur mot Alzheimers, og det reverserer ikke sykdommens progresjon og kan dermed heller ikke kurere Alzheimer, men Biogen sier at det bremser hastigheten som sykdommen utvikler seg. For den som har fått Alzheimer betyr dette flere gode år før sykdommen fører til alvorlig svekkelse av kognitive funksjoner som hukommelse og språk.

Gjelder i tidlig fase av Alzheimers

Legemiddelprodusenten planlegger å markedsføre medisinen bare for den samme pasientpopulasjonen av med mild kognitiv svikt eller mild Alzheimers sykdom som deltok i studiene. Dette utgjør omtrent 1,5 millioner amerikanere. Studiedataene indikerte at personer med avansert Alzheimers ikke hadde nytte av stoffet i studiene.

– Vi må være klar over at dette ikke gjelder alle som har diagnosen Alzheimer sykdom, men bare de som har sykdommen i tidlig fase, kanskje også så tidlig at de ikke fyller kriteriene for en demensdiagnose, sier Selbæk.

Han forteller at man i tillegg må påvise økt forekomst av beta-amyloid i hjernen. Beta-amyloid dannes ved nedbryting av et protein. Det krever spinalvæskeundersøkelse eller skanning av hjernen (amyloid-PET).

Så ut til å mislykkes

Det som for et par år tilbake så ut til å bli en legemiddelfiasko da Biogen suspenderte de kliniske forsøkene i mars 2019 på grunn av skuffende resultater, vil nå trolig gi Biogen et produkt som årlig vil selge for flere milliarder dollar årlig. Du kan leser mer om dette i denne artikkelen.

Betinget godkjenning

Legemidlet har vært sterkt debattert i forskningsmiljøer men i november i fjor virket FDA-ansatte å være entusiastiske over medisinen, men et panel av uavhengige eksperter anbefalte senere sterkt at det ikke ble godkjent. Nå har altså FDA ignorert ekspertenes råd og godkjent Aduhelm.

I stedet for å bedømme Biogens behandling utelukkende på dens effekter på kognisjon, ga FDA en såkalt betinget godkjenning basert på Aduhelms evne til å fjerne de giftige proteinene - amyloid-avsetningene (plakk) på nevronene i hjernen til mennesker med Alzheimer.

Må fullføre stor klinisk studie

For å fortsette å kunne markedsføre og selge legemidlet, må Biogen fullføre en stor klinisk studie for å bekrefte at fjerning av plakk har kognitive fordeler, sa FDA i sin godkjenning.

Ved gi en betinget godkjenning, avviker FDA fra flere tiår med regulatorisk presedens, og setter en ny standard for behandlinger som har betydelig potensial, men ikke tilstrekkelig dokumentert effekt - en standard som også kan komme til anvendelse på andre degenerative sykdommer.

Det vil nok kunne ta en stund før legemiddelet blir tilgjengelig i Norge, mener Selbæk .  

– Legemiddelmyndighetene i Europa skal eventuelt gjøre en egen godkjenning, men det er trolig at de følger FDA. Kanskje det kan være tilgjengelig for enkelte grupper i løpet av ett års tid, sier han.

– Hvis medikamentet blir godkjent også i Norge, vil det innebære nye krav til diagnose av demens. Diagnosen bør stilles tidligere og med større presisjon.

Biogen gikk sent mandag ut med prisen for Aduhelm, det er 56,000 dollar per år og dermed 4,312 dollar per infusjon.

Behandlingen som gis intravenøst ​​en gang i måneden, er godkjent for pasienter med tidlig stadium av Alzheimers som har hatt en PET-skanning som bekrefter tilstedeværelsen av beta-amyloid i hjernen.

Så sent som i mars 2019 kunngjorde Biogen at selskapet ville avslutte sine to store kliniske studier med legemidlet fordi de ikke viste tilstrekkelig effekt. Studiene med navnene Engage og Emerge, startet med en måneds mellomrom i 2015. Hver av studiene hadde rundt 1 640 pasienter. Studiene ga imidlertid skuffende resultater hvor aducanumab ikke ga signifikant bedre resultater enn placebo. Men etterhvert som de to studiene skred frem, foretok Biogen endringer i Emerge-studien og utvidet antall pasienter som fikk en høyere dose. Det faktum at noen pasienter dermed fikk en høyere dose over lengre tid bidro til å svinge resultatene i Emerge-studien i riktig retning. En ny vurdering av studieresultatene mot slutten av 2019 viste at for en undergruppe av pasienter som fikk høye doser aducanumab i en lengre periode ble den den kognitive nedgangen redusert betydelig.

Dette overrasket mange forskere og vekket håp hos millioner av pasienter og familier.

Pasientene som fikk høye doser av aducanumab viste en reduksjon på 23% på kognitiv tilbakegang etter 18 måneder. I studien der pasientene fikk en lavere dose ga legemidlet imidlertid ikke bedre effekt enn placebo.

Disse konflikterende dataene har ført til skepsis blant en rekke forskere. En av dem som har uttalt seg i den retningen er den anerkjente norske forskeren Geir Selbæk. Han er professor og forskningssjef ved Nasjonal kompetansetjeneste for aldring og helse. Da vi snakket med ham da Biogen la frem positive data i fjor høst uttalte han: - Dette er fantastiske nyheter dersom det viser seg at aducanumab har den effekten som Biogen hevder. I så fall vil dette være det største som har skjedd innen Alzheimer noen gang. Men jeg velger å være avventende inntil FDA har vurdert og godkjent aducanumab som et trygt og effektivt legemiddel.- Vi vil følge FDAs vurderinger av aducanumab nøye, sa Selbæk