Norske kreftpasienter kan for første gang behandles med et tumoragnostisk legemiddel

– Vi er glade for at det er forhandlet fram en avtale som gjør det mulig å tilby denne behandlingen i Norge, sier leder av Beslutningsforum og administrerende direktør i Helse Vest, Inger Cathrine Bryne til HealthTalk.

Roser Beslutningsforum og Roche

Generalsekretær Ingrid Stenstadvold Ross i Kreftforeningen mener godkjenningen er prinsipielt viktig fordi den åpner for mer persontilpasset medisin. - Vi er svært glade for at Beslutningsforum i dag har sagt ja til et legemiddel som kan behandle kreftpasienter uavhengig av hvor i kroppen svulsten befinner seg. Avgjørelsen kommer i kjølvannet av en midlertidig innføring, og vi vil berømme både myndigheter og produsent som har vært løsningsorienterte, sier hun.

Helt nytt behandlingsprinsipp

Tumoragnostiske legemidler representerer et helt nytt behandlingsprinsipp innen kreftbehandling. Kreft har tradisjonelt blitt klassifisert basert på hvor i kroppen den oppstår, som for eksempel lungekreft, brystkreft og tarmkreft. En tumoragnostisk indikasjon innebærer derimot at et legemiddel kan benyttes dersom en bestemt genfeil finnes i kreftsvulsten, uavhengig av hvor kreften har oppstått. Rozlytrek (entrektinib) er en tablett som pasienten skal svelge en gang daglig.

Ny prismodell

-For å kunne gjøre legemiddelet tilgjengelig i Norge, brukte Beslutningsforum en ny prismodell. I denne avtalen starter legemiddelet på et redusert prisnivå og prisen kan økes i takt med bedre dokumentasjon av effekt. Entrektinib kan derfor innføres midlertidig til en redusert pris fram til en revurdering med eventuell ny dokumentasjon fra Roche som har utviklet legemidlet, forteller Bryne.

Ønsket å se på nye måter for å gjøre legemiddel tilgjengelig

En utfordring med et tumoragnostisk legemiddel er at det ofte er begrenset dokumentasjon. Det skyldes at pasientene har svært sjeldne genforandringer på tvers av en rekke ulike kreftformer, som gir få pasienter i studier. Legemiddelverket har derfor ikke vært i stand til å beregne kostnadseffektiviteten for Rozlytrek til den ene pasientgruppen - personer med nevrotrofisk tyrosin reseptor kinase (NTRK) fusjonspositive svulster.

- Vi har derfor ønsket å se på nye måter å gjøre dette legemidlet tilgjengelig på. Samtidig sørger vi for at innføringen ikke går utover andre pasientgrupper som kunne hatt større nytte av de samme ressursene, sier Bryne.

Den reduserte prisen er på et nivå som vurderes å gi en akseptabel risikodeling mellom staten og industrien i påvente av dokumentasjon, selv om kostnadseffektiviteten ikke er kjent opplyser Beslutningsforum.

Stort fremskritt

- Dette vedtaket er et stort fremskritt for genetisk tilpasset presisjonsmedisin, som er morgendagens kreftbehandling i Norge. For første gang får pasienter her i landet kollektivt tilgang til et legemiddel hvor behandlingen er innrettet mot spesifikke genfeil i kreftsvulsten. Vi er på vei inn i en tid med mer presise metoder for diagnostikk og behandling. Det sier Terje Ahlquist som er ansvarlig for presisjonsmedisin i Roche Norge.

Roche vil dokumentere effekten med registerdata

- Det er svært gledelig at Nye Metoder innfører en persontilpasset behandling midlertidig, bygget på krav om oppfølging, sier han.

Roche vil gjennomføre analyser i 2023 basert på syntetisk kontrollarm fra virkelighetsdata fra FLATIRON-databasen og oppdaterte studiedata.

- Vi håper dette vil vise den brede verdien registerdata kan ha. Om innsamling av data er vellykket, vil disse kunne benyttes til å oppdatere den indirekte sammenligningen og kostnad-nytteanalysen. Vi benytter oss av utenlandske registre i denne omgang, men håper at vi på sikt har et detaljnivå i våre egne registre som tillater samme fremgangsmetode for fremtidige behandlinger. Om det skal skje må vi starte umiddelbart med å samle inn og strukturere genetiske data i våre registre. Dette vil kunne tilrettelegge for at vi i Norge også kan lage syntetiske kontrollarmer av god kvalitet for disse sjeldne genforandringene.

Vil genteste pasientene - men åpner for klinisk skjønn

Fusjonsgen for både ROS1 og NTRK er sjeldne. Det antas at henholdsvis én til to prosent av pasienter med ikke-småcellet lungekreft er ROS1-positive, og rundt 0,3 prosent av alle solide svulster er NTRK gen-fusjonspositive. I følge metodevurderingen til Legemiddelverket vil det antagelig være nødvendig å genteste 300 pasienter med solide tumorer for å finne én pasient med NTRK fusjon.

En slik testkapasitet bygges nå i raskt tempo ut på sykehusene, dessuten vil pasienter som deltar i IMPRESS studien rutinemessig få testet genforandringer i kreftsvulsten. Dette er en nasjonal studie der pasienter med langtkommen, ikke-kurerbar kreft får mulighet til å prøve ut godkjent presisjonsmedisin på nye indikasjoner basert på molekylære endringer i kreftsvulsten.

- Det er selvsagt også mulighet for at onkologene inntil vi har fått bygd ut tilstrekkelig testkapasitet på vanlig måte kan gi pasientene Rozlytrek basert på klinisk skjønn der det gjøres en vurdering av sannsynligheten for at de vil ha effekt av behandlingen, sier fagdirektør Baard-Christian Schem til HealthTalk.

Terje Ahlquist, sier at Rozlytrek med dagens testkapasitet vil være aktuelt for 10-15 pasienter i året inntil bruk av genpaneler har fått større utstrekning.

- For å bekrefte at disse pasientene har et NTRK fusjonsgen anbefales bruk av neste generasjons gensekvensering. I dag har ikke alle norske sykehus mulighet til dette lokalt. Nå er det viktig at vi raskt får på plass slik metodologi som rutinemessig diagnostikk for kreftpasienter som har spredning, slik at de med sjeldne kreftformer og krefttyper som er utfordrende å behandle får et personlig tilpasset behandlingsalternativ, sier Ahlquist.

Pris henger sammen dokumentert effekt

Beslutningsforum opplyser at de vil fatte en ordinær beslutning på et senere tidspunkt. Prisen vil da vurderes, og kan endres dersom ny dokumentasjon tilsier det.

- Vi ser at denne type avtaler kan være en løsning i enkelte saker. I tilfeller med stor usikkerhet rundt relativ effekt og langtidseffekter, kan en løsning være at prisen henger sammen med den dokumenterte effekten av legemiddelet. Dette kan ses på som et samarbeid der helseforetakene gjør legemiddelet tilgjengelig i en begrenset periode, mens leverandøren kommer tilbake med mer dokumentasjon, avslutter Bryne.

Prinsipielt viktig

Generalsekretæren i Kreftforeningen mener vedtaket i Beslutningsforum er prinsipielt viktig.

- Hvert år får 35 000 nordmenn en kreftdiagnose, og dette tallet vil øke drastisk i årene som kommer fordi vi blir flere og eldre. Vi vet ikke hvor mange pasienter som vil ha nytte av dette legemiddelet, men godkjenningen er prinsipielt viktig fordi den åpner for mer persontilpasset medisin. Med ny kunnskap om diagnostisering og behandling vil det snart ikke være like viktig hvor svulsten sitter, men hva som har gått galt med genene inne i den. Kreftforeningen har lenge jobbet for at flere kreftpasienter skal få tilbud om gentesting av kreftsvulster og behandling som er tilpasset resultatet av gentesten. Vi ser av saksdokumentene at det har vært mye usikkerhet rundt midlertidig innføring. Derfor er vi spesielt glade for at myndigheter og legemiddelprodusent har vært villige til å dele på risikoen i et noe ukjent landskap. Vi håper å se mer av dette i tiden fremover, sier Stenstadvold Ross.