Glede og skuffelse når Danmark innfører nytt legemiddel til barn med arvelige muskelsykdom. Ny spenning før Beslutningsforums møte

Evrysdi er et pulver, som inneholder legemidlet risdiplam. Pulveret blir blandet til en mikstur som pasienten skal ta daglig. Legemidlet administreres som hjemmebehandling i flytende form via munnen eller i ernæringssonde.

Medicinrådet - som Danmarks motstykke til Beslutningsforum - anbefalte at Evrysdi (risdiplam) kan tas i bruk som som standardbehandling til pasienter med SMA type 1 som ikke som ikke er i vedvarende ventilasjonsbehandling ( også kalt maskebehandling) i mer enn 16 timer i døgnet, og til barn under seks år med SMA type 2 og 3.

Dermed legger Medicinrådet seg ganske tett opp mot rådets beslutning til SMA-legemidlet Spinraza, men anbefaler at Evrysdi kan forskrives til en bredere pasientgruppe enn Spinraza og genterapien Zolgensma siden også barn under seks år med SMA type 3 er omfattet av den nye anbefalingen. Det skyldes at Medicinrådet mener at Evrysdi også kan ha effekt hos disse pasientene forutsatt at de begynner behandling før de er fylt seks år.

Har innført tre SMA-legemidler

Med dette har Danmark innført tre legemidler til behandling av den sjeldne genetiske muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA). Medicinrådet har tidligere innført Spinraza (nusinersen), og 26. mai i år valgte rådet å innføre gentarapien Zolgensma som standardbehandling i Danmark. Mens Zolgensma er en engangsbehandling må Spinraza gis livslangt.

I Norge godkjente Beslutningsforum i februar 2018 å ta i bruk Spinraza på gitte vilkår som i praksis er tilfredsstilt hos de fleste barn med nydiagnostisert SMA. Den 25. oktober sa Beslutningsforum ja til at genterapien Zolgensma kan gis til SMA-barn. - Et viktig prinsipielt vedtak, som forhåpentligvis vil bety mye for norske pasienter, sa leder i ​Beslutningsforum Inger Cathrine Bryne til HealthTalk etter vedtaket var fattet.

Sa nei til å behandle eldre barn og voksne

Også voksne pasienter har vært inkludert i de kliniske studiene som ligger til grunn for markedsføringsgodkjennelsen av Evrysdi. Men Medicinrådet konkluderer med at det ikke er påvist effekt av Evrysdi for eldre barn og voksne med SMA type 2 og 3 i aldersgruppen 6-25 år. “Oppfølgingstiden i [SUNFISH] studien er for kort til at den kan vise at om risdiplam kan stabilisere sykdommen” skriver Medicinrådet i sin vurdering.

Simon Toftgaard Jespersen som er leder i den danske pasientforeningen Muskesvindfonden, er skuffet over Medicinrådets beslutning. – Vi er selvfølgelig glade for at behandlingen er innført, men vi er triste og sinte over at legemidlet ikke kan tilbys og hjelpe alle med SMA. Med de begrensninger som Medicinrådet har satt er det fremdeles mange med SMA – både barn over seks år og voksne – som kommer til å merke konsekvensene ved den manglende behandlingen. De vil merke tap av funksjoner siden SMA er en snikende sykdom, sier Simon Toftgaard Jespersen til pasientforeningens nettsted.

Også blant klinikere er det både glede og skuffelse. Sjefslege og direktør Heidi Aagaard RehabiliteringsCenter For Muskelsvind er glad for at barn med SMA type 3 kan tilbys behandling. - Samtidig vil jeg si at det er svært trist at vi i Danmark fastholder en svært snever målgruppe for den medisinske behandlingen. De klare grensene for hvem som kan få behandlingen betyr at vi i stigende grad opplever at sykdomsforløpet for personer med samme utgangspunkt i funksjonsnivå beveger seg i to forskjellige retninger, sier Heidi Aagaard.

Du kan lese hele Medicinrådets anbefaling her.

Håper at eldre barn og unge voksne skal få behandling

I Roche Norge er det fremdeles håp om at Beslutningsforum skal si ja til at også eldre barn og unge voksne skal få mulighet til behandling med Evrysdi.

-Vi har god dialog med Sykehusinnkjøp og jobber for at Evrysdi snart blir tilgjengelig også i Norge. Vi har stor forståelse for at pasientforeningen og klinikere i Danmark er skuffet over at aldersgrensen for behandling for SMA er satt til seks år. Vi jobber for at alle som lever med SMA i Norge skal få tilgang til Evrysdi, sier Merethe Brevik-Andersen til HealthTalk. Hun er ansvarlig for sjeldne sykdommer-området i Roche Norge.

I sitt vedtak legger Medcinrådet vekt på tre fordeler med Evrysdi:

• Det har like god effekt som Spinraza.
• Pasientene kan ta legemidlet hjemme. Behandling med Spinraza skjer på sykehuset ved innsprøytning i ryggmargskanalen. Noen pasienter må legges inn på sykehus for å motta legemiddelet, og noen pasienter må sederes. Barn med SMA trenger syv sprøyter Spinraza det første året, og deretter tre sprøyter årlig med medisinen resten av livet.
• Det er billigere å behandle med Evrysdi enn med Spinraza. Medicinrådet anbefaler at pasientene som allerede behandles med Spinraza kan kan skifte til Evrysdi.

Medicinrådet anbefaler ikke at Evrysdi kombineres med Spinraza eller Zolgensma. - Der er på nåværende tidspunkt ikke dokumentert at pasientene har effekt av å kombinere flere legemidler mod SMA, sier Medicinrådet.