EMA gir grønt lys for den første cellebaserte genterapien til pasienter med benmargskreft

I følge EMA er behandlingen tiltenkt voksne pasienter som har hatt tilbakefall og som ikke lenger svarer på behandlingen av minst tre typer standardbehandling mot sykdommen - immunmodulatoriske legemidler, proteasomhemmere og monoklonale antistoffer.

Myelomatose, eller benmargskreft som sykdommen også kalles, er er blant de vanligste blodkreftsykdommene. I 2019 fikk 506 mennesker benmargskreft i Norge, 296 menn og 210 kvinner. De fleste som får benmargskreft er over 60 år. Fem år etter diagnosen er det kun 56 prosent som fortsatt lever.

Et gjennombrudd for myelomatosepasientene

Overlege Fredrik Schjesvold har tidligere overfor HealthTalk beskrevet behandlingen med Abecma som et gjennombrudd for myelomatosepasientene. Han forteller at behandlingen med avansert celleterapi - eller CAR-T som den også kalles - er den beste behandlingen som i dag kan tilbys myelomatosepasienter, og kan være det som virkelig endrer behandlingen av alvorlig krefttilfeller. - I andre studier har celleterapi vist lengre progresjonsfri overlevelse enn noen annen behandling blant pasienter som fra før har gjennomgått flere behandlinger med andre legemidler. Så dette er den beste behandlingen som finnes i dag, sier han.

Abecma er en genetisk modifisert autolog kimær antigenreseptor (CAR) T-cellebehandling og den første cellebaserte genterapi som behandler voksne pasienter med myelomatose.

T-cellene genmodifiseres

På Oslo Myelomatosesenter, som Schjesvold leder, pågår det nå en klinisk studie med Abecma. Flere av de åtte norske myelomatosepasientene som deltar i studien har blitt kreftfrie av den uhelbredelige kreftformen, forteller han.

- Vi er med i en internasjonal randomisert pasientstudie som tester ut celleterapien Abecma mot standardbehandlingen. Vi har inkludert åtte pasienter det siste året. Det er veldig spennende, fordi vi ser at flere av pasientene i studien har fått komplett respons - fravær av sykdom. Dette er pasienter som har hatt en rekke tilbakefall etter annen behandling. Det er riktignok for tidlig å kunne konkludere med at de er blitt kurert for kreften, sier han.

Behandlingen med avansert celleterapi starter ved at det tas ut immunceller fra pasientens eget blod som så blir «omprogrammert» i et laboratorium til å angripe kreftcellene. Det skjer ved at et nytt gen blir satt inn i T-cellene slik at disse blir i stand til å gjenkjenne og drepe kreftcellene. Til slutt sprøytes millioner av slike immunceller tilbake i kroppen til pasienten som da finner og angriper kreftcellene. Hele prosessen fra høsting av T-celler, til celleterapien gis tilbake til pasienten tar et par måneder, forteller Fredrik Schjesvold.

Må godkjennes av Beslutningsforum

- Etter behandlingen bli pasientene inneliggende på Rikshospitalet i to til fire uker slik at vi har kontroll på eventuelle bivirkninger som oppstår. Etter det drar de hjem og kommer til jevnlig kontroll hos oss på Oslo myelomatosesenter, sier Schjesvold.

For at behandlingen skal kunne tas i bruk i Norge utenfor studier må først EU-kommisjonen gi sin tilslutning og Beslutningsforum må vedta å innføre det i norsk behandling. Og det kan erfaringsmessig ta over to år før et vedtak blir gjort, forteller Schesvold.

CAR-T celleterapi er så langt benyttet i studier innen leukemi, lymfom og nå altså innen myelomatose i Norge. Terapien er så langt kun godkjent til bruk i behandling av akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) for barn og unge under 25 år. Behandling av storcellet B-cellelymfom har fått avslag to ganger - senest for to uker siden. Beslutningsforum begrunnet avslaget med usikkerhet om langtidseffekt og at prisen var for høy.

Anbefalingen fra EMA gjelder en såkalt betinget markedsføringstillatelse som innebærer at Bristol Myers Squibb, som har utviklet celleterapien, må verifisere effekten i nye kliniske studier.

Hovedstudien som EMA-anbefalingen er basert på er en fase 2, multisenter, åpen, enkeltarms klinisk studie. Studien undersøkte effekten og sikkerheten til Abecma hos 140 voksne pasienter som hadde fått tilbakefall og som ikke lenger svarte på behandlingen av minst tre typer standardbehandling mot sykdommen - inkludert et immunmodulerende middel, en proteasomhemmere og et anti-CD38-antistoff, og som ikke responderte på siste behandlingsregime. Om lag 67 prosent av pasientene som ble registrert i studien svarte på behandlingen og opprettholdt remisjon - en periode uten sykdomstegn eller symptomer etter behandling - i omtrent 11 måneder i gjennomsnitt. Av de studerte pasientene hadde 30 prosent komplett respons der alle tegn på kreftsykdom forsvant.

- Til tross for utvikling og godkjenning av en rekke nye medisiner for behandling av myelomatose de siste årene, er det begrensede terapeutiske alternativer for pasienter som allerede har mottatt tre hovedklasser med medisiner (immunmodulatoriske midler, proteasomhemmere og monoklonale antistoffer) og som lenger ikke svarer på disse medisinene. Derfor er det nødvendig å kunne tilby pasientene nye medisiner der sykdommen kommer tilbake etter behandling. Det skriver EMA i sin anbefaling av celleterapien.