Legemidler og biotek
Beslutningsforum sa nei til to nye genterapier til voksne med lymfekreft
(Gardermoen) Beslutningsforum sa i dag nei til å innføre CAR-T behandlingene Yescarta og Kymriah til behandling av lymfekreft. Årsak: Prisen var for høy. Nå venter sjefen for Beslutningsforum Stig A. Slørdahl på et bedre pristilbud fra Novartis og Gilead.
Yescarta og Kymriah er ikke kostnadseffektive for spesialisthelsetjenesten, sier Stig Slørdahl til Health Talk da vi snakket med ham etter møtet. - Vi har sagt ja til selve CAR-T behandlingsprinsippet i et tidligere vedtak. Nå spilles ballen tilbake til de to legemiddelfirmaene med beskjed om at vi på grunnlag av foreliggende dokumentasjon og kostnader så må vi si nei.
-Betyr det at Novartis og Gilead må komme opp med en bedre pris?
-Ja, de bør i allefall vurdere prisen på nytt, og så håper vi at også dokumentasjonen på overlevelse og effekt blir bedre, sier Slørdahl.
CAR-T er kåret til årets fremskritt
Den nye behandlingen, som kalles CAR-T, ble utnevnt til «årets fremskritt» av den amerikanske kreftforeningen ASCO i 2017. Likevel mener Beslutningsforum at behandlingen er for dyr for Norge.
Behandlingen som ble vurdert av Beslutningsforum var i tredje linje - det vil si en behandling som gis etter to runder med annen behandling. De kliniske studiene viser at to av tre blir kurert ved første behandling.
Det vil si at behandlingen ikke er aktuell for et stort antall pasienter.
I Norge er det derfor kun 20 voksne personer som er aktuelle for behandling med det nye behandlingsprinsippet per år. Data fra de kliniske testene viser at 40-50 prosent av pasientene blir langtidsoverlevere. Det betyr at de oppnår komplett remisjon, som innebærer at sykdommen ikke lenger kan påvises. Pasienter som er aktuelle for CAR T behandlingen er pasienter som har vært gjennom flere runder med cellegift uten effekt og som ikke har andre håp.
Yescarta og Kymriah brukes til behandling av diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL), primært mediastinalt B-celle lymfom og transformert follikulært lymfom.
DLBCL skyldes ukontrollert deling av B-celler. Ca.2/3 av pasientene responderer bra på standard behandling med kjemoterapi, men 1/3 opplever tilbakefall eller ingen virkning. Disse pasientene har dårlig prognose. Standardbehandling for DLBCL er en kombinasjon av cytostatika og et såkalt monoklonalt antistoff. Pasienter som ikke har respondert på to eller flere legemiddelterapier har hittil hatt dårlig prognose med en gjennomsnittlig overlevelse på seks måneder. For disse pasientene er eneste tilbud til behandling vært av palliativ art, og det er et behov for nye behandlingsmetoder. For disse pasientene kan CAR-T-celleterapi som Yescarta og Kymriah nå bli et nytt behandlingsalternativ.
Yescarta er tatt i bruk i USA, Frankrike og Tyskland. I USA er kostnaden per pasient for behandlingen er om lag 3,2 millioner kroner. I disse landene er Yescarta tatt i bruk til bruk på voksne med aggressiv blodkreft. Det er legemiddelfirmaet Kite/Gilead som har utviklet Yescarta, og Novartis som har utviklet Kymriah.
Både Novartis og Gilead har vært i prisforhandlinger med Beslutningsforum og det er klart at prisen som er tilbudt er betydelig lavere enn 3,2 millioner kroner per pasient.
Sa ja til Kymriah for barn
Beslutningsforum godkjente i desember 2018 CAR-T behandlingen Kymriah til behandling av akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) for barn og unge opp til 25 år. Kymriah er den første genterapisaken som Beslutningsforum har vurdert og besluttet.
Men Beslutningsforum, som bestemmer hvilke medisiner som skal innføres i Norge besluttet at behandlingen ikke skal innføres for en aggressiv type lymfekreft som rammer 350 voksne pasienter per år i Norge.
Nytt håp for pasienter
I de siste årene har det vært knyttet mye håp til immunterapi – behandlingsformer som får kroppens eget immunforsvar til å angripe kreftcellene. Yescarta blegodkjent av det amerikanske FDA i oktober 2017 og Yescartafikk markedstillatelse fra EU i august 2018. Den 23 januar i åranbefalte NICE at Yescarta blir gitt til pasienter i Storbritannia. Det er legemiddelfirmaet Kite/Gilead som har utviklet legemidlet. FDA godkjente Kymriah i mai 2018. Det er Novartis som har utviklet Kymriah.
I de kliniske forsøkene opplevde nesten alle pasientene minst en alvorlig bivirkning, som betydelige immunreaksjoner eller problemer i nervesystemet. Likevel kan CAR-T behandling være langt det beste av to onder for pasienter som ikke lenger har andre muligheter, mener forskerne. Den kan vise seg å redde eller forlenge mange liv.
Foto: Health Talk
