Den første CAR T-terapien mot benmargskreft er godkjent

Behandlingen er tiltenkt voksne pasienter som har hatt tilbakefall og som ikke lenger svarer på behandlingen av minst tre typer standardbehandling mot sykdommen - immunmodulerende legemidler, proteasomhemmere og monoklonale antistoffer. Men før Abecma kan tas i bruk i Norsk pasientbehandling må Beslutingsforum beslutte å gi den avanserte celleterapien refusjon.

- Dette vedtaket er vi veldig glad for. Bristol Myers Squibb har dedikert seg sterkt innen i celleterapi, og har gjort dette til en global strategisk prioritering. I mer enn 15 år har vi investert strategisk i både nye – og neste generasjons celleterapier, sier Hilde Bech til HealthTalk. Hun er adm.dir. i Bristol Myers Squibb.

Må godkjennes av Beslutningsforum

For at behandlingen skal kunne tas i bruk i Norge utenfor studier må først Beslutningsforum vedta å innføre det i norsk behandling, og det kan erfaringsmessig ta tid:

CAR T celleterapi er så langt benyttet i studier innen leukemi, lymfom og nå altså innen myelomatose i Norge. Terapien er så langt kun godkjent til bruk i behandling av akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) for barn og unge under 25 år. Behandling av storcellet B-cellelymfom har fått avslag to ganger - senest i juni i år. Beslutningsforum begrunnet avslaget med usikkerhet om langtidseffekt og at prisen var for høy.

- Vi føler en sterk forpliktelse overfor pasienter som kan få hjelp av våre behandlingsmetoder innen immunterapi. Dessverre kan vi for øyeblikket ikke oppgi en konkret dato for når behandlingen kan tilbys i Norge, sier Hilde Bech.

Abecma er en genetisk modifisert autolog kimær antigenreseptor (CAR) T-cellebehandling, og den første cellebaserte genterapi som behandler voksne pasienter med myelomatose.

Myelomatose, eller benmargskreft som sykdommen også kalles, er blant de vanligste blodkreftsykdommene. I 2019 fikk 506 mennesker benmargskreft i Norge, 296 menn og 210 kvinner. De fleste som får benmargskreft er over 60 år. Fem år etter diagnosen er det kun 56 prosent som fortsatt lever.

Tester ut Abecma i Norge

På Oslo Myelomatosesenter, som ledes av overlege Fredrik Schjesvold, pågår det nå en klinisk studie med Abecma som tester ut celleterapien i en annen studie enn den som ligger til grunn for EU-godkjenningen. Flere av de åtte norske myelomatosepasientene som deltar i studien har blitt kreftfrie av den uhelbredelige kreftformen, har Schjesvold tidligere fortalt HealthTalk.

- Vi er med i en internasjonal randomisert pasientstudie som tester ut celleterapien Abecma mot dagens standardbehandling. Vi har inkludert åtte pasienter det siste året. Det er veldig spennende, fordi vi ser at flere av pasientene i studien har fått komplett respons - fravær av sykdom. Dette er pasienter som har hatt en rekke tilbakefall etter annen behandling. Det er riktignok for tidlig å kunne konkludere med at de er blitt kurert for kreften, sier han.

T-cellene genmodifiseres

Behandlingen med avansert celleterapi starter ved at det tas ut immunceller fra pasientens eget blod som så blir «omprogrammert» i et laboratorium til å angripe kreftcellene. Det skjer ved at et nytt gen blir satt inn i T-cellene slik at disse blir i stand til å gjenkjenne og drepe kreftcellene. Til slutt sprøytes millioner av slike immunceller tilbake i kroppen til pasienten som da finner og angriper kreftcellene. Hele prosessen fra høsting av T-celler, til celleterapien gis tilbake til pasienten tar et par måneder, forteller Fredrik Schjesvold.

Betinget markedsføringstillatelse

EU-kommisjonen har gjort en betinget markedsføringstillatelse som innebærer at Bristol Myers Squibb, som har utviklet celleterapien, må verifisere effekten i nye kliniske studier.

For behandling av alvorlige tilstander med store medisinske behov kan det gis en betinget markedsføringstillatelse i EU. Abecma har altså fått en slik godkjenning. En betinget markedsføringstillatelse er gyldig i ett år og kan omdannes til en fullstendig markedsføringstillatelse etter innsending og vurdering av ytterligere bekreftende studiedata.

Hovedstudien som godkjenningen bygger på er KarMMa-001-studien som er en fase 2, multisenter, åpen, enkeltarms klinisk studie. Studien undersøkte effekten og sikkerheten til Abecma hos 140 voksne pasienter som hadde fått tilbakefall og som ikke lenger svarte på behandlingen av minst tre typer standardbehandling mot sykdommen - inkludert et immunmodulerende middel, en proteasomhemmere og et anti-CD38-antistoff, og som ikke responderte på siste behandlingsregime. Om lag 67 prosent av pasientene som ble registrert i studien svarte på behandlingen og opprettholdt remisjon - en periode uten sykdomstegn eller symptomer etter behandling - i omtrent 11 måneder i gjennomsnitt. Av de studerte pasientene hadde 30 prosent komplett respons der alle tegn på kreftsykdom forsvant.