Beslutningsforum sa ja til alle 10 metoder - innfører immunterapi for tarmkreft og behandling for barn opp til 18 år med alvorlig arvelig muskelsykdom

Det var knyttet særlig interesse rundt behandlingen av immunterapien Keytruda (pembrolizumab) til pasienter som har metastatisk kolorektalkreft med en DNA-mutasjon.

Med dagens vedtak kan denne pasientgruppen starte behandling med immunterapi i stedet for kjemoterapi som i dag er førstelinjebehandlingstilbudet. Det antas at 75-100 pasienter er aktuelle for behandling med Keytruda som førstelinjebehandling ved metastatisk dMMR/MSI-H kolorektal kreft hvert år i Norge.

MSI-H/dMMR-fenotypen skyldes en defekt i cellens DNA mismatch repair system, som medfører at feil som oppstår i forbindelse med DNA-syntesen ikke repareres. Akkumulering av slike feil kan føre til mutasjoner, som replikeres og spres raskt ved celledeling.

- Har tatt for lang tid å innføre behandlingen

Norge er sist i Skandinavia til å innføre denne behandlingen. Det europeiske legemiddelbyrået EMA godkjente indikasjonsutvidelsen den 10. desember 2020. Det svenske NT-rådet innførte Keytruda 25 mai. 2021, og det danske Medicinrådet godkjente legemidlet 29. september 2021, med en total saksbehandlingstid 21 uker og 6 dager.

- Hvorfor har det tatt så lang tid før denne behandlingen ble innført i Norge?

- Jeg har forståelse at mange mener det har tatt langt tid å innføre denne behandlingen. Beslutningsforum er ikke fornøyd med at vi ligger fire måneder bak Danmark og enda lengre bak Sverige, og vi jobber hardt med å få ned saksbehandlingstiden i systemet for Nye metoder. Men i dette tilfellet har det helt åpenbart tatt for langt til å innføre denne behandlingen, sier Bryne til HealthTalk. Metodevurderingen som er utarbeidet av Legemiddelverket var klar den 29. november i fjor og det er i denne fasen av saksbehandlingen det har gått for lang tid.

Sa ja til ny behandling for SMA

Beslutningsforum sa også ja til at barn som er mellom 2 måneder og 18 år med type 1, type 2 eller type 3a spinal muskelatrofi (SMA) kan behandles med Evrysdi.

Evrysdi er et pulver, som inneholder legemidlet risdiplam. Pulveret blir blandet til en mikstur som pasienten skal ta daglig. Legemidlet administreres som hjemmebehandling i flytende form via munnen eller i ernæringssonde.

Med dette har Beslutningsforum innført tre legemidler til behandling av den sjeldne genetiske muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA):

• Spinraza: I februar 2018 godkjente Beslutningsforum å ta i bruk Spinraza (nusinersen). Legemidlet gis med sprøyte i ryggraden (intratekalt) hver fjerde måned.
• Zolgensma; 25. november 2021 godkjente Beslutningsforum å ta i bruk Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec) En genterapi med en modifisert virusvektor som inneholder en fungerende kopi av SMN-genet og nå altså;
• Evrysdi (risdiplam)

-Hva vil være førstevalget for pasientene?

-Beslutningsforum tar stilling til om et legemiddel skal innføres i spesialisthelsetjenesten, men det er klinikerne som beslutter hvilket av legemidlene som bør tas i bruk. Men det er klart at det er krevende for en del barn å få intratekalt behandling, sier fagdirektør i Helse Vest Baard-Christian Schem til HealthTalk.

Legemiddelverket vurderer at det er Spinraza som i størst grad vil bli erstattet av Evrysdi. “De pasientene som må gjennomlyses med røntgen for å få intratekale sprøyter, kan være mest aktuelle å bytte over fra nusinersen til risdiplam”, skriver Legemiddelverket i sin metodevurdering.

Om lag 70 norske pasienter behandles med Spinraza (nusinersen) i dag.

I kriteriene for behandling med Evrysdi skriver Beslutningsforum i vedtaket: "Basert på nåværende kunnskapsgrunnlag er det krevende å gi klare anbefalinger om skifte av behandling fra Spinraza til Evrysdi. Skifte av behandling hos barn kan skje etter nøye, individuell vurdering i nasjonal faggruppe. Skifte av behandling vil antakelig særlig være aktuelt for pasienter som har uttalt skoliose/er operert for skoliose, slik at spinal-punksjon ofte må gjøres under gjennomlysning. Skifte av behandling kan også være aktuelt for pasienter som av andre grunner opplever gjentatte spinalpunksjoner som svært plagsomt. Pasienten må selv ønske et slikt skifte, og det bør ikke gjøres like før f.eks. operative inngrep som i seg selv vil kunne påvirke motorisk funksjon."

Dette er de andre godkjenningene

• Medpor polyetylen-implantat ved (re)konstruktiv ørekirurgi hos pasienter med mikroti.
  Lenalidomid i kombinasjonsbehandling med rituksimab ved tidligere behandlet follikulært lymfom eller marginalsone lymfom.
• Cannabidiol (Epidyolex) som adjuvant behandling av anfall i forbindelse med Lennox-Gastaut syndrom (LGS) eller Dravets syndrom (DS), gitt sammen med klobazam, hos pasienter som er 2 år eller eldre. ​
• Patiromersorbitekskalsium (Veltassa) til behandling av hyperkalemi hos voksne med hjertesvikt​. 
• Trientindihydroklorid (Cufence) til behandling av Wilsons sykdom. 
• Budesonid smeltetabletter (Jorveza) til vedlikeholdsbehandling av eosinofil øsofagitt. 
• Tofacitinib (Xeljanz) til behandling av ulcerøs kolitt - Revurdering.
• Tofacitinib (Xeljanz) i kombinasjonsbehandling med metotreksat av psoriasisartritt hos voksne pasienter som ikke har hatt adekvat respons på, eller er intolerante mot, en eller flere DMARD behandlinger - Revurdering.