Biogen ber FDA godkjenne det første legemidlet som kan bremse Alzheimer

I skrivende stund finnes det ingen medisiner som kan bremse Alzheimer. Dagens medisiner for Alzheimer - kolinesterasehemmere og memantin - hjelper bare med symptomlindring og anses ikke for å være nevrobeskyttende eller for å endre det underliggende sykdomsforløpet.

Aducanumab, kan ikke kurere Alzheimer, men Biogen sier at det bremser hastigheten som sykdommen utvikler seg. For den som har fått Alzheimer betyr dette flere gode år før sykdommen fører til alvorlig svekkelse av kognitive funksjoner som hukommelse og språk.

Ber om prioritert vurdering

Biogen har bedt Food and Drug Administration (FDA) gi legemidlet en “priority review”. Det innebærer at FDA har to måneder på seg til å godkjenne eller avslå søknaden. Hvis FDA samtykker i Biogens forespørsel om en rask gjennomgang, kan et godkjenningsvedtak komme innen mars 2021. Med en standardgjennomgang vil FDA trolig fatte sin beslutning innen juli 2021.

Mye omtalt legemiddel

Aducanumab er et såkalt monoklonalt antistoff som angriper et protein kalt amyloid som danner unormale avsetninger i hjernen til mennesker med Alzheimers sykdom. Biogen hevder at aducanumab fjerner disse amyloid-avsetningene. Aducanumab har i flere år vært en av de meste omtalte legemidlene under utvikling.

Flere får Alzheimer

Alzheimer er en progressiv sykdom som oftest oppstår hos personer over 60 år. Den frarøver pasientene deres hukommelse og fører til kognitiv svikt.

Mellom 80.000 og 104.000 nordmenn er rammet av folkesykdommen demens, ifølge en rapport fra Folkehelseinstituttet. Omtrent 60 prosent av disse har Alzheimer.

Flere får Alzheimer i takt med økt levealder og eldrebølgen. Antallet med sykdommen dobles hvert 20. år, og på verdensbasis regner man med at mer enn 115 millioner vil ha diagnosen i 2050. Sykdommen regnes ifølge The Lancet Commission on Dementia som en av de største globale helseutfordringen vi står overfor.

Både yngre og eldre kan få Alzheimer og demens, og man antar at rundt 7000 personer i Norge under 70 år er rammet.

Legemidlet som gjenoppsto fra de døde

Så sent som i mars 2019 kunngjorde Biogen at selskapet ville avslutte sine to store kliniske studier med aducanumab fordi de ikke viste tilstrekkelig effekt. Studiene med navnene Engage og Emerge, startet med en måneds mellomrom i 2015. Hver av studiene hadde rundt 1 640 pasienter. Studiene ga imidlertid skuffende resultater hvor aducanumab ikke ga signifikant bedre resultater enn placebo. Men etterhvert som de to studiene skred frem, foretok Biogen endringer i Emerge-studien og utvidet antall pasienter som fikk en høyere dose. Det faktum at noen pasienter dermed fikk en høyere dose over lengre tid bidro til å svinge resultatene i Emerge-studien i riktig retning. En ny vurdering av studieresultatene mot slutten av 2019 viste at for en undergruppe av pasienter som fikk høye doser aducanumab i en lengre periode ble den den kognitive nedgangen redusert betydelig.

Dette overrasket mange forskere og vekket håp hos millioner av pasienter og familier.

Pasientene som fikk høye doser av aducanumab viste en reduksjon på 23% på kognitiv tilbakegang etter 18 måneder. I studien der pasientene fikk en lavere dose ga legemidlet imidlertid ikke bedre effekt enn placebo.

Førte til skepsis blant forskere

Disse konflikterende dataene har ført til skepsis blant en rekke forskere. En av dem som har uttalt seg i den retningen er den anerkjente norske forskeren Geir Selbæk. Han er professor og forskningssjef ved Nasjonal kompetansetjeneste for aldring og helse. Da vi snakket med ham da Biogen la frem positive data i fjor høst uttalte han: - Dette er fantastiske nyheter dersom det viser seg at aducanumab har den effekten som Biogen hevder. I så fall vil dette være det største som har skjedd innen Alzheimer noen gang. Men jeg velger å være avventende inntil FDA har vurdert og godkjent aducanumab som et trygt og effektivt legemiddel. Han forteller at det er uvanlig at FDA godkjenner et medikament som bare er basert på en studie og særlig når en annen er negativ. - Vi vil følge FDAs vurderinger av aducanumab nøye, sier Selbæk

-Alzheimers sykdom er en av de største folkehelseutfordringene i vår tid, sier Biogens administrerende direktør Michel Vounatsos. Dette er den første FDA-søknaden noen sinne av en behandling som som kan bremse Alzheimer, og sykdommens patologi, sier han.

Blir kostbart

Siden det ikke finnes godkjente medisiner som kan bremse utviklingen av Alzheimer, vil etterspørselen etter et legemiddel som aducanumab være betydelig, forutsatt at det blir godkjent av FDA. Med en slik godkjenning vil det ventelig også åpne seg for en godkjenning av den europeiske legemiddelmyndigheten - EMA - som også Norge er en del av.

Hvis aducanumab blir godkjent, vil legemidlet sannsynligvis bli svært kostbart for helsevesenet. I tillegg til prisen på legemidlet, må pasienter gå til sykehuset for å få legemidlet intravenøst hver fjerde uke og underkaste seg regelmessige bildeskanninger av hjernen.

Aducanumab har også er også potensielle bivirkninger. Mer enn 40% av de som fikk høy dose utviklet hjerneødem eller små hjerneblødninger. De fleste av disse hendelsene ble observert på på hjerneskanning og ga ikke symptomer.