Norske BerGenBio har fått fast track status i USA. -Et gjennombrudd for oss

Det forteller Richard Godfrey som er administrerende direktør i BerGenBio til HealthTalk.

BerGenBio, er et norsk biofarmasøytisk selskap, og er i klinisk fase for å utvikle nye, selektive hemmere av AXL-kinase for pasienter som har krefttyper med et stort udekket behandlingstilbud.

Medisinen testes i skrivende stund i fase 2-studier og forrige helg presenterte selskapet en poster på verdens største kreftkongress - ASCO - om kreftmedisinen.

Men med fast track-statusen er legemiddelet prioritert og får en raskere gjennomgang på søknaden om markedsføringstillatelse i USA som er verdens desidert største legemiddelmarked.

Fast track gis til legemidler som potensielt kan brukes til å behandle alvorlige tilstander og for å dekke et uoppfylt medisinsk behov.

Bemcentinib blokkerer proteinet Axl som sitter på celleoverflaten og gjør lungekreft mer aggressiv. Proteinet Axl-kinase er viktig i regulering av vekst og overlevelse av kreftceller. Virkningen av Axl-kinase kan være spesielt viktig for å kontrollere kreftcellenes evne til å spre seg i kroppen.

Den første anerkjennelsen

FDA sin beslutning er den første regulatoriske anerkjennelsen av AXL-positive pasienter som en molekylær målrettet pasientpopulasjon. Denne betegnelsen er gitt for pasienter uten mutasjoner, med sykdomsprogresjon under eller etter behandling med en immunsjekkpunkthemmer

-Dette er et veldig viktig gjennombrudd for oss, fordi BerGenBio er verdensledende innen utvikling av terapi rettet mot AXL, forteller Godfrey.

AXL er i følge BerGenBio overuttrykt i mange kreftformer, og har blitt identifisert som en markør for dårlig prognose for pasienter med ikke-småcellet lungekreft. AXL-overuttrykk er involvert i utvikling av resistens mot EGFR-hemmere inkludert Tarceva (erlotinib) og Tagrisso (osimertinib).

Har du for mye av AXL-genet kan det gjøre at du utvikler en immunitet mot EGFR-hemmere som skal uskadeliggjøre EGFR proteinet. Dette proteinet er involvert i vekst og spredning av kreftceller.

-Denne pasientgruppen representerer omtrent 50 prosent av pasientene vi studerer, og de har ofte en mer alvorlig diagnose og dårligere sjanse for overlevelse.

Bemcentinib har vist seg å være svært effektivt blant AXL-positive pasienter, forteller Godfrey.

-De dataene vi har så langt antyder at bemcentinib gir pasientene en utvidet overlevelsestid fra omtrent 12 til 17 måneder.

Viktig pasientgruppe

-Vi har utviklet dette i over et tiår, så det er virkelig flott å bli anerkjent og at forskerne våre får validering for sitt arbeid og innovasjon, sier han.

Denne pasientgruppen har nemlig for øyeblikket ikke mange behandlingsalternativer.

Siden de har denne fast track statusen vil det være mulig for BerGenBio å ha tettere kontakt med FDA gjennom hele utviklingsprosessen av legemiddelet, slik at når produktet er godkjent så kan det komme raskere på markedet.

Fast Track-statusen gjør at legemiddelet også kvalifiserer for akselerert godkjenning. Det gjør det mulig at godkjenningen kan baseres på surrogat-endepunkt (i motsetning til kliniske endepunkt som f.eks. overlevelse), som tillater gjennomgang av New Drug Application (NDA) på seks måneder i stedet for ti. Det kvalifiserer også til fortløpende vurdering (Rolling Review), der selskapet gis mulighet til å sende inn fullførte deler av sin NDA- søknad for gjennomgang av FDA før fullstendig søknad er levert.

Kan bli godkjent i Europa

Dette gjelder jo USA, men det er trolig at EMA vil komme til en liknende konklusjon. EMA som er som er det Europeiske legemiddelbyrpet har imidlertid ikke et system som tillater Fast Track status på noen legemidler.

- Fast track-statusen er spesifikk for FDA, som gjør at vi kan søke om Breakthrough Status and Priority Review (gjennombruddsstatus og prioritert gjennomgang) hos FDA. I EU har EMA et program kalt PRIME for prioritert gjennomgang av høyt potensielle nye medisiner. Planen er nå å fortsette med forskningen og rapportere de resultatene vi finner. Så vi må fullføre fase 2 i studien vår og bruke hva vi lærer der som grunnlaget for å komme videre med fase tre-studien, avlutter Godfrey