Legemidler og biotek
Norges aktuelle Zolgensma fortsetter å vise lovende resultater
Mens Sykehusinnkjøp og Novartis er i prisforhandlinger om Zolgensma, er det presentert nye effektdata på genterapien. På the European Academy of Neurology sin virtuelle konferanse ble det lagt frem data fra fase 3 studien SPR1NT. Den viser at Zolgensma til behandling mot Spinal muskelatrofi (SMA) nådde både sitt primære og sekundære endepunkt der pasientene kunne sitte på egenhånd i 30 sekunder og hjalp dem å leve til 14 månedersalderen uten mekanisk pustehjelp.
I studien testet forskerne genterapien på 29 pasienter som var seks uker eller yngre og som hadde diagnosen SMA, med to eller tre kopier av det SMN2-genet, men som foreløpig ikke hadde utviklet symptomer på sykdommen.
Spinal muskelatrofi er en alvorlig, arvelig sykdom som fører til tap av nerveceller i musklene, som igjen medfører muskelsvekkelse. Hvert år blir det født cirka 7 barn med SMA i Norge. Sykdommen kan ha ulik alvorlighetsgrad, og den mest alvorlige formen har vært en av de vanligste årsakene til tidlig barnedød i Norge. De mindre alvorlige formene gir tap av muskelkraft, og barna vil ikke kunne gå uten hjelp.
På fredagens presentasjon, rapporterte forskerne resultatene fra gruppen på 14 pasienter med to kopier av SMN2. Alle var i live i en alder av 14 måneder, sammenlignet med en forventet sjanse for overlevelse på 26 prosent om sykdommen hadde fått utvikle seg uten behandling.
Alle pasientene kunne også sitte på egenhånd i 30 sekunder, 11 kunne egenhendig stå og ni kunne gå alene, ifølge Novartis som er produsenten av legemiddelet. Ingen av pasientene trengte ernærings- eller pustehjelp under studien.
10 pasienter opplevde bivirkninger som sannsynligvis var relatert til behandlingen, men det var ingen alvorlige tilfeller.
Blomstret
Resultatene viste at pasienter som fikk behandling med Zolgensma før symptom utbrudd, overlevde ikke bare sykdommen, men trivdes i følge Shephard Mpofu som er sjefslege i Novartis Gene Therapies
-Når du tar i betraktning at disse nyfødte ville utviklet alvorlige symptomer på SMA type 1, en ødeleggende progressive sykdom som frarøver barn evnen til å snakke, spise, sitte og til å med puste, så er resultatene fra Spr1nt studien ikke mindre enn ekstraordinære, sier han. I følge Mpofu har allerede mer enn 1,200 barn mottatt behandling med Zolgensma
Kan bli innført i Norge
Zolgensma er også aktuell i Norge. Det er for øyeblikket ansett som verdens dyreste legemiddel med en listepris på 20 millioner kroner per behandling.
Zolgensma er foreløpig ikke tatt i bruk i Norge, men det forventes at Beslutningsforum vil gjøre et vedtak i løpet av høsten. På sitt møte i mai bestemte Beslutningsforum seg for å gi Sykehusinnkjøp mandat til å starte prisforhandlinger med Novartis basert på en resultatbasert prismodell. Det betyr at sykehusene og produsenten Novartis vil dele den finansielle risikoen basert på resultatet av behandlingen - det vil si oppnådd helsegevinst med Zolgensma. Hva som defineres som oppnådd helsegevinst vil avgjøres av avtalen. Forhold som behandlingsrespons og varighet av respons vil typisk være resultater man kommer til å vektlegge i en slik avtale.
Samtidig, holder også forskerne på med STR1VE studien som tester Zolgensma på pasienter som er seks uker eller yngre, med SMA type 1 og biallelisk mutasjon i SMN1-genet og en eller to kopier av SMN2-genet. I den studien oppnådde 82 prosent av pasientene utviklingsmilepæler som vanligvis ikke sees i sykdommens naturlige forløp.
