Ja eller nei til resultatbasert pris? På mandag kommer avgjørelsen som kan avgjøre skjebnen til verdens dyreste legemiddel

Etter det HealthTalk erfarer innebærer prismodellen som Beslutningsforum skal ta stilling til at sykehusene og produsenten Novartis vil dele den finansielle risikoen basert på resultatet av behandlingen med Zolgensma. En slik prismodell har aldri før vært brukt i innkjøp av legemidler i Norge.

En resultatbasert pris innebærer at Sykehusinnkjøp og Novartis inngår en avtale der myndighetene betaler for den faktiske helsegevinsten som oppnås med behandlingen. Hva som defineres som oppnådd helsegevinst vil avgjøres av avtalen. Forhold som respons og varighet av respons vil typisk være resultater man kommer til å vektlegge i en slik avtale.

Håper på en snarlig positiv beslutning

- Vi er glade for at vi endelig nærmer oss en beslutning for bruk av Zolgensma til behandling av barn med spinal muskelatrofi og håper selvfølgelig på en snarlig positiv beslutning. Zolgensma er en genterapi som kun gis én gang og har potensiell livslang effekt. Barna slipper derfor stadig gjentatte, livslange behandlinger, sier Sissel Rodahl som er daglig leder i Novartis Gene Therapies for området European Mid-Sized Countries.

Genterapier har vist lovende resultater for en rekke sykdomsområder, spesielt innenfor mange sjeldne, medfødte sykdommer, ettersom de åpner for å korrigere den underliggende genetiske årsaken. I april innførte Beslutningsforum for første gang en genterapi. Vedtaket gjør at barn og unge med den arvelig øyesykdommen retinal dystrofi nå kan få behandling med genterapien Luxturna.

Vil trolig få konsekvenser for andre avanserte legemidler

Vedtaket som Beslutningsforum skal fatte på mandagens møte er prinsipielt viktig, og vil trolig få konsekvenser for andre avanserte legemidler. Beslutningsforum og Sykehusinnkjøp - som forhandler pris med legemiddelfirmaene - har så langt kun vært villig til å inngå prisavtaler der legemiddelfirmaene gir prosentvise rabatter på legemidlenes listepris - som kalles apotekenes utsalgspris - forkortet AUP. Utfordringen er imidlertid at avanserte legemidler - behandling med gen-, celle- eller vevsterapi - har en så høy AUP at det er krevende å inngå prisavtaler som er bærekraftige og akseptable for begge parter. At beslutningsforum før innføringen av genterapien Luxturna så langt bare hadde innført ett annet avansert legemiddel, understreker utfordringen. Det var celleterapien/CAR-T behandlingen Kymriah til behandling av akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) for barn og unge som Beslutningsforum sa ja til å innføre i desember 2018.

Legemiddelindustrien har i flere år jobbet å få Sykehusinnkjøp og Beslutningsforum til å godta andre prismodeller. Industrien har hevdet at det er krevende å få innpass med avanserte legemidler i et beslutningssystem som er primært er innrettet mot å gi refusjon til kronisk terapi fremfor engangsbehandling

Usikkerhet om langtidseffekten

Engangsbehandlingen Zolgensma har en AUP på om lag 20 millioner kroner per pasient og beskrives som verdens dyreste legemiddel.

Sykehusinnkjøp og Novartis Gene Therapies har i lengre tid forhandlet om ulike prismodeller som vil gjøre at produsenten og Sykehusinnkjøp kan bli enige om en avtale som kan legges frem for Beslutningsforum. Nå har partene kommet frem til en omforent prismodell og denne trenger en godkjenning av Besutningsforum før Novartis og Sykehusinnkjøp kan gå tilbake til forhandlingsbordet og ferdigstille forhandlingene.

- Novartis Gene Therapies har over en lengre periode hatt et konstruktivt samarbeid med myndighetene for å finne en løsning som er bærekraftig og akseptabel for alle parter. Vi ser at disse nye genterapiene har utfordret det etablerte systemet i Nye metoder. Eksempelvis ved at det er usikkerhet rundt langtidseffekten. Pasienten man har fulgt lengst fikk behandling med Zolgensma for over seks år siden. Alle våre studiedata viser at effekten av behandlingen fortsatt vedvarer. Likevel er det forståelig at myndighetene ønsker god dokumentasjon for langtidseffektene, forteller Sissel Rodahl.

Risikodeling

- Derfor har vi i forhandlingene med Sykehusinnkjøp diskutert en avtalemodell som inneholder elementer av risikodeling, for eksempel basert på resultat av behandlingen. Utover dette kan vi ikke kommentere nærmere den konkrete modellen eller prisene som er foreslått, sier hun.

Etter det HealthTalk erfarer har Novartis og Sykehusinnkjøp blant annet sett til Danmark. Der vedtok Medicinrådet - som tilsvarer Beslutningsforum - den 27. april i fjor å innføre genetarapien Luxturna som standardbehanding i Danmark basert på en prismodell der helseregionene betaler for legemidlet i avdrag i stedet for hele beløpet på en gang - og at de kun betaler for behandlinger som har en vedvarende effekt. Pasientene skal nemlig til kontroll på fastsatte tidspunkter, og hvis det viser seg at legemidlet ikke har den ønskede effekt så skal de etterfølgende avdragene ikke betales.

- I tråd med det nye rammeverket for prisavtaler skal Beslutningsforum for nye metoder forhåndsgodkjenne avtaler, utover enkle pris/volumavtaler, før de bringes inn i sluttforhandlingene. Vi håper derfor at Beslutningsforum nå kan gi sin forhåndsgodkjenning av det fremlagte avtalekonseptet, slik at vi om kort tid kan avslutte forhandlingene og saken legges frem til endelig beslutning for Beslutningsforum, sier Rodahl.

- Helse- og omsorgsdepartementet har foreslått å inkludere SMA i nyfødtscreeningsprogrammet og vi har store forhåpninger til at dette kommer raskt på plass. All erfaring tilsier at tidlig behandling gir den beste effekten og prognosen for barna som blir født med SMA, sier hun.

Dersom Beslutningsforum på mandag sier ja til at den nye prismodellen betyr det trolig at det blir mulig at også andre avanserte legemidler kan få tilsvarende avtaler med Sykehusinnkjøp. Det er i så fall gode nyheter for Bristol Myers Squibb som snart kommer til få markedsføringstillatelse for sin CAR-T celleterapi ide-cel. Noe senere er det forventet at også Janssen med sin CAR-T celleterapi cilta-cel får markedsføringstillatelse.

Nylig har det europeiske legemiddelbyrået EMA anbefalt at EU-kommisjonen gir markedsføringstillatelse til tre genterapier og som vil komme opp til vedtak i Beslutningsforum:

• Skysona (elivaldogen autotemcel) som blir den første godkjente genterapien mot den alvorlige nevrologiske sykdommen cerebral adrenoleukodystrofi.
• Bylvay (odevixibat) som blir den første medisinske behandlingen av sykdommen Progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)
• Imcivree (setmelanotid) for pasienter fra seks år med fedme som skyldes genetisk feil på ett av tre ulike proteiner, POMC, PCSK1 og LEPR.

Det svenske Tandvårds och Läkemiddelsformånsverket, TLV, konkluderte nylig i en helseøkonomisk analyse at Genterapien Zolgensma er kostnadseffektiv i behandlingen av den alvorligste formen for sykdommen spinal muskelatrofi (SMA). NT-rådet - som tilsvarer Beslutningsforum - skal om kort tid avgjøre om legemidlet skal tilbys svenske pasienter.