Legemidler og biotek

Innfører omstridt legemiddel for behandling av cystisk fibrose

Etter lange og krevende prisforhandlinger har Beslutningsforum blitt enig med Vertex som gjør at norske CF-pasienter nå får gratis tilgang til Kaftrio.

Publisert Sist oppdatert

Beslutningsforum for nye metoder sa i dag ja til å innføre 4 legemidler til behandling av cystisk fibrose, som blant annet omfatter Kaftrio. Kaftrio er dermed klar for pasientene fra 1. juni i år.

- Avtalen gjelder alle behandlingene fra produsenten Vertex, såkalte CFTR-modulerende legemidler i ulike kombinasjoner, blant annet Kaftrio. Det forteller leder i Beslutningforum Inger Cathrine Bryne til Healthtalk. Avtalen gir gratis tilgang til CF-pasienter fra alder to år og oppover.

– Det har vært en krevende og langvarig prosess, der vi i utgangspunktet stod langt fra hverandre. Forhandlingene har likevel vært konstruktive. Og nå har vi endelig en løsning som sikrer tilgang til behandlingen på en bærekraftig måte, sier Bryne.

Bryne sier at de fleste av landets CF-pasienter vil ha nytte av pillen.

– Innspill fra det kliniske miljøet har vært viktig for utforming av avtalen. Tilbakemeldinger fra klinikerne våre sier at denne behandlingen vil være aktuell for nær alle pasienter med cystisk fibrose, sier hun.

Cystisk fibrose skyldes en feil i CFTR-proteinet (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator). CFTR-modulerende terapier eller medikamenter som Kaftrio er laget for å korrigere funksjonen i det ødelagte CFTR-proteinet.

Kaftrio

Kaftrio er et legemiddel som kan føre til bedre lungefunksjon og bremse tapet av lungefunksjon hos pasienter med cystisk fibrose (CF) med en spesiell mutasjon. Kaftrio øker mengden og effektiviteten av et protein kalt CFTR (cystisk fibrose transmembran konduktansregulator) som sitter på celleoverflaten. Personer med CF har mutasjoner som fører til at de ikke produserer dette proteinet eller at det ikke fungerer som det skal. Kaftrio brukes i kombinasjon med et annet legemiddel som heter Kalydeco. For å kunne få behandling med Kaftrio må man ha en spesiell mutasjon som kalles F508del og være 12 år eller eldre. Dette utgjør rundt 250 pasienter i Norge.

"Koster et lite sykehusbudsjett"

Listeprisen til Kaftrio er 227 000 kroner per måned - eller 7850 kr per dag per pasient. Like fullt har flere kjøpt legemidlet selv har VG har dokumentert. 250 pasienter er aktuelle for livslang bruk av Kaftrio som før rabatt ville gitt sykehusene en årlig kostnad på 750 millioner.

Beslutningsforum sa i januar i fjor nei til å innføre Kaftrio med begrunnelse “Prisen for legemidlene er altfor høy sett opp mot prioriteringskriteriene, og det er ikke dokumentert nytte av behandlingen over tid.”

Det gjorde at Bryne uttalte at budsjettkostnadene ved å godkjenne Kaftrio var på størrelse størrelse med driftsbudsjettet til et lite sykehus.

Beslutningsforum ba derfor Sykehusinnkjøp gjenoppta forhandlingene med den amerikanske legemiddelprodusenten. Bryne beskriver disse prisforhandlingene som “konstruktive” som gjør at Beslutningsforum nå har grunnlag for å si ja.

Mange har ventet lenge

– Vi er veldig glade for at vi har kommet frem til en avtale med Vertex. Dette er en behandling vi i Beslutningsforum lenge har ønsket å tilby pasientgruppen. Dette vil bety mye - først og fremst for pasientene i Norge, men også for pårørende og klinikere. Vi vet mange har ventet lenge på at denne behandlingen skulle bli tilgjengelig, sier Inger Cathrine Bryne. Hun vil ikke fortelle om størrelsen på prisrabatten som Vertex har gitt, utover at det justerte tilbudet fra produsentene ga grunnlag for å si ja. Danmark innførte behandlingen for over ett år siden, men Bryne vet ikke om Vertex har gitt en bedre pris til norske sykehus enn til danske. - Vi forholder oss til de norske rammebetingelsene. Den økonomiske rammen til spesialisthelsetjenesten er fastsatt av Stortinget, og det kommer ikke mer pengerover statsbudsjettet ved et ja i Beslutningsforum. Dermed vil et ja til et nytt legemiddel eller ny metode medføre at det blir mindre ressurser til behandling av andre pasientgrupper, sier hun.

Eric Gillberg, er Senior County Manager Nordics i Vertex. - Jeg kan kan bekrefte at Beslutningsforum i Norge har godkjent Vertex sitt prisforslag på våre nå godkjente CF-medisiner. Vi er glade for at Beslutningsforum har anerkjent verdien disse medisinene kan tilføre CF-pasienter og samfunnet for øvrig. Vi fortsetter samarbeidet og vil jobbe raskt med myndighetene for å ferdigstille refusjonsavtalen slik at kvalifiserte CF-pasienter i Norge kan få tilgang til våre godkjente legemidler så fort som mulig, sier han.

Gledens dag

Cystisk fibrose

Cystisk fibrose (CF) er en alvorlig arvelig multiorgansykdom som skyldes mutasjoner som gir feil i salt- og vanntransporten i kroppens celler.

Hvert år fødes det 8-10 barn med CF i Norge, og det er nå rundt 370 personer (2020) som har sykdommen.

Fra 2012 screenes alle nyfødte for cystisk fibrose via programmet for nyfødtscreening.

Begge foreldrene må være bærere av det spesielle genet for at et sykdomstilfelle skal kunne utvikles.

Ved hvert svangerskap mellom to foreldre med et slikt likt gen, er det 25 prosent sjanse for at barnet har cystisk fibrose.

Cirka 148.000 nordmenn er friske bærere av genet som medfører cystisk fibrose, men de færreste ved at de er bærere før de selv får et barn med cystisk fibrose.

Kilde: Norsk forening for cystisk fibrose

Cystisk fibrose er en medfødt og arvelig sykdom som utvikler seg over mange år. Personer som lever med sykdommen opplever blant annet pustebesvær og infeksjoner i lungene. Kaftrio har vist seg å ha god effekt på å behandle årsakene til sykdommen, noe som er nytt sammenlignet med behandlingen som gis i den offentlige helsetjenesten i Norge i dag.

- Dette er en gledens dag, og vi er så glade for at norske CF-pasienter endelig får den livsendrende og livreddende medisinen de har ventet så lenge på, sier Ellen Damhaug Scheel, daglig leder i CF-foreningen.

Dette har vært en lang og seig kamp for alle mennesker med cystisk fibrose og deres familier. I dag felles det mange gledestårer rundt om i landet – også hos meg. Jeg vet vi alle gleder oss til å kunne ta i bruk Kaftrio fra 1. juni, og få bedre og lengre liv – dette har vi ventet sååå lenge på, sier Sharon Gibsztein.Hun har selv cystisk fibrose, og sammen med Ellen Damhaug Scheel er hun en del av CF-foreningens interessepolitiske arbeidsgruppe som har jobbet for å få Kaftrio på plass.

Gode resultater i Danmark

Cystisk fibrose er en medfødt og arvelig sykdom som utvikler seg over mange år. Personer som lever med sykdommen, opplever blant annet pustebesvær og infeksjoner i lungene. Kaftrio har vist seg å ha god effekt på å behandle årsakene til sykdommen, ifølge Beslutningsforum.

Medisinen har fungert godt i Danmark, der den har vært tilgjengelig en stund, ifølge VG.

Medisinsk direktør Michael Perch ved det Danske nasjonale lungetransplantasjonsprogrammet ved Rigshospitalet i København sier til avisen at han kjenner til minst én pasient som var satt opp til lungetransplantasjon, men ble så frisk av medisinen at vedkommende ikke lenger trenger transplantasjon.

– Vi har i København lungetransplantert 113 pasienter med CF siden 1992, tilsvarende til 3–4 i året. Siden 2019 har vi ikke hatt noen CF-pasienter på venteliste til lungetransplantasjon, sier Perch.

Politisk Etterspill

FrPs leder Sylvi Listhaug sier til VG i dag at saken vil få politisk etterspill.

Denne saken illustrerer de vanskelige prioriteringene som sykehusene står i. Og så er det viktig at både industrien og systemet for innføring av nye metoder tar lærdom av denne prosessen, sier helseminister Ingvild Kjerkol.
        
      
      
        Foto: NTB
Denne saken illustrerer de vanskelige prioriteringene som sykehusene står i. Og så er det viktig at både industrien og systemet for innføring av nye metoder tar lærdom av denne prosessen, sier helseminister Ingvild Kjerkol. Foto: NTB

– Vi kan ikke ha et system i Norge som gjør at pasienter lider og står i fare for å dø når det finnes medisiner vi vet ville ha hjulpet dem. Det er derfor vi har fremmet et forslag om å gi raskere tilgang til medisiner for norske pasienter, og som skal behandles i Stortinget i juni.

Helseminister Ingvild Kjerkol (Ap) er glad for at forhandlingene har ført fram.

– Urimelig høye priser for nye behandlinger er svært krevende. Denne saken illustrerer de vanskelige prioriteringene som sykehusene står i. Og så er det viktig at både industrien og systemet for innføring av nye metoder tar lærdom av denne prosessen, sier Kjerkol.

– Vi har nylig mottatt en evaluering av systemet og arbeider med forbedringer slik at norske pasienter får tilgang til nye, virksomme medisiner til en fornuftig pris så raskt som mulig, sier hun.

Powered by Labrador CMS