FDA godkjenner nytt kolesterollegemiddel

FDA har gitt grønt lys for Leqvio, for å senke nivået av forhøyede verdier av det «dårlige kolesterolet», LDL-C (low-density lipoprotein) hos pasienter som ikke har klart å oppnå tilstrekkelig reduksjon av LDL-C med statiner.

Legemidlet er for tiden til vurdering for en europeisk markedsføringstillatelse hos EMA. Det har derfor foreløpig ikke markedsføringstillatelse i Norge og EU.

Aterosklerotisk plakkoppbygging

Leqvio er et RNA-legemiddel som hemmer dannelsen av PCSK9. Det ble utviklet av The Medicines Company som ble kjøpt av Novartis i 2020 for 87 milliarder kroner.

Omfattende kliniske studier

FDA-godkjenningen baserer seg på fase 3-studiene ORION-9, -10 og -11 der 3457 pasienter med aterosklerotisk kardiovaskulær sykdom (ASCVD) eller heterozygot familiær hyperkolesterolemi ( HeFH) som hadde forhøyet LDL-C ble behandlet med Leqvio i tillegg til statinbehandling. Etter 17 måneders behandling ga Leqvio en effektiv og vedvarende LDL-C-reduksjon på opptil 52 prosent i forhold til placebo med en sikkerhetsprofil som var sammenlignbar med placebo.

For mye LDL-C fremmer såkalt aterosklerotisk plakkoppbygging, det vil si fettavleiringer på innsiden av kroppens blodårer, og gir økt risiko for hjerte- og karsykdommer. Slik plakkoppbygging kan føre til forsnevringer i blodårene som forsyner hjerte, hjerne og annet vev med oksygenrikt blod og føre til organskade som følge av helt eller delvis oksygenmangel (iskemi). Over tid kan også deler av disse avleiringene frigjøres ut i blodbanen og danne en blodpropp.

I følge Legemiddelverket er det usikkert hvor mange norske pasienter som kan være aktuelle for å behandles med Leqvio. Det er estimert at en femtedel av befolkningen lever med etablert hjerte- og karsykdom eller har høy risiko for slik sykdom.

Blåreseptkrøll

Leqvio vil konkurrere med to tidligere godkjente PCSK9-hemmere, nemlig Amgens Repatha og Sanofis Praluent. Alle tre behandlingene retter seg mot et protein, eller rettere sagt de genetiske instruksjonene som det koder for, som bremser fjerningen av såkalt dårlig kolesterol fra blodet.

Mens Amgens og Sanofis legemidler vanligvis gis en eller to ganger i måneden, kan Leqvio administreres bare to ganger i året etter to injeksjoner i løpet av de første tre månedene. Repatha og Praluent selvadministeres, mens Leqvio må administreres av helsepersonell.

PCSK9-hemmere representerer en ny type legemidler i behandlingen av pasienter med for høyt kolesterol, og det er faglig enighet om at langt flere pasienter med denne diagnosen bør få tilgang til behandlingen.

PCSK9-hemmere har vist stor effekt i å senke LDL-C. I Leqvios tilfelle reduserte legemidlet det dårlige kolesterolet med rundt 50 % i forhold til placebo i to fase 3-studier. Likevel, til tross for gode kliniske resultater har utfordringer med å få full refusjon bremset pasientenes tilgang til Repatha og Praluent i en rekke land - inkludert i Norge.

Vi har tidligere skrevet at helseminister Ingvild Kjerkol nå starter et prøveprosjekt som anbudsutsetter de to avanserte PCSK9-hemmerne Repatha og Praluent.

Pasientenes utgifter til disse to legemidlene dekkes i dag på individuell stønad for en begrenset pasientgruppe på rundt 1100 pasienter med svært høy risiko for kardiovaskulære hendelser. Refusjonsutgiftene til folketrygden for de to PCSK9-hemmerne var om lag 92 millioner kroner før rabatt i 2020.

Leqvios egen studie for kardiovaskulære utfall, kalt ORION-4, vil sannsynligvis ikke være klart før i 2026.

Novartis som har utviklet legemidlet har satt en prislapp på Leqvio på 3250 dollar per dose i USA, noe som betyr at det i det første behandlingsåret vil koste 9750 dollar og etterfølgende år 6500 - tilsvarende 57 000 norske kroner.