Beslutningsforum sa nei - nå kan hjertepasientene få behandling på et privat sykehus

Mandag denne uken sa Beslutningsforum for tredje gang nei til å innføre hjertemedisinen Vyndaqel (tafamidis). Begrunnelsen var nok en gang at den er for dyr og at det kan få store budsjettmessige konsekvenser for de statlige sykehusene.

Medisinen som bremser utviklingen av transthyretin hjerteamyloidose, er allerede innført på offentlige sykehus i Sverige, Finland og Island. I Danmark er den innført til en begrenset del av pasientpopulasjonen. Men i Norge må pasientene som belage seg på å betale for behandlingen av egen lomme.

Hjerteamyloidose kan føre til utvikling av en alvorlig form for hjertesvikt. Uten behandling, dør pasienter med denne sykdommen i løpet av to til seks år.

- Et av verdens rikeste land vil ha verdens laveste pris

Glenn Osnes er leder for sjeldne sykdommer i Pfizer Norge. Han er svært skuffet over vedtaket i Beslutningsforum.

- Vi hadde en god tro på at Beslutningsforum ville si ja denne gangen. Forhandlingene om pris har gått over lang tid og vi har strukket oss langt for å kunne tilby en god pris på legemidlet sier han. Dette er pasienter med en alvorlig sykdom som ikke har noen behandlingsalternativer i dag, sier Osnes.

Osnes forteller at Beslutningsforum under forhandlingene ønsket et prisrabatt på legemidlet som ville medført at norske sykehus hadde betalt verdens laveste pris.

-Vyndaqel er allerede tatt i bruk i mange land, men Beslutningsforum forventer nå et prisnivå som er lavere enn det vi tilbyr noe annet land i verden. For oss er det vanskelig å forstå hvordan et av verdens rikeste land kan kreve verdens laveste pris, sier han.

Aleris kommer på banen

I stedet blir Vyndaqel nå tilgjengelig på det private helseforetaket Aleris med en betydelig rabatt. Aleris har over 1000 medarbeidere på 14 sykehus og 14 røntgenavdelinger i Norge.

-Det er bred enighet om at Norge bør ha et sterkt offentlig helsevesen hvor viktig behandling er tilgjengelig gratis for norske pasienter. Men forhandlingsprosesser som dette bidrar derimot til å tvinge frem en todeling av helsevesenet hvor behandlingen dessverre kun blir tilgjengelig for de som har god økonomi, sier Osnes.

Anita Tunold er administrerende direktør i Aleris. - Jeg har forståelse for at myndighetene må ta økonomiske hensyn, men samtidig vet vi at Vyndaqel i kliniske studier har vist at det er et effektivt legemiddel, og norske pasienter har behov for det. Derfor er vi glade for å kunne tilby dette.

- Pasientene som har råd kan betale for legemidlet ut av egen lomme, men vil de som har helseforsikring kunne få dekket det gjennom forsikringen?

- Dette er så nytt at vi ennå ikke har fått avklart det med helseforsikringsselskapene; det er selvfølgelig opp til dem om de vil dekke behandlingen. De pasientene som er aktuelle for denne behandlingen kan ta kontakt med oss så skal vi hjelpe dem så godt vi kan, sier Tunold.

Vil dekke "behandlingsgapet"

Hun forteller at Aleris i mange år har tilbudt kreftpasienter persontilpasset behandling som Beslutningsforum har valgt å ikke innføre. Men dette er første gang sykehuset tilbyr et avansert legemiddel innen hjerte-karområdet for å dekke det hun beskriver som “behandlingsgapet” mellom det som refunderes av offentlige sykehus og det som kan betales av pasienter og helseforsikringen.

- Jeg tror dette er en utvikling vi kommer til å se på flere fagområder. Så lenge det er gode og effektive legemidler som våre fagfolk står inne for og mener bør tilbys pasientene, vil vi gjøre det vi kan for å gjøre legemidlene tilgjengelige, sier Tunold.

Kardiolog: - Skuffet over vedtaket i Beslutningsforum

Overlege Einar Gude ved Kardiologisk avdeling på Rikshospitalet behandler mange pasienter med hjerteamyloidose. Han er skuffet over vedtaket i Beslutningsforum og mener det har tatt for lang tid å få godkjent legemidlet Vyndaqel til den delen av pasientgruppen som har dokumentert effekt.

-Det eneste vi i dag kan tilby pasientene er diuretika og rytmeforebyggende behandling samt blodfortynnende dersom de får hjerteflimmer. Det gjør at prognosen for pasientene er svært dårlig, sier han.

Den maksimale prisen (maks AUP) på Vyndaqel før rabatt representerer en årskostnad for sykehusene på om lag 2,5 millioner kroner per pasient, og en sentral utfordring i denne saken er at det har vært stor usikkerhet knyttet til størrelsen på pasientgruppen.

- Beslutningsforum for nye metoder har i sin helseøkonomiske vurdering av legemidlet ikke spesifiserer hvilke pasienter som bør få legemidlet og hvilke pasienter som ikke bør får det. Det har medført at kost-nytteanalysen legger til grunn et scenarie der alle med amyloidose - 3000 pasienter - skal behandles med dette legemidlet noe som vil få budsjettmessige konsekvenser i milliardklassen for sykehusene. Ut fra en slik forutsetning har jeg forståelse for at Beslutningsforum har valgt å si nei til Vyndaqel. De har imidlertid valgt å se bort ifra det faktum at noen skal ha medisin og noen ikke, sier Gude som legger til:

- Pasientgruppen som har gevinst av behandlingen er betydelig mindre trolig i størrelsesorden noen hundre pasienter. De som har effekt er de friskeste og som regel de yngste med lengst levetid foran seg som på den annen side øker den akkumulerte kostnaden.

Gude mener at det finnes diagnostiske metoder og klassifikasjonskriterier som vil gjøre at pasientgruppen som skal behandles med Vyndaqel reduseres betydelig i forhold til Beslutningsforums worst case scenarie. - Samtidig er det viktig at vi som behandlere også er tydelige og prinsippfaste og ikke starter behandling av pasienter som ikke har forventet effekt av Vyndaqel, sier han.

-Baard Christian Schem er fagdirektør i Helse Vest og den fremste fagrådgiveren til Beslutningsforum. Han sier til HealthTalk at Beslutningsforum har vurdert å snevre inn pasientgruppen til de pasientene som har størst utbytte av behandling med Vyndaqel, men at helseøkonomiske analyser som er gjort av Legemiddelverket viser at legemidlet ikke er kostnadseffektivt. - Prisen er fremdeles for høy i forhold til den dokumenterte nytten, og budsjettkonsekvensene er store, sier han. Han forteller at Beslutningsforum ønsker at fagmiljøene kommer med innspill for å vurdere om hvilke pasienter som bør prioriteres.

- Når vi legger de kliniske studiene til grunn er det ingen tvil om at det er pasienter i NYHA-klasse I og II som bør behandles med Vyndaqel. Dette er pasienter som er velfungerende, sier Einar Gude. - Pasienter med NYHA-klasse I kjenner symptomer som brystsmerter og kortpustethet med større belastninger mens de med NYHA II er generelt spreke og kan gjøre mye aktivitet, men kjenner symptomene når de for eksempel går i oppoverbakke. I praksis vil få eller ingen pasienter NYHA klasse I diagnostiseres med hjerteamyloidose, fordi de er så velfungerende og det derfor ikke foreligger mistanke om sykdommen, sier Gude.

- Studiene som ligger til grunn for markedsføringstillatelsen viste at de med NYHA-klasse III ikke hadde gevinst av behandlingen, de bør heller ikke behandles. Denne pasientgruppen har symptomer ved dagliglivets aktiviteter som rolig gange på flat vei. Årsaken til at studien konkluderte med at de ikke hadde gevinst av behandlingen skyldes både at de ble diagnostisert på et sent tidspunkt i sykdommen og at legemidlet først starter å virke etter 15-18 måneder. Det er derfor kun de med best prognose som har effekt og det understreker hvor viktig det er komme i gang med behandlingen tidlig i sykdomsforløpet, sier Gude.

- Vår løsning på usikkerheten som knytter seg til hvem som bør behandles har vært å foreslå en progressiv rabattmodell, som vil innebære at vi og sykehusene i større grad vil dele på økonomisk risiko. Til tross for fagre ord om at det norske innkjøpssystemet skal bli bedre til å vurdere nye og innovative legemidler, opplever vi i denne saken at det fortsatt kun er en flat prosentrabatt som er målet. Og da også helst en rabatt som skal være betydelig større enn i andre land, sier Osnes i Pfizer.