Den første DOAKen er godkjent for behandling og forebygging av blodpropp hos barn. - Et betydelig fremskritt

Det sier Ellen Brodin. Hun er spesialist i hematologi og er seksjonsoverlege ved avdeling for blodsykdommer på Ahus. Hun har også en doktorgrad i kardiovaskulær medisin.

Behandlingen med rivaroksaban gis som tabletter og er et alternativ til daglige sprøyter eller behandling med warfarin som krever regelmessige blodprøver for å kontrollere effekten. En drikkbar løsning (oral suspensjon) har i tillegg blitt godkjent, for å lette behandlingen av de minste barna.

Rivaroksaban er allerede godkjent og indisert for behandling og forebygging av tilbakevendende VTE hos voksne pasienter, og er nå den første direktevirkende orale antikoagulantia (DOAK) som er godkjent for pediatrisk behandling og forebygging av tilbakevendende VTE.

Brodin forteller at godkjenningen er basert på den hittil største studien på blodfortynnende medisin for barn - Einstein Junior - deriblant fase 3-studien EINSTEIN-Junior, som inkluderte 500 nyfødte og barn opptil 18 år, med akutt VTE.

Sammenliknbare data med voksenstudier

- Studien ga lovende resultater som var sammenlignbare med rivaroksaban-studier på voksne pasienter når det gjelder beskyttende effekt mot blodpropp og bivirkninger i form av blødningsfare. Det primære endepunktet var tilbakefall av venøse tromboser. Studien viste en numerisk lavere forekomst av tilbakevendende VTE og en reduksjon av trombemasse hos barn som ble behandlet med vektjustert rivaroksaban sammenlignet med dem som ble behandlet med standardterapi. Effektdatene var ikke signifikante, men trenden er i favør rivaroksaban, sier Brodin.

Hun forteller at når det gjelder bivirkninger var det ingen signifikant forskjell i alvorlige eller ikke-alvorlige klinisk relevante blødninger mellom rivaroksaban og konvensjonell behandling.

Barn må få del i medisinske fremskritt

- Du sa at EINSTEIN JUNIOR er den hittil største studien innen tromboembolisme hos barn. Hva er utfordringen med å gjøre legemiddelstudier på barn?

- Generelt er det slik at legemiddelbehandling av barn i sykehus foregår i stor grad med legemidler som ikke har vært testet i randomiserte kliniske studier blant barn og derfor mangler godkjenning fra offentlig myndighet til slik bruk. Det er mange årsaker til dette og skyldes blant annet at barn er en heterogen gruppe i alder og utvikling. Men det er også et etisk aspekt som går på om det er etisk forsvarlig å utføre studier på barn. Men det er viktig at også barna får ta del i medisinske fremskritt og nyte godt av nye, effektive legemidler som kommer på markedet, og det er bra at det nå finnes en studie som dokumenterer effekt og sikkerhet når det gjelder behandling og forebygging av blodpropp hos barn, sier hun.

Venøs tromboembolisme hos barn

Insidens av venøs tromboembolisme (VTE) er vesentlig lavere hos barn enn voksne. Hyppigst forekommer tilstanden før ett-års alderen og i tenårene. Pediatrisk VTE forekommer vanligvis hos barn med underliggende sykdommer, ofte samtidig med immobilisering eller sentrale venekatetre, som gir økt risiko for VTE.

Pediatrisk VTE forekommer vanligvis hos barn med underliggende sykdommer, ofte samtidig med immobilisering eller sentrale venekatetre, som gir økt risiko for VTE. Til nå har standardbehandling for barn med VTE vært heparin gitt som daglige injeksjoner, eller annen behandling som krever regelmessige blodprøver.

EMA-godkjenningen

EMA sin godkjenning av rivaroksaban gjelder behandling av venøs tromboemboli (VTE) og forhindring av tilbakevendende VTE hos barn, inkludert kateterrelatert trombose, cerebral-, venøs- og sinustrombose. Bruken av en oral suspensjon (drikke) ble også godkjent. Granulatet til oral suspensjon betyr at behandlingen kan gis uten behov for injeksjoner eller regelmessige kontroller av antikoagulasjonseffekten av behandlingen, og er derfor et alternativ til dagens behandling med daglige heparin injeksjoner.