Beslutningsforum sier ja til to nye legemidler - to får nei fordi kostnadene tilsvarer driftsbudsjettet for et lite sykehus

Legemidlene som ble innført er

• Stelara til behandling av moderat til alvorlig plakkpsoriasis hos barn og ungdom fra 6 år.
• Polivy for behandling av pasienter med tilbakevendende eller behandlingsresistent diffust storcellet B-cellelymfom

Legemidlene som ikke ble innført er

• Kafterio for behandling av pasienter med Cystisk fibrose som er 12 år og eldre.
• Symkevi for behandling av pasienter med Cystisk fibrose som er 12 år og eldre.

Men Beslutningsforum åpner opp for at de to legemidlene kan bli innført dersom prisen reduseres. Beslutningsforum sier i sitt vedtak at Cystisk fibrose er en svært alvorlig sykdom som tar mange gode leveår. I vedtaket står det"Beslutningsforum for nye metoder ser det som viktig å kunne ta i bruk nye medikamenter til denne pasientgruppen. Beslutningsforum ber derfor Sykehusinnkjøp HF gjenoppta forhandlinger og søke nordisk samarbeid."

Ja til Stelara

Stelara (ustekinumab) innføres til behandling av moderat til alvorlig plakkpsoriasis hos barn og ungdom fra 6 år som ikke kontrolleres tilstrekkelig, eller som ikke tåler, annen systemisk behandling eller fototerapi i henhold til godkjent bruksområde i markedsføringstillatelsen. Legemiddelet skal inngå i anbud, og kan tas i bruk fra 1. februar 2021

75‐90 % av pasienter med psoriasis har undertypen kronisk plakkpsoriasis. Effekten av Stelara hos barn 6‐11 år med moderat til alvorlig plakkpsoriasis er dokumentert gjennom den åpne, enarmede fase III‐studien CADMUS Jr. De vektbaserte standarddosene av Stelara brukt i denne studien resulterte i forbedringer i kliniske mål av psoriasis fulgt av forbedringer i helserelatert livskvalitet hos pasienter i alderen 6‐11 år.

Stelara er en interleukin 12 og interleukin 23 antagonist/hemmer (IL-12/IL-23-hemmer), et behandlingsprinsipp som har vist seg svært effektivt i behandlingen av psoriasis og en rekke andre autoimmune sykdommer. Det virker ved å hemme bioaktiviteten til de inflammatoriske cytokinene IL‐12 og IL‐23 og reduserer på den måten aktiviteten av immunsystemet og symptomer ved inflammatoriske tilstander slik som psoriasis. Legemidlet administreres som injeksjon eller infusjon. Stelara har markedsføringstillatelse i Europa for indikasjonene moderat til alvorlig plakkpsoriasis, inklusiv pediatrisk plakkpsoriasis, psoriasisartritt, samt moderat til alvorlig aktiv Crohns sykdom og Ulcerøs kolitt.

Ja til Polivy

Beslutningsforum sa også ja til å innføre Polivy (polatuzumab vedotin) i kombinasjon med rituksimab og bendamustin til pasienter med tilbakevendende eller behandlingsresistent diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) som ikke er aktuelle for høydosebehandling med autolog stamcelleterapi.

- Dette er svært gode nyheter for norske pasienter. Behandlingsresistent eller tilbakevendende diffust storcellet B-celle lymfom er en svært aggressiv type lymfekreft der det ofte er kort overlevelse. Det har vært et stort medisinsk behov for nye og mer effektive behandlinger til denne pasientgruppen, og vi er glade for at de nå får tilgang til Polatuzumab vedotin, sier Karsten Bruins Slot, medisinsk direktør i Roche Norge.

Vi kommer tilbake med en egen artikkel om Polivy.

Ny behandling for cystisk fibrose ble for kostbar

Beslutningsforum sa nei til å innføre to nye kombinasjonsbehandlinger for cystisk fibrose. Begrunnelsen er at prisen for legemidlene er alt for høy sett opp mot prioriteringskriteriene, og at det er ikke dokumentert nytte av behandlingen over tid.

Legemiddelverket har beregnet at cystisk fibrose for populasjonen som er behandlet med standard støttebehandling har et absolutt prognosetap på ca. 30 og 28 kvalitetsjusterte leveår. Beslutningsforum sier i sitt vedtak at Cystisk fibrose er en svært alvorlig sykdom som tar mange gode leveår. Beslutningsforum for nye metoder ser det som viktig å kunne ta i bruk nye medikamenter til denne pasientgruppen. Beslutningsforum ber derfor Sykehusinnkjøp HF gjenoppta forhandlinger og søke nordisk samarbeid, står det i vedtaket.

Det ene legemidlet heter Kafterio som er en kombinasjonsbehandling av med virkestoffene elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor. Den innføres som kombinasjonsbehandling av cystisk fibrose hos pasienter 12 år og eldre som har minst en F508del-mutasjonen i cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR)-genet, uavhengig av mutasjonsstatus i det andre allelet.

Det andre legemidlet ble avvist heter Symkevi (tezakaftor/ivakaftor) i kombinasjon med Kalydeco (ivakaftor) til behandling av pasienter som er 12 år og eldre med med cystisk fibrose. Studier viser at behandling med Symkevi + Kalydeco forbedrer lungefunksjon og rate for pulmonale eksaserbasjoner sammenlignet med standard støttebehandling. Om lag totalt 140 pasienter er aktuelle for behandling med Symkevi + Kalydeco i Norge.

- Kostandene tilsvarer driftsbudsjettet for et lite sykehus

Sykehusinnkjøp har hatt krevende forhandlinger med firmaet Vertex over lang tid, som ikke har vært villig til å redusere prisen til et nivå som er i nærheten av å kunne oppfylle kravet om kostnadseffektivitet. Dette er beklagelig fordi det er snakk om en alvorlig sykdom og vi har et ønske om å kunne gi pasienter med cystisk fibrose et bedre medikamentelt behandlingstilbud, sier leder av Beslutningsforum Cathrine M. Lofthus.

Beslutningsforum sier i en pressemelding at kostnadene ved å innføre disse legemidlene tilsvarer driftsbudsjettet for et lite sykehus. Det har vært problematisert at dokumentasjonskravet er endret i vurderingsprosessen. Dette har sin bakgrunn i at firmaet har endret ønsket indikasjon. Beslutningsforum fremhever at det er prisen firmaet forlanger som forhindrer at behandlingen kan innføres. Hvis man hadde vurdert saken basert på den opprinnelige indikasjonen, ville ikke dette gitt et annet utfall, fremgår det av pressmeldingen.

-Cystisk fibrose er en svært alvorlig sykdom som tar mange gode leveår. Beslutningsforum ser det som viktig å ta i bruk nye medikamenter for denne pasientgruppen.  Beslutningsforum ber derfor Sykehusinnkjøp gjenoppta forhandlinger med industrien og søke nordisk samarbeid, sier Lofthus