Beslutningsforum ga grønt lys til fem legemidler - seks fikk nei

Disse legemidlene ble innført::

Zejula (niraparib) som monoterapi til vedlikeholdsbehandling av voksne pasienter med BRCA 1/2 positiv status, avansert (FIGO III og IV), høygradig kreft i ovarieepitel, eggleder eller primær peritoneal kreft, som responderer (fullstendig eller delvis) etter avsluttet førstelinje platinabasert kjemoterapi.

PARP-hemmeren Zejula er tidligere innført og tatt i bruk i norsk klinisk praksis som monoterapi til vedlikeholdsbehandling av voksne med tilbakefall av platinasensitiv, høygradig serøs kreft i ovarieepitel eller eggleder eller primær peritonealkreft, med respons på platinabasert kjemoterapi. Dagens godkjenning omhandler samme pasientgruppe, men gjelder vedlikeholdsbehandling i 1. Linje.

Førstelinje vedlikeholdsbehandling med niraparib (Zejula) er dokumentert å forlenge tid til progresjon både for pasienter med og uten BRCA-mutasjon. Effektdokumentasjonen baserer seg på PRIMA-studien. Dette er en randomisert, dobbelblindet, placebokontrollert multisenter fase III studie hvor effekt og sikkerhet ved å legge til niraparib etter avsluttet platinabasert kjemoterapi i første linje hos responderende pasienter ble undersøkt.

Legemiddelverket estimerer at det vil være om lag 31 nye pasienter per år som er aktuelle for vedlikeholdsbehandling med Zejula etter førstelinje platinabasert kjemoterapi.

Det er blitt beregnet et absolutt prognosetap (APT) på ca. 17-18 QALY for denne pasientpopulasjonen i en tidligere metodevurdering (1) med utgangspunkt i at det ikke gis vedlikeholdsbehandling i første linje.

Dupixent (dupilumab) til behandling av alvorlig atopisk dermatitt hos pasienter i alderen 6-11 år, som er aktuelle for systemisk behandling.

Ved alvorlig atopisk eksem kan store deler av kroppen være dekket av eksem. Kløen blir gjerne helt uutholdelig og påvirker nattesøvn og livskvalitet betydelig. Alvorlig atopisk eksem er forbundet med depresjon, angst og suicidaltanker. Den samfunnsøkonomiske byrden er høy med hyppige legebesøk, utgifter til legemidler og sykefravær.

Barn med alvorlig atopisk dermatitt behandles i dag med sterke kortisonkremer, og det er et betydelig antall barn som ikke har tilstrekkelig effekt av denne behandlingen.

Den 24. Februar 2020 innførte Beslutningsforum Dupixent til behandling av voksne og ungdom fra 12 år med alvorlig atopisk dermatitt (eksem). I dag sa Beslutninsforum ja til at også barn mellom 6-11 år kan bli behandlet med dette avanserte biologiske legemidlet.

I november 2019 ble Dupixent på rekordtidgodkjent av Beslutningsforum for behandling av alvorlig astma. Nå har Beslutningsforum gitt tommelen opp for at også barn med alvorlig eksem kan få tilgang til dette legemidlet.

Dupixent er et biologisk legemiddel som blokkerer to viktige immunmolekyler som det er for mye av i hud med atopisk eksem. Dupilumab gis som injeksjoner.I følge Oslo Universitetssykehus opplever over halvparten av de som får Dupilumab mindre kløe og mange av disse blir også kvitt mesteparten av eksemet. Det er ikke observert alvorlige bivirkninger.

Rinvoq (upadacitinib) til behandling av aktiv psoriasisartritt hos voksne pasienter som har respondert utilstrekkelig på eller er intolerante overfor ett eller flere DMARDs.

Rinvoq er den første selektive JAK hemmeren med tre indikasjoner innen revmatologi: revmatoid artritt (RA), psoriasis artritt (PsA) og ankyloserende spondylitt (AS).

Rinvoq er en JAK-hemmer og et nytt alternativ til behandlingen av psoriasisartritt (PsA) som vil øke utvalget av de pasientadministrerte biologiske legemidlene. Rinvoq er tabletter som tas én gang daglig. Legemidlet antar likevel at Rinvoq ikke vil utvide bruken av biologiske legemidler ved PsA i vesentlig grad, men hovedsakelig ta markedsandeler fra det allerede eksisterende markedet for biologiske legemidler.

Effekten av Rinvoq hos pasienter med alvorlig PsA er dokumentert gjennom to fase 3-studier, hvor Rinvoq ble sammenlignet mot placebo og Humira (adalimumab). I følge EMA viste Rinvoq bedre effekt enn placebo og ikke dårligere effekt (non-inferiority) sammenlignet med adalimumab, som er dagens førstevalg i LIS TNF/BIO-anbudet.

Raploc (landiololhydroklorid) til behandling av supraventrikulær takykardi og rask kontroll av ventrikkelfrekvens hos pasienter med atrieflimmer eller –flutter i perioperative, postoperative eller andre tilstander der kortvarig kontroll av ventrikkelfrekvensen med et korttidsvirkende legemiddel er ønskelig.

Fibryga (humanfibrinogen) til komplementær behandling ved ukontrollerte, alvorlige blødninger hos pasienter med ervervet hypofibrinogenemi samt behandling og perioperativ profylakse av blødning hos pasienter med medfødt hypo- eller afibrinogenemi -

Disse fikk nei av Beslutningsforum

Det ble nei for andre gang til Opdivo (nivolumab) i kombinasjonsbehandling med Yervoy (ipilimumab) og kjemoterapi i første linje til behandling av voksne pasienter med metastatisk ikke-småcellet lungekreft uten EGFR-mutasjon eller ALK-translokasjon.

Til grunn for søknaden om refusjon ligger CheckMate-9LA studien som ble presentert på American Society of Clinical Oncology (ASCO) i juni i fjor. Den slår fast at en medisinkombinasjon med immunterapiene Opdivo og Yervoy og to behandlinger med kjemoterapi reduserer risiko for død med 31 prosent sammenlignet med kjemoterapi alene blant tidligere ubehandlede lungekreftpasienter. Men Beslutningsforum vedtokat det ikke er vist at effekten er like god eller bedre sammenlignet med dagens behandling som er Keytruda (pembrolizumab) og de anfører at prisen på kombinasjonsbehandlingen dessuten er høyere enn for Keytruda.

Det ble også nei for andre gang til Vyndaqel (Tafamidis) til behandling av transtyretinamyloidose hos voksne med kardiomyopati (ATTR-CM). Begrunnelsen er at prisen er for høy i forhold til den dokumenterte nytten, og budsjettkonsekvensene er store. Men Beslutningsforum ber Sykehusinnkjøp om å gjenoppta forhandlingene med Pfizer med sikte på å komme frem til en lavere pris. Merkostnad per vunnet kvalitetsjusterte leveår (QALY) før rabatter er i overkant av 3 millioner kroner. Det antas at 520 pasienter blir satt på behandlingen årlig.

Vyndaqel var også oppe til vurdering i Beslutningsforum 14. desember 2020. Den gang ble det ikke innført med følgende begrunnelse: “Prisen for legemiddelet er altfor høy i forhold til den kliniske nytten. Etter det gikk produsenten Pfizer og Sykehusinnkjøp inn i nye forhandlinger om en pris-volum-avtale.

Vyndaqel er indisert til til voksne pasienter med transtyretinamyloidose og kardiomyopati (ATTR-CM)..

I sin hurtige metodevurdering sier Legmeiddelverket at ATTR-CM er en underdiagnostisert sykdom og at det er vanskelig å anslå pasientgrunnlag i Norge, men det er grunn til å anta at antallet ligger mellom 400 og noen tusen pasienter i år fem.

Legemiddelverket har beregnet at ATTR-CM for denne populasjonen behandlet med BSC (VBest Supportive Care) har et absolutt prognosetap (APT) på ca. 8,3-9 QALY.

Det tilbys ingen kausal behandling for ATTR-CM i norsk klinisk praksis i dag, og pasientene mottar standard støttebehandling (BSC) som ved hjertesvikt grunnet restriktiv kardiomyopati. Grad av hjertesvikt klassifiseres ved NYHA I-IV, hvor pasienter med mer alvorlige symptomer på sykdom henvises til diagnostisering og behandling i spesialisthelsetjenesten.

Effekt og sikkerhet (bivirkninger) av tafamidis ved behandling av ATTR-CM er undersøkt i ATTR-ACT studien, en blindet, fase 3, randomisert klinisk studie med flere studiesentre. Studien inkluderte 441 pasienter.

Elzonris (tagraksofusp) til behandling av blastisk plasmacytoid dendrittisk-celle neoplasi (BPDCN). Firma har ikke planer om å markedsføre legemidlet og har ikke søkt om pris. Det er knyttet stor usikkerhet til effekten og behandlingen er assosiert med flere alvorlige bivirkninger, sier Beslutningsforum.

Ledaga (klormetin) for utvortes behandling av mycosis fungoides-type kutan T-cellelymfom hos voksne pasienter.

Mayzent (Siponimod) til behandling av sekundær progressiv multippel sklerose (SPMS)

Takhzyro (Lanadeluma) til behandling av hereditært angioødem.