Legemidler og biotek

Sa nei til ny genterapi: Nå venter sjefen for Beslutningsforum Stig A. Slørdahl på et bedre pristilbud fra Novartis og Gilead.
Sa nei til ny genterapi: Nå venter sjefen for Beslutningsforum Stig A. Slørdahl på et bedre pristilbud fra Novartis og Gilead.

Beslutningsforum sa nei til to nye genterapier til voksne med lymfekreft

(Gardermoen) Beslutningsforum sa i dag nei til å innføre CAR-T behandlingene Yescarta og Kymriah til behandling av lymfekreft. Årsak: Prisen var for høy. Nå venter sjefen for Beslutningsforum Stig A. Slørdahl på et bedre pristilbud fra Novartis og Gilead.

Publisert

Yescarta og Kymriah er ikke kostnadseffektive for spesialisthelsetjenesten, sier Stig Slørdahl til Health Talk da vi snakket med ham etter møtet. - Vi har sagt ja til selve CAR-T behandlingsprinsippet i et tidligere vedtak. Nå spilles ballen tilbake til de to legemiddelfirmaene med beskjed om at vi på grunnlag av foreliggende dokumentasjon og kostnader så må vi si nei.

-Betyr det at Novartis og Gilead må komme opp med en bedre pris?

-Ja, de bør i allefall vurdere prisen på nytt, og så håper vi at også dokumentasjonen på overlevelse og effekt blir bedre, sier Slørdahl.

CAR-T er kåret til årets fremskritt

Den nye behandlingen, som kalles CAR-T, ble utnevnt til «årets fremskritt» av den amerikanske kreftforeningen ASCO i 2017. Likevel mener Beslutningsforum at behandlingen er for dyr for Norge.

Behandlingen som ble vurdert av Beslutningsforum var i tredje linje - det vil si en behandling som gis etter to runder med annen behandling. De kliniske studiene viser at to av tre blir kurert ved første behandling.

Det vil si at behandlingen ikke er aktuell for et stort antall pasienter.

I Norge er det derfor kun 20 voksne personer som er aktuelle for behandling med det nye behandlingsprinsippet per år. Data fra de kliniske testene viser at 40-50 prosent av pasientene blir langtidsoverlevere. Det betyr at de oppnår komplett remisjon, som innebærer at sykdommen ikke lenger kan påvises. Pasienter som er aktuelle for CAR T behandlingen er pasienter som har vært gjennom flere runder med cellegift uten effekt og som ikke har andre håp.

Yescarta og Kymriah brukes til behandling av diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL), primært mediastinalt B-celle lymfom og transformert follikulært lymfom.

DLBCL skyldes ukontrollert deling av B-celler. Ca.2/3 av pasientene responderer bra på standard behandling med kjemoterapi, men 1/3 opplever tilbakefall eller ingen virkning. Disse pasientene har dårlig prognose. Standardbehandling for DLBCL er en kombinasjon av cytostatika og et såkalt monoklonalt antistoff. Pasienter som ikke har respondert på to eller flere legemiddelterapier har hittil hatt dårlig prognose med en gjennomsnittlig overlevelse på seks måneder. For disse pasientene er eneste tilbud til behandling vært av palliativ art, og det er et behov for nye behandlingsmetoder. For disse pasientene kan CAR-T-celleterapi som Yescarta og Kymriah nå bli et nytt behandlingsalternativ.

Yescarta er tatt i bruk i USA, Frankrike og Tyskland. I USA er kostnaden per pasient for behandlingen er om lag 3,2 millioner kroner. I disse landene er Yescarta tatt i bruk til bruk på voksne med aggressiv blodkreft. Det er legemiddelfirmaet Kite/Gilead som har utviklet Yescarta, og Novartis som har utviklet Kymriah.

Både Novartis og Gilead har vært i prisforhandlinger med Beslutningsforum og det er klart at prisen som er tilbudt er betydelig lavere enn 3,2 millioner kroner per pasient.

Sa ja til Kymriah for barn

Beslutningsforum godkjente i desember 2018 CAR-T behandlingen Kymriah til behandling av akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) for barn og unge opp til 25 år. Kymriah er den første genterapisaken som Beslutningsforum har vurdert og besluttet.

Men Beslutningsforum, som bestemmer hvilke medisiner som skal innføres i Norge besluttet at behandlingen ikke skal innføres for en aggressiv type lymfekreft som rammer 350 voksne pasienter per år i Norge.

Nytt håp for pasienter

I de siste årene har det vært knyttet mye håp til immunterapi – behandlingsformer som får kroppens eget immunforsvar til å angripe kreftcellene. Yescarta blegodkjent av det amerikanske FDA i oktober 2017 og Yescartafikk markedstillatelse fra EU i august 2018. Den 23 januar i åranbefalte NICE at Yescarta blir gitt til pasienter i Storbritannia. Det er legemiddelfirmaet Kite/Gilead som har utviklet legemidlet. FDA godkjente Kymriah i mai 2018. Det er Novartis som har utviklet Kymriah.

I de kliniske forsøkene opplevde nesten alle pasientene minst en alvorlig bivirkning, som betydelige immunreaksjoner eller problemer i nervesystemet. Likevel kan CAR-T behandling være langt det beste av to onder for pasienter som ikke lenger har andre muligheter, mener forskerne. Den kan vise seg å redde eller forlenge mange liv.

Foto: Health Talk

Dette er CAR-T

CAR-T-celleterapi er en ny type avansert behandling der legemidlet lages av pasientens egne T-celler. CAR-T står for Chimeric antigen receptor T-cell therapy. Teknikken går ut på å hente ut immunceller fra pasientens eget blod. Så brukes genteknologi til å endre disse cellene slik at de er i stand til å kjenne igjen og angripe kreftceller. Det skjer ved at et nytt gen blir satt inn i T-cellene slik at disse blir i stand til å gjenkjenne og drepe kreftcellene. Dette tar om lag 17 dager. Til slutt sprøytes millioner av slike immunceller tilbake i kroppen til pasienten og utsletter kreftcellene effektivt etter én enkelt intravenøs infusjon av de genmodifiserte T-cellene.

Hva er genterapi?

  • Genterapi går enkelt forklart ut på å bytte ut et sykt gen med et friskt. Forskerne føre spesialdesignede gener inn i cellene. Disse genene kan produsere proteiner, som kan kurere sykdom.
  • Det er flere måter å føre de nye genene inn i kroppen på. Et eksempel er ved hjelp av virus. Dette er ”snille” virus, omgjort til transportmiddel av forskere. Grunnen til at man bruker virus er fordi de er gode på å aktivere gener i nye celler.
  • Ulempen med å bruke virus er at behandlingen bare kan gis en gang, fordi immunforsvaret reagerer på viruset.
  • Et annet alternativ er bruk av kunstig virus – såkalte ikke-virale transportmidler. Her injiserer forskerne en samling gener og andre stoffer i blodbanen eller direkte i vevet.
  • Genterapi kan være vanskelig og potensielt dødelig hvis det ikke gjøres riktig. De nye genene som innføres skal tas opp av de riktig cellene – og bare disse. Deretter skal de tas opp i cellekjernen og aktiveres. Hvis ikke trinnene fungerer optimalt samtidig, funker ikke behandlingen.

Kilde: Forskning.no og Children's Hospital of Philadelphia

Powered by Labrador CMS