Blødermedisin fikk nei av Beslutningsforum: - Dårlig nytt for barn

Beslutningsforum sa den 27. januar nei til innføring av blødermedisinen Hemlibra (emicizumab) for behandling av pasienter i alle aldre med alvorlig hemofili A uten antistoff. Begrunnelse er at prisen for legemiddelet er for høy. I mars 2019 ble dette legemidlet godkjent for pasienter med alvorlig hemofili A som har utviklet antistoffer.

I følge Statens Legemiddelverk er det om lag 337 pasienter med hemofili A i Norge, av disse har ca. 173 pasienter alvorlig hemofili A.

Blødersykdommer er arvelige sykdommer, hvor blodets evne til å koagulere er nedsatt. Blødersykdommene hemofili A eller B er sjeldne sykdommer, som nedarves til gutter fra mødre som er bærere av sykdomsgenet på kjønnskromosom X.

I følge Statens Legemiddelverk er det om lag 337 pasienter med hemofili A i Norge, av disse har ca. 173 pasienter alvorlig hemofili A.

- Vil gi en innsparing

- Vi er overrasket og skuffet over at Beslutningsforum har valgt å si nei til Hemlibra. Behandling med Hemlibra har i kliniske studier, og i klinisk praksis, vist signifikant og klinisk relevant reduksjon i blødninger hos pasienter med hemofili A uten antistoff mot faktor VIII. Hemlibra er en subkutan injeksjon (sprøyte settes i under huden, det vil si i underhudsvevet red.anm.) som kan gis en gang i uken, annenhver uke eller hver fjerde uke. Det vil utgjøre en vesentlig forbedring i forhold til eksisterende behandling for både pasientene og deres pårørende, sier Rajji Mehdwan, administrerende direktør i Roche Norge.

Hun poengterer at basert på Legemiddelverkets rapport og Roche sitt seneste pristilbud vil Hemlibra mest sannsynlig gi en innsparing for helseforetakene sammenliknet med dagens standardbehandling. Mehdwan håper på videre dialog med myndighetene.

Krevende for barn og foreldre

- Vi er svært glade for at Hemlibra i fjor ble godkjent for pasienter med alvorlig hemofili A som har utviklet antistoffer. For disse pasientene betyr Hemlibra mye, sier Katrine Ree Holmøy som er styreleder i Foreningen for blødere i Norge.

Hun mener at vedtaket til Beslutningsforum på mandag der det ble nei til pasienter som ikke har utviklet antistoffer først og fremst er dårlige nyheter for barn med den alvorlige blødersykdommen.

-Forebyggende behandling starter ofte før barna fyllet ett år. Med dagens standardbehandling må barna få 2-3 intravenøse injeksjoner hver uke, og det kan være svært krevende for barna og selvsagt for foreldrene som må sette injeksjonen. Det er klart at det ville vært lettere for både barn og foreldre med en medisin som gis sjeldnere og som er lettere å gi, sier hun. Holmøy forteller at for en del av barna blir løsningen å operere inn en veneport i brystet.

- Samtidig mener vi at barna har et bra behandlingstilbud i dag til tross for ulempene det er med hyppige injeksjoner, og vi har forståelse for at sykehusene må ta hensyn til økonomien. På den andre siden har det de siste årene kommet flere viktige innovasjoner som har bedret behandlingstilbudet. For at innovasjonstakten ikke skal bremse opp er det viktig at sykehusene også tar de nye legemidlene i bruk. Dersom ny behandling møtes med et nei til finansiering er det selvsagt uheldig, sier Holmøy.

Ønsker dialog

- Selv om det ble et nei nå, håper vi på en fortsatt konstruktiv dialog med helsemyndighetene. Målet må være å komme frem til en god løsning for pasientene det gjelder, slik at de får tilgang til denne medisinske nyvinningen, sier Mehdwan.