ASH 2021: Vil nye langtidsdata gi genterapi mot sjelden blodsykdom en ny sjanse i Norge?

Resultatet var at produsenten Bluebird Bio i august i år trakk seg ut av Europa med begrunnelsen at det ikke var mulig å overbevise de europeiske landenes regjeringer at å betale en høy engangspris vil gi enda større innsparinger for helsevesenet over tid.

Nye langtidsdata

Men lørdag presenterte Bluebird Bio nye data - ironisk nok i stor grad basert på data fra europeiske pasienter - som viser sterke langtidsdata for Zynteglo (beti-cel). Resultatene ble samtidig publisert i New England Journal of Medicine.

Mer enn 80 prosent av pasientene med alvorlig beta-talassemi som ble behandlet med Zynteglo var transfusjonsuavhengige etter fem års oppfølging. Noen få pasienter fortsetter å ha nytte av behandlingen i opptil syv år. Det viser sammenslåtte data fra flere kliniske studier presentert av Bluebird Bio på det årlige møtet til American Society of Hematology - #ASH2021.

Mutasjon fører til alvorlig anemi

Beta-talassemi er en sjelden, arvelig blodsykdom forårsaket av en mutasjon i beta-globingenet, som igjen fører til produksjon av svekkede røde blodlegemer og alvorlig anemi. Standardbehandlingen for pasientene er livslang, regelmessig transfusjon av røde blodceller. I følge en metodevurdering av Legemiddelverket har ar disse pasientene et absolutt prognosetap på om lag 20-24 gode leveår (QALY).

Zynteglo er en engangsbehandling og bruker et inaktivert virus for å sette inn en sunn, fungerende kopi av beta-globingenet i pasientens benmarg. Når de er implantert, produseres friske røde blodceller og behovet for kroniske blodoverføringer elimineres eller reduseres betydelig.

Nytten av Zynteglo er basert på antagelsen om at komplikasjonene knyttet til høye jernnivåer blir redusert.

Kan Zolgensma vise vei?

I oktober sa Beslutningsforum ja til å innføre genterapien Zolgensma til spedbarn med den genetiske sykdommen spinal muskelatrofi. Om lag 7 pasienter diagnostiseres årlig med SMA i Norge og om lag fire til seks pasienter kan være aktuelle for behandling med Zolgensma.

Den fremforhandlede prisen er hemmelig, men maksimalprisen for Zolgensma før rabatt er i følge Sykehusinnkjøp i overkant av 27 millioner kroner per pasient. Etter langvarige forhandlinger sa Beslutningsforum til slutt ja til en rabattert pris og en avtale der sykehusene og Novartis deler den økonomiske risikoen basert på resultatet av behandlingen. Konkret må Novartis betale tilbake penger dersom legemidlet ikke virker.

Verken Beslutningsforumsjefen eller Novartis ønsker å røpe detaljer fra avtalen som inneholder elementene pris, resultatbaserte kriterier og betalingsplan.

En slik avtale kalles resultatbasert eller verdibasert, og har aldri tidligere vært brukt i innkjøp av legemidler i Norge.

Nå er spørsmålet om det det kan være duket for nye forhandlinger mellom Bluebird Bio og Beslutningsforum og da med en resultatbasert prismodell som utgangspunkt. Da vil sluttprisen som helsevesenet skal betale være betinget av at pasienter oppnår og opprettholder transfusjonsuavhengighet.

Det er i såfall Bluebird Bio som må ta initiativ til nye forhandlinger.