Legemidler og biotek

Det svenske Tandvårds och Läkemiddelsformånsverket, TLV, konkluderer i en helseøkonomisk analyse at Genterapien Zolgensma er kostnadseffektiv. Nå er også det danske Medicinrådet i gang med en helseøkonomisk analyse. Men i Norge har Beslutningsforum for nye metoder bestemt at det ikke skal lages en slik analyse.

Svenske legemiddelverket: Genterapien Zolgensma er kostnadseffektiv

Mens det svenske legemiddelverket konkluderer at genterapien Zolgensma er kostnadseffektiv i behandlingen av den alvorligste formen for sykdommen spinal muskelatrofi (SMA) - sier norske Beslutningsforum nei til å lage en helseøkonomisk analyse. Zolgensma er kjent som verdens dyreste legemiddel og én behandling koster om lag 20 millioner kroner.

Hans Anderssen
Publisert

Det svenske Tandvårds och Läkemiddelsformånsverket, TLV, konkluderer i en helseøkonomisk analyse at Genterapien Zolgensma er kostnadseffektiv i behandlingen av den alvorligste formen for sykdommen spinal muskelatrofi (SMA). NT-rådet - som tilsvarer Beslutningsforum - skal om kort tid avgjøre om legemidlet skal tilbys svenske pasienter.

Nå er også det danske Medicinrådet i gang med en helseøkonomisk analyse. Men i Norge har Beslutningsforum for nye metoder bestemt at det ikke skal lages en slik analyse og begrunner de med at “de kliniske studiene ikke er tilstrekkelige”.

- Ikke tilstrekkelige kliniske studier

Nye Metoder vil ikke stille til intervju med HealthTalk for å forklare hvorfor de ikke er i stand til å lage en helseøkonomisk analyse når danske og svenske helsemyndigheter får det til. I stedet skriver skriver enhetsleder Ellen Nilsen i sekretariatet for Nye metoder dette i en mail:

- Bestillerforum RHF ba i januar 2020 om en hurtig metodevurdering (kostnad-nytte analyse) for Zolgensma til behandling av spinal muskelatrofi. Etterspurt dokumentasjonen fra firmaet viste imidlertid at de kliniske studiene ikke var tilstrekkelig til å gjennomføre en kostnad-nytte-analyse. Derfor ble oppdraget omgjort til en forenklet metodevurdering. Nå er den forenklede metodevurderingen ferdigstilt og vil komme til Bestillerforum RHF når prisnotat er klart. Bestillerforum RHF bestemmer veien videre når de får saken, skriver Nilsen.

De nordiske landene har fått samme data

Men ifølge Novartis som har utviklet Zolgensma har Beslutningsforum for nye metoder fått tilgang til de samme dataene som svenske TLV og det danske Medicinrådet.

- Alle legemiddelmyndighetene i Norden har fått tilsendt data fra de samme studiene. Det er enkelte forskjeller i analysene fordi landene stiller ulike krav til dokumentasjon for metodevurderingene. Men samlet sett er dokumentasjonen vi sendte på den første forespørselen fra Statens Legemiddelverk svært lik den vi sendte til TLV i Sverige, sier Sissel Rodahl som er daglig leder i Novartis Gene Therapies.

Spinal muskelatrofi (SMA) hører til en gruppe sykdommer som er kjennetegnet ved at de motoriske cellene i ryggmargen ødelegges. Dette er den vanligste dødelige og arvelige sykdommen hos barn i vår del av verden. Det har i gjennomsnitt vært diagnostisert syv nye SMA-pasienter per år de siste årene i Norge. Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec) bruker et virus for å gi en normal kopi av SMN1-genet til babyer som er født med et defekt gen.

Dette viser TLVs analyse

Når Zolgensma brukes mot den mest alvorlige formen for SMA - type 1 - og sammenliknes med dagens standardbehandling Spinraza (nusinersen), viser TLV sin helseøkonomiske analyse at merkostnaden per vunnet kvalitetsjustert leveår (QALY) for Zolgensma er mellom 850 000 og 3,2 millioner svenske kroner. Nå er det opp til NT-rådet å avgjøre om prisen er akseptabel slik at Zolgensma kan tilbys svenske spedbarn med SMA.

Det store kostnadsspriket skyldes ulike forutsetninger som TLV har gjort for hvor lenge engangsbehandlingen virker. Den laveste kostnaden per kvalitetsjustert leveår (850 000) forutsetter at behandlingen varer livet ut, mens kostnaden på 3,2 millioner forutsetter at behandlingen bare virker i 10 år. Med en antagelse om en langtidseffekt på 15 år , vil prisen per QALY være 1,7 millioner kroner i følge TLVs beregning.

I Sverige har TLV en rettesnor som tilsier at en pris på 2 millioner svenske kroner per vunnet kvalitetsjustert leveår kan betraktes som kostnadseffektiv hvis det er tale om alvorlige, sjeldne sykdommer. Dermed ville Novartis sin pris for Zolgensma på 20 726 870 svenske kroner havne innenfor grensen som svenske myndigheter er villig til å dekke. Nå er det opp til NT-rådet (Rådet för Nya Terapier) å ta en beslutning om legemidlet skal innføres eller ikke. NT-rådet tilsvarer det norske Beslutningsforum.

Novartis: -Innføring av Zolgensma vil være en god investering

Slik kommenterer Sissel Rodahl i Novartis TLVs helseøkonomiske analyse:

- TLV legger vekt på en indirekte sammenligning av studiedata og fremhever at resultatene tyder på at pasienter behandlet med Zolgensma både lever lenger og utvikler flere motoriske evner sammenlignet med pasienter behandlet med dagens standardbehandling (Spinraza). TLV viser videre til at disse funnene også er i samsvar med hva EMA har konkludert med. Vi er glade for at TLV fremhever Zolgensmas svært positive innvirkning på viktige resultatmål som overlevelse og motorisk utvikling.

- Det er også positivt at mange av TLVs økonomiske analyser viser at Zolgensma kan være kostnadseffektiv, nettopp fordi pasientene har så stor nytte av behandlingen. Dette til tross for at TLV har lagt til grunn svært strenge forutsetninger i sine analyser av langtidseffekten. Etter vår vurdering viser rapporten fra TLV at innføring av Zolgensma vil være en god investering for både pasientene og samfunnet, sier hun.

I Danmark startet Medicinrådet med sin helseøkonomiske analyse av Zolgensma den 18. desember.

Norske SMA-pasientene får i dag Spinraza

I februar 2018 innførte Beslutningsforum Spinraza (nusinersen) ved SMA på gitte vilkår som i praksis er tilfredsstilt hos de fleste barn med nydiagnostisert SMA. Det er legemiddelselskapet Biogen som har utviklet Spinraza. Prisen for en pakke med Spinraza er i følge TLV 800 757 svenske kroner. Spinraza er en kontinuerlig behandling med en legemiddelkostnad på ca. 4,8 millioner kroner det første året og deretter om lag 2,4 millioner kroner årlig.

Barn med SMA trenger syv sprøyter Spinraza det første året, og deretter tre sprøyter årlig med medisinen resten av livet.

Forventer at Beslutningsforum vil ta stilling til godkjenning av Zolgensma i løpet av våren

- Tror du at det faktum at TLV har laget en helseøkonomisk analyse og Medicinrådet er i gang med en slik analyse vil få Bestillerforum til å endre oppfatning og bestille en hurtig metodevurdering?

- Vi forholder oss til at Statens legemiddelverk har valgt å lage en forenklet metodevurdering, slik som Bestillerforum har bestemt. Zolgensma er nå tilgjengelig for pasienter i mange europeiske land som England, Tyskland, Frankrike, Østerrike, Italia, Skottland og andre. Vårt mål er, sammen med myndighetene, å finne en løsning som også sikrer pasientene i Norge raskest mulig tilgang til Zolgensma. Novartis Gene Therapies har derfor over en lengre periode hatt en god og konstruktiv dialog med Sykehusinnkjøp med sikte på å finne frem til en bærekraftig pris- og betalingsavtale som tilfredsstiller kriteriene i det nye rammeverket til prisavtaler. Vi retter derfor all vår oppmerksomhet på å komme i mål med forhandlingene og forventer at Beslutningsforum vil ta stilling til godkjenning av Zolgensma i løpet av våren, sier Rodahl.

Hans Anderssen, redaktør i HealthTalk
enhetsleder Ellen Nilsen i sekretariatet for Nye metoder forteller at de kliniske studiene ikke var tilstrekkelig til å gjennomføre en kostnad-nytte-analyse.

Dette er Bestillerforum

Bestillerforum regionalt helseforetak (RHF) er et organ i den statlige forvaltningen av spesialisthelsetjenesten. Bestillerforum RHF avgjør hvilke nye undersøkelses- og behandlingsmetoder som skal vurderes nærmere for eventuell innføring som rutinemessig behandling på nasjonalt nivå i den norske spesialisthelsetjenesten og hvordan dette skje, samt hvilken type metodevurdering som skal utføres.

Selve vurderingen av de nye metodene gjennomføres av Statens legemiddelverk og Folkehelseinstituttet. Når de nye metodene er faglig vurdert, legges det fram for endelig vedtak i Beslutningsforum.

Medlemmer/beslutningstakere er de fire fagdirektørene fra de regionale helseforetakene samt to representanter fra Helsedirektoratet og én brukerrepresentant. Bestillerforum RHF møtes hver måned for å gå gjennom innkomne forslag, metodevarsler og andre saker.

Når Zolgensma brukes mot den mest alvorlige formen for SMA - type 1 - og sammenliknes med dagens standardbehandling Spinraza, viser TLV sin helseøkonomiske analyse at merkostnaden per vunnet kvalitetsjustert leveår (QALY) for Zolgensma er mellom 850 000 og 3,2 millioner svenske kroner. Foto: Novartis

Dette er SMA

Tilstanden medfører tap av alfa-motornevroner grunnet mangel på SMN overlevelsesproteinet i ryggmargen med progressiv muskelatrofi og muskelsvekkelse. Behandlingens mål er å hindre tap av nevronene. Tidlig økning av overlevelsesproteinet reduserer nevrontap.

SMA opptrer med ulik alvorlighetsgrad og klassifiseres i henhold til fenotype. Forekomst av SMA er ca 1: 8 000 i nordeuropeisk befolkning, men angis generelt til 1:10.000.

De fleste som blir født med SMA har de alvorlige formene SMA type 1-2. Det har i gjennomsnitt vært diagnostisert 7 nye SMA-pasienter per år de siste årene i Norge (med 55.000 fødsler årlig).

SMA type 1, tidligere omtalt som “Werdnig-Hoffmann sykdom», er den mest alvorlige formen for SMA og utgjør ca 50-60 % av alle nye tilfeller med SMA. Barna med SMA type 1 viser symptomer på muskelsvikt allerede i løpet av de seks første levemåneder og vil aldri kunne sitte selvstendig. Tidligere var dødeligheten 95 % innen to år ved SMA type 1.

SMA type 2 utgjør ca 20-30 % av alle tilfeller med SMA. Disse barna diagnostiseres med tegn på muskelsvakhet i alderen 6-18 levemåneder. Barna klarer å sitte, men klarer aldri å gå uten hjelp. SMA type 2 medfører også tap av ferdigheter og forkortet livslengde.

SMA type 3 utgjør en mindre gruppe av alle nye tilfeller med SMA. Barn med SMA type 3 har symptomdebut etter 18 måneders alder, og barna har klart å gå eller å ha stått . SMA type 3 er oftest også en alvorlig nevrologisk sykdom.

- Alle legemiddelmyndighetene i Norden har fått tilsendt data fra de samme studiene, forteller Sissel Rodahl som er daglig leder i Novartis Gene Therapies. forventer at Beslutningsforum vil ta stilling til godkjenning av Zolgensma i løpet av våren.

Zolgensma

Zolgensma inneholder det aktive stoffet onasemnogen abeparvovek og er et genterapimedisin som brukes til å behandle SMA. Legemidlet ble godkjent av EMA i den sentrale prosedyren i mai 2020. Legemidlet er en modifisert virusvektor som inneholder en kopi av SMN1-genet. I nervecellene muliggjør dette produksjonen av SMN-protein som kompenserer for det muterte SMN1-genet.

Zolgensma administreres som en enkelt intravenøs infusjon. Kliniske studier inkluderer pasienter med SMA opp til 6 måneders alder TLV skriver at det er overbevisende dokumentasjon for at tidlig behandling, helst i det presymptomatiske stadiet av sykdommen, er assosiert med markant bedre resultater sammenlignet med senere behandling. Effekten av Zolgensma forventes å bli større jo tidligere stoffet blir gitt for dette minimerer den permanente skaden på nervecellene. Å starte behandling så tidlig som mulig vil sannsynligvis kreve en genetisk test uten at kliniske symptomer oppstår eller blir oppdaget.

I februar 2018 innførte Beslutningsforum Spinraza (nusinersen) for behandling av SMA som i praksis er tilfredsstilt hos de fleste barn med nydiagnostisert SMA.

Vi i HealthTalk ønsker å lage innhold som er verdifullt for deg som jobber i helsevesenet. Hvis du likte denne artikkelen, og vil at vi skal lage mer innhold som dette, kan du støtte oss ved å melde deg på vårt nyhetsbrev her

helse legemidler og biotek
Powered by Labrador CMS