ASH 2020
Ti pasienter med alvorlige varianter av blodsykdommene sigdecelleanemi eller talassemi har alle opplevd at tilstanden har blitt forbedret etter at de ble behandlet med CRISP-teknologien CTX001. Foto: Getty Images

Legemidler og biotek

En kur for arvelige blodsykdommer: Lovende behandlingsresultater med CRISPR genredigering

Ti pasienter med alvorlige varianter av blodsykdommene sigdecelleanemi eller talassemi som ble behandlet med TX001, en CRISPR-basert terapi er fri for symptomer på sykdommene og trenger ikke lenger blodtransfusjoner. De er dermed funksjonelt kurert selv om oppfølgingstiden i studiene fremdeles er relativt kort. Dette markerer en sentral milepæl for anvendelsen av den banebrytende genredigeringsteknologien CRISPR.