Legemidler og biotek
Ny studie: Pasienter med en aggressiv blodkreftsykdom lever lenger med ny behandling
- Pasienter med akutt myelogen leukemi (AML) som fikk medisinkombinasjonen venetoclax (Venclexta) og kjemoterapien azacitidin reduserte risikoen for død med 34% sammenlignet med kjemoterapi alene. Dette er en svært effektiv livsforlengende behandling og vi tror den kommer til bli standardbehandlingen i Norden.
Slik oppsummerer professor Bjørn Tore Gjertsen som er overlege ved Seksjon for blodsykdommer på Haukeland universitetssykehus dataene fra fase 3 VIALE-A studien som er publisert i The New England Journal of Medicine. En norsk pasient har vært med i denne studien.
Pasientene som deltok i studien hadde ikke tidligere mottatt behandling og var av helsemessige årsaker ikke i stand til å gjennomgå intensiv kjemoterapi som er standardbehandlingen for denne pasientgruppen. Dagens standardbehandling for denne pasientgruppen er kjemoterapien azacitidin som var kontrollarmen/placebo i VIALE-A studien, forteller Gjertsen.
Økt overlevelse
Studiens primære endepunkt var totaloverlevelse (OS). - Etter en median oppfølging på 20,5 måneder var median totaloverlevelse 14,7 måneder for pasientene som fikk venetoclax og azacitidin mot 9,6 måneder for de som kun fikk standardbehandlingen azacitidin. Dette er gode tall i seg selv, for det er ikke mange studier innen denne sykdommen som viser så god overlevelsesgevinst, sier Gjertsen.
Viktige sekundære endepunkter var blant annet komplett remisjon (CR) det vil si sykdomskontroll. Studien viste at 66,4 prosent av pasientene som fikk venetoclax/azacitidin oppnådde komplett remisjon, men kun 36.7% av de som bare fikk azacitidin oppnådde komplett remisjon.
- Kombinasjonsbehandlingen gir en oppsiktsvekkende god respons for pasientene. Studien viser at responsen er omtrent dobbelt så god for de som får den nye medisinen, forteller Gjertsen.
Effektiv livsforlengende behandling
- Venetoclax er foreløpig ikke godkjent av Statens legemiddelverk for behandling av akutt myelogen leukemi. Men hva vil det bety for pasientene dersom de nå fikk tilgang til denne behandlingen?
- Den ville effektivisert og forbedret den polikliniske behandlingen av denne pasientgruppen, og flere pasienter hadde fått lengre tid hjemme. Men dette er ikke et legemiddel som kurerer, men et legemiddel som kjøper tid. Dette er en effektiv livsforlengende behandling, sier Bjørn Tore Gjertsen.
Tror venetoclax blir standardbehandlingen
Akutt myelogen leukemi er den vanligste akutte leukemisykdommen. Det er en aggressiv malign blodsykdom som rammer alle aldersgrupper, men er vanligst hos eldre over 65 år. Snittalderen på pasientene er 70 år. Det er om lag 180 nye tilfeller årlig i Norge.
Ikke alle pasienter tåler standard intensiv cellegiftbehandling som gjør AML til en av de mest krevende blodkreftsykdommene å behandle.
AML har tradisjonelt vært assosiert med kort levetid. - Til tross for behandlingsfremskritt har selv yngre pasienter som tåler intensiv behandling med cellegift og kanskje får tilbud om stamcelletransplantasjon bare en 5-års overlevelse på 50 prosent. Blant pasienter over 70 år er 5-års overlevelsen under 20 prosent, sier Gjertsen. Vi trenger derfor nye effektive behandlinger for denne pasientgruppen, slik som venetoclax. Jeg tror denne kombinasjonen kommer til bli standardbehandlingen i Norden, sier han.
Registreringsfritak
- Hvor lang tid tror du det vil ta før venetoclax har fått markedsføringstillatelse og blir innført av Beslutningsforum?
- Jeg vil anta at det kan ta et par år, og det er for lang tid for vi som behandlere har aldri sett et legemiddel med så stor effekt på pasientene. Jeg forventer at det vil komme et press både fra pasienter, pasientorganisasjoner og fra leger om få ta legemidlet i bruk, sier Gjertsen.
- Vil det skje innenfor ordningen med registreringsfritak?
- Ja det stemmer, og da vil det eventuelt måtte finansieres av det enkelte sykehus. Det har vært gjort uoffisielle beregninger i Finland på kostnadene ved å ta i bruk venetoclax som er holdt opp mot liggedøgn, behandling med intensiv kjemoterapi og støttende behandling som viser at den kortere kur med venetoclax og azacitidin ikke nødvendigvis er mer kostbart, sier Gjertsen.
Venetoclax virker ved at det blokkerer et protein i kroppen som kalles BCL-2. Dette proteinet hjelper kreftcellene til å overleve. Blokkering av dette proteinet bidrar til å drepe og redusere antallet kreftceller. Det forsinker også forverring av sykdommen.
Pasientene i studien ble randomisert 2:1. 286 fikk venetoclax / azacitidin mens 145 fikk kun azacitidin. Pasienter som deltok i studien hadde en median alder på 76 år (aldersspennet var 49-91 år).
Venetoclax er utviklet av AbbVie og Roche, og er i Norge godkjent for behandlingen av Kronisk lymfatisk leukemi (KLL) som er den vanligste blodkreftsykdommen. Venetoclax er foreløpig ikke godkjent for behandlingen av AML.
