Bransjenytt,   Kliniske studier

Studie viser fordeler med Mavacamten hos pasienter med arvelig hjertemuskelsykdom
Studie viser fordeler med Mavacamten hos pasienter med arvelig hjertemuskelsykdom

Fase 3-studie viser fordeler med Mavacamten hos pasienter med arvelig hjertemuskelsykdom

Mavacamten, en ny potensiell hjertemyosinhemmer for pasienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM), viste tydelig forbedring hos pasientene sammenlignet med placebo etter 30 uker i EXPLORER-HCM-studien

Publisert

Studien ble presentert på American College of Cardiology sin 70 årlige vitenskapelige konferanse. Funnene av analysen ble samtidig publisert i The Lancet.

Explorer-HCM testet ut Mavacamten mot placebo hos 251 pasienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, også kalt HCM. Den arvelige sykdommmen gjør at at deler av eller hele hjertemuskelen fortykkes. Sykdommen kan gi alvorlige symptomer og svekket hjertefunksjon.

Etter 30 uker slo legemidlet, mavacamten, placebo ved å forbedre pasientens poengsum fra baseline på Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ), et mål på hvordan pasienter oppfatter helsestatus, inkludert deres hjertesvikt og hvordan de påvirker kvaliteten på liv, og fysisk og sosial funksjon.

Fant klinisk signifikante funn

Etter 30 uker var effekten av mavacamten signifikant bedre enn placebo målt etter Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score (KCCQ OSS) Analysen fant også at mer enn dobbelt så mange pasienter på mavacamten enn placebo registrerte en forbedring på mer enn 20 poeng på spørreskjemaet (36% versus 15%), en endring som doktor Jay Edelberg som har ansvar for hjertsvikt og kardiomyopati Bristol Myer Squibb beskriver som "transformativ".

KCCQ er et viktig verktøy for kardiologer som behandler pasienter med HCM,

En endring på minst 5 poeng kreves for å bli ansett som klinisk signifikant.

Om fortykket hjertemuskel

Ved fortykket hjertemuskel hvor man ikke finner annen sykdom som kan forklare hvorfor fortykkelsen er oppstått er det ofte en genetisk årsak. Andre forklaringer på fortykket hjerte kan for eksempel være høyt blodtrykk eller hjerteklaffefeil.

Ofte er det hjerteskilleveggen mellom venstre og høyre hovedkammer som fortykkes mest. Hos omtrent en fjerdedel sitter fortykkelsen i venstre hjertekammers utløp. Dette kan føre til at blodstrømmen hindres når blodet pumpes ut i kroppen. Hos disse pasientene kalles sykdommen obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (også forkortet HOCM).​ Dersom blodstrømmen ut i hovedpulsåren ikke hindres, kalles sykdommen non‐obstruktiv HCM, og dersom blodstrømmen hindres kun ved økt fysisk aktivitet, kalles sykdommen labil‐obstruktiv HCM.

Kunne demonstrere betydelige fordeler

-KCCQ er et sykdomsspesifikt spørreskjema på 23 punkter som anslår symptomer, fysisk funksjon, sosial funksjon og livskvalitet. Ved å bruke dette verktøyet, var vi i stand til å demonstrere betydelige kliniske fordeler for pasienter som tok mavacamten i studien, som ble redusert da pasientene avsluttet behandlingen,

Dette forteller forsker, John A. Spertus, MD, MPH, klinisk direktør for utfallsforskning ved Saint. Luke's Mid America Heart Institute og Lauer Missouri Endowed Chair og professor i medisin ved University of Missouri – Kansas City.

-Denne nye analysen av EXPLORER-HCM-dataene gir viktig innsikt i fordelene myosinhemming kan ha for å forbedre helsetilstanden til pasienter med alvorlig obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, en kronisk, ofte svekkende tilstand, sier han.

Totalt 92 pasienter randomisert til mavacamten og 88 randomisert til placebo fullførte KCCQ både ved start og uke 30, slutt på behandlingen.

Powered by Labrador CMS