Verdens dyreste legemiddel innføres i Norge: – En engangsbehandling til 43 millioner kroner

Mandag besluttet Beslutningsforum å innføre Hemgenix (etranakogendezaparvovek) til behandling av voksne med moderat alvorlig og alvorlig hemofili B. Behandlingen gis som én enkelt infusjon – men prislappen er historisk høy.

– Vi er glade for å kunne innføre denne genterapien som gis som en engangsbehandling, og der målet er å erstatte regelmessig substitusjonsbehandling. Det betyr at pasientene vil slippe hyppige infusjoner, sier leder i Beslutningsforum, Jan Frich.

Avslag, prispress – og til slutt ja

Så sent som i november fikk behandlingen nei fra Beslutningsforum. Årsaken var stor usikkerhet rundt varighet av effekt – kombinert med svært høy pris.

– Da behandlingen ble diskutert i november var det usikkerhet knyttet til hvor lenge effekten vil vare og høy pris som gjorde at den ble besluttet ikke innført. Nå ligger en ny fremforhandlet pris på bordet, og vi kunne si ja, sier Frich.

Dette er Norges dyreste legemidler

Hva den faktiske prisen er etter rabatt, er ikke offentlig kjent. Listeprisen ligger imidlertid på rundt 43 millioner kroner per pasient i Norge – og rundt 3,5 millioner dollar i USA.

Det gjør Hemgenix til verdens dyreste legemiddel og det desidert dyreste som noen gang er tatt i bruk i Norge. 

Til sammenligning koster Zolgensma – som tidligere toppet listen – rundt 27 millioner kroner, mens CAR-T-behandlingen Carvykti ligger på rundt 5,5 millioner kroner. Genterapien Zolgensma ble innført i oktober 2021, men Carvykti fikk avslag i Beslutningsforum i mars 2026. 

Kostnadsnøytral – men kun hvis effekten varer lenge

Ifølge metodevurderingen fra Direktoratet for medisinske produkter er det ikke dokumentert at genterapien gir bedre blødningskontroll eller livskvalitet enn dagens behandling. Dermed har DMP valgt å se bort fra tradisjonelle kostnad-per-QALY-analyser, og i stedet gjort en terskelanalyse basert på kostnader alene.

Analysen viser at behandlingen først kan bli kostnadsnøytral etter rundt 10–12 år – og da kun dersom effekten varer så lenge. Samtidig finnes det foreløpig kun effektdata for opptil fem år, noe som gjør usikkerheten betydelig.

I dag behandles pasienter med hemofili B med livslange, regelmessige infusjoner av faktor IX. Genterapien er ment å erstatte dette ved å tilføre et fungerende gen som gjør at kroppen selv produserer faktor IX.

DMP understreker imidlertid at det fortsatt er betydelig usikkerhet:

• Det er uklart hvor lenge effekten varer

• Det finnes ikke dokumentasjon som viser bedre livskvalitet eller blødningskontroll enn dagens behandling

• Norske pasienter har allerede god sykdomskontroll med eksisterende terapi

Samtidig mener DMP at behandlingen representerer et viktig alternativ, særlig fordi den kan redusere behovet for hyppige infusjoner over flere år.

Budsjettkonsekvenser i hundremillionersklassen

Selv med et svært begrenset pasientgrunnlag vil behandlingen få store økonomiske konsekvenser.

DMP anslår at:

• 5–10 pasienter vil behandles første år

• Deretter 1–2 pasienter årlig

Basert på dette beregner DMP en budsjettkonsekvens på rundt 265 millioner kroner det første året – gitt maksimal listepris.

Totalt finnes det færre enn 100 personer med hemofili B i Norge.

Genterapi med livslang ambisjon

Hemgenix er en genterapi basert på et modifisert virus (AAV) som leverer en fungerende kopi av genet for koagulasjonsfaktor IX til levercellene.

Målet er at pasienten selv skal produsere faktor IX etter én behandling.

Data fra den sentrale HOPE-B-studien viser at:

• 96 prosent av pasientene oppnådde vedvarende økning i faktor IX

• 64 prosent reduksjon i blødninger

• De fleste kunne avslutte forebyggende behandling

Effekten er dokumentert i minst to år, men pasientene skal følges i opptil 15 år for å avklare varighet og sikkerhet.

– Et paradigmeskifte, men til en ekstrem pris

Legemiddelselskapet CSL Behring, som står bak behandlingen, beskriver beslutningen som et gjennombrudd.

– Dette viser at det norske helsevesenet anerkjenner den transformative verdien av en engangsbehandling, sier Helena Bragd, General Manager i CSL Nordics.

For pasientene kan behandlingen bety færre begrensninger i hverdagen. Samtidig reiser beslutningen prinsipielle spørsmål om hvor mye helsevesenet er villig til å betale for nye behandlinger.

Innføringen av Hemgenix markerer dermed ikke bare et medisinsk gjennombrudd – men også et nytt nivå for hva Norge er villig til å betale for én enkelt pasient.