Kan bli innført på rekordtid: Ezmekly går rett til prisforhandling

At et legemiddel med begrenset dokumentasjon og betinget markedsføringstillatelse går direkte til prisforhandling, illustrerer en tydelig utvikling i Nye metoder: Usikkerhet håndteres i økende grad gjennom pris – snarere enn gjennom omfattende metodevurderinger.

– Dette er en gave til pasientene, sier Kristin Svanquist, leder for myndighetskontakt i Merck Norge.

Hun berømmer Bestillerforum for beslutningen og påpeker at det hører til sjeldenhetene at et legemiddel med så begrenset dokumentasjon går videre uten en full metodevurdering.

– Det er snakk om en enarmet studie med få pasienter og uten langtidsdata. At saken likevel går direkte til prisforhandling, er uvanlig, sier hun.

Kan danne en modell

Samtidig håper hun saken kan få betydning utover den aktuelle behandlingen.

– Vi håper at Ezmekly-saken kan bidra til å danne en modell for hvordan legemidler til behandling av sjeldne sykdommer kan håndteres fremover. Erfaringen er at det ofte har tatt svært lang tid å få denne typen legemidler godkjent i Beslutningsforum, sier Svanquist.

Dette danner et tydelig bakteppe for ønsket om raskere prosesser for denne typen behandlinger.

Bakgrunnen er at Norge over tid har hatt betydelig lavere tilgang til legemidler for sjeldne sykdommer enn sammenlignbare land.

Tall fra IQVIA, et internasjonalt analyseselskap for legemiddelmarkedet, viser at Norge kun har tatt i bruk 18 prosent av nye EMA-godkjente legemidler for sjeldne sykdommer. Til sammenligning ligger Danmark på 52 prosent, Sverige på 29 prosent og Finland på 38 prosent.

Samtidig må norske pasienter i snitt vente 713 dager fra godkjenning til tilgang – klart lengst i Norden.

– Tallene reiser også spørsmål om hvor høy betalingsvilje Norge i praksis har for behandling av sjeldne sykdommer, der dokumentasjonen ofte er begrenset og kostnaden per pasient høy, sier Svanquist. 

Går rett til prisnotat

Bestillerforum besluttet 16. mars å be Sykehusinnkjøp utarbeide et prisnotat for mirdametinib (Ezmekly), som monoterapi til behandling av symptomatiske, inoperable pleksiforme nevrofibromer (PN) hos pasienter med nevrofibromatose type 1 (NF1) fra 2 år og oppover.

Legemidlet fikk betinget markedsføringstillatelse i EU 17. juli 2025.

Ifølge Svanquist har det vært prisforhandlingsmøte med Sykehusinnkjøp 10. april. Dersom partene blir enige om en pris innenfor det Sykehusinnkjøp kan anbefale, kan saken raskt løftes til Beslutningsforum.

Utenfor etablerte hurtigspor

Ezmekly-saken skiller seg fra de etablerte hurtigsporene i Nye metoder, som primært har vært brukt for indikasjonsutvidelser og immunterapier gjennom PD-(L)1-ordningen.

Likevel behandles også denne saken med kun prisnotat. Det kan tyde på at den forenklede tilnærmingen er i ferd med å få et bredere anvendelsesområde – også innen sjeldne sykdommer.

Over halvparten av sakene i Beslutningsforum avgjøres nå uten metodevurdering

Som HealthTalk nylig har omtalt, blir nå over halvparten av sakene som behandles i Beslutningsforum avgjort uten full metodevurdering. I stedet utarbeides det kun et prisnotat, og beslutningen tas på bakgrunn av forhandlinger mellom Sykehusinnkjøp og leverandør.

– I over halvparten av sakene gis det nå oppdrag om kun prisnotat, sa avdelingsleder Anne Marthe Ringerud i Sykehusinnkjøp under et leverandørseminar tidligere i mars.

Utviklingen markerer en tydelig dreining i systemet for Nye metoder – fra omfattende faglige vurderinger til raskere og mer forhandlingsbaserte beslutninger.

Alvorlig sykdom med få behandlingsmuligheter

Nevrofibromatose type 1 er en genetisk sykdom der pasienter kan utvikle pleksiforme nevrofibromer – svulster som vokser langs nervebaner.

Selv om svulstene er godartede, kan de bli store og gi betydelig sykdomsbyrde i form av smerter, deformiteter og funksjonstap. I enkelte tilfeller kan de også påvirke vitale strukturer som luftveier og blodkar.

Kirurgi er ofte vanskelig eller umulig, og svulstene kan vokse tilbake etter inngrep. Behandlingen i dag er derfor i stor grad begrenset til kirurgi og støttende tiltak som smertelindring og fysioterapi.

Det er anslått at rundt 20 barn i Norge har symptomatiske, inoperable PN, i tillegg til et ukjent antall voksne pasienter.

Begrenset dokumentasjon

Grunnlaget for markedsføringstillatelsen til mirdametinib er en enarmet fase IIb-studie (MEK-NF-201), som inkluderte 114 pasienter med inoperable PN.

Studien viste en objektiv responsrate – definert som minst 20 prosent reduksjon i tumorvolum – på 41 prosent hos voksne og 52 prosent hos barn.

Langtidsdata fra studien skal først foreligge i 2029, som en del av betingelsene for godkjenningen.