Jubeldag for pasienter med alvorlig hårtap og benmargskreft - ja til både Litfulo og Blenrep

I årets siste Beslutningsforum-møte sa RHF-direktørene ja til innføring av både Litfulo for pasienter med alopecia areata (alvorlig hårap) og Blenrep for pasienter med myelomatose (benmargskreft), etter nye pristilbud og nye vurderinger.

Samtidig som nesten alle sakene fikk ja i mandagens møte, ble det et surt nei for Keytruda (pembrolizumab), verdens største legemiddel, som ikke ble innført i kombinasjon med fluoropyrimidin og platinabasert kjemoterapi til førstelinjebehandling av lokalavansert inoperabelt eller metastatisk HER-2 negativ gastrisk eller gastroøsofageal overgang adenokarsinom hos voksne med tumor som uttrykker PD-L1 med CPS≥ 1.

Endelig ja for alopecia-pasientene

Terje Rootwelt, administrerende direktør og avgående leder for Beslutningsforum, forteller at utfallet for legemidlet Litfulo (ritlecitinib), som tidligere har fått nei om behandling av alopecia areata-pasienter med alvorlig hårtap, ble snudd etter en kombinasjon av tre forhold.

Samme medisin – ulik konklusjon: Derfor ble hårtap-behandling godkjent i Danmark, men avvist i Norge

– Vi har hatt en god dialog om kriterier med fagmiljøet, en ny pris fra firmaet og en skjønnsmessig vurdering av sykdommens alvorlighet for enkelte pasienter, sier Terje Rootwelt til HealthTalk, og fortsetter:

– Disse tre tingene sammen gjør at vi nå kunne si ja til å innføre Litfulo», sier Rootwelt i intervjuet.

Han understreker at behandlingen, en såkalt Janus kinasehemmer (JAK-hemmer) kan være inngripende for pasientene og krever tett oppfølging. 

– Vi har potensielt alvorlige bivirkninger, så det må følges nøye opp, sier Rootwelt, og peker på behovet for tett dialog mellom pasient og lege.

Når det gjelder hvor mange pasienter som blir aktuelle, viser Rootwelt til at start- og stoppkriterier vil definere populasjonen, men at han ikke kunne tallfeste omfanget.

Litfulo vil bli tilgjengelig for aktuelle pasienter fra 1. februar 2026, da ny pris kan gjelde fra denne datoen, opplyser Nye metoder. 

Ja etter omdiskutert nei

Mandag endte også med ja til innføring av Blenrep (belantamab mafodotin) for pasienter med residiverende eller refraktær myelomatose (benmargskreft) i kombinasjon med bortezomib og deksametason hos pasienter som har fått minst én tidligere behandling. Behandlingen fikk tidligere i år nei, noe som førte til opprør fra fagmiljøet og pasientforening.

Schjesvold mener Sykehusinnkjøp har regnet feil på Blenrep

I intervjuet med HealthTalk forteller Rootwelt at firmaet har kommet med et tilbud om ny pris, og at Beslutningsforum har vurdert saken med «maksimaldosering» og den nye prisen.

«Nå har vi vurdert med denne maksimaldoseringen og den nye prisen, og har da kunnet si ja til å innføre behandlingen», sier Rootwelt.

Han peker samtidig på at diskusjonen i Blenrep-saken i stor grad har handlet om hvilken dosering som skal legges til grunn. Utgangspunktet er SPC, den EMA-godkjente doseringen, men Rootwelt sier at dette er et av få tilfeller der man har lagt til grunn en alternativ dosering.

«Dette er vel det andre tilfellet hvor vi har lagt en alternativ dosering til grunn», sier han, og viser til Tecvaily (teklistamab) som det første tilfellet, også ved myelomatose.

Vedtaket innebærer også oppfølging. Rootwelt sier at fagdirektørene skal følge opp at doseringen følges, og at det skal vurderes om saken må revurderes etter to år.

Leder Sigrid Matthes i Blodkreftforeningen sier til HealthTalk at beslutningen er en lettelse for pasientene, fordi de dermed slipper å vente på en ny og langt senere behandling av saken. 

– Vi setter pris på at Beslutningsforum tok Blenrep opp igjen raskt, sier hun.

Samtidig mener Matthes saken viser at det må være større oppmerksomhet rundt det å unngå misforståelser i prosessen, blant annet knyttet til dosering og bruk. 

I vedtaket heter det at Blenrep blir tilgjengelig fra 1. februar, da det er datoen ny pris er gyldig fra.

– Det oppleves som ganske raskt, sier Matthes.

Keytruda-nei: – Det finnes alternativer

Dagens eneste nei ble gitt til Keytruda, som ikke blir innført i kombinasjon med fluoropyrimidin og platinumbasert kjemoterapi til pasienter med metastatisk gastrisk eller gastroøsofageal adenokarsinom.

Årsaken til nei er blant annet fordi det finnes alternativer for pasientene, sier Ulrich Spreng.

– Det finnes andre immunterapier med i hurtiginnføringsordningen for PD-1/PD-L1-hemmere, og disse har en pris som står i et rimelig forhold til nytten, sier Spreng.

Spreng viser også til vurderinger fra Direktoratet for medisinske produkter (DMP), blant annet knyttet til undergrupper med PD-L1-uttrykk og vurderingen av tilleggsnytte.

Rootwelt åpner for at utfallet kan endre seg ved prisendring, men sier at det foreløpig ikke har vært tegn til lavere pris fra selskapet. 

– Det vurderes at vi har god behandling tilgjengelig for pasienter med CPS-ekspresjon over fem prosent, mens nytten under fem prosent beskrives som «meget begrenset».

I tillegg ble disse legemidlene besluttet innført mandag:

• Rukaparib (Rubraca) innføres som monoterapi for vedlikeholdsbehandling av voksne pasienter med fremskreden (FIGO stadier III og IV) høygradig epitelial eggstokk-, eggleder- eller primær peritoneal kreft som har respons (fullstendig eller partiell) etter fullføring av førstelinje platinabasert kjemoterapi – Ny pris

• Rukaparib (Rubraca) innføres som monoterapi for vedlikeholdsbehandling av voksne pasienter med platinasensitiv residiverende høygradig epitelial eggstokk-, eggleder- eller primær peritoneal kreft som har respons (fullstendig eller partiell) på platinabasert kjemoterapi.

• Garadacimab (Andembry) innføres til rutinemessig forebygging av tilbakevendende anfall av hereditært angioødem (HAE) hos voksne pasienter og barn som er 12 år og eldre. Følgende vilkår gjelder: • Behandlingen kan tas i bruk av pasienter som ikke tåler eller ikke beskyttes tilstrekkelig med forebyggende behandling med berotralstat eller c1- esterasehemmer, eller som ikke ivaretas tilfredsstillende med gjentatt akuttbehandling. • Pasienten skal ha minst 1 alvorlig anfall per uke ved oppstart. • Behandlingen skal evalueres etter 3 måneder, og avsluttes dersom antall anfall ikke er redusert med 50 %. 

•  Vitamin B kompleks med vitamin C (Zubatmin) innføres til voksne for rask behandling av alvorlig deplesjon eller malabsorpsjon av de vannløselige vitaminene B og C, spesielt ved: alkoholisme hvor en alvorlig deplesjon av tiamin kan føre til Wernickes encefalopati eller ved andre medisinske tilstander der Wernickes encefalopati kan oppstå som en konsekvens.