Samme medisin – ulik konklusjon: Derfor ble hårtap-behandling godkjent i Danmark, men avvist i Norge
Legemiddelet Litfulo (ritlecitinib) er nylig godkjent i Danmark for pasienter med alvorlig hårtap (alopecia areata), mens Norge sier nei. Det er ikke prisen, men hvor stor helsegevinst behandlingen anses å gi, som avgjør forskjellen mellom landene.
Publisert
21. mai vedtok det danske Medicinrådet å godkjenne Litfulo for pasienter fra 12 år fordi effekten av behandlingen står i rimelig forhold til kostnaden. I Norge har Beslutningsforum, som avgjør hvilke nye medisiner norske sykehus kan ta i bruk, konkludert annerledes. Selv med samme pris og dokumentasjon mener Beslutningsforum at helsegevinsten er for lav til at Litfulo kan regnes som kostnadseffektivt.
Oddvar Solli, sjef for helseøkonomi i Pfizer, sier til HealthTalk at Medicinrådets godkjenning av Litfulo i Danmark er veldig gode nyheter for danske pasientene og deres pårørende.
– Danske myndigheter har benyttet fornuftige kriterier for å identifisere pasientene med høyest alvorlighet. Vi håper Beslutningsforum nå vil se til arbeidet som er gjort i Danmark, sier Solli.
Stor forskjell i vurdert helsegevinst
Det danske Medicinrådet anslår at Litfulo gir en helsegevinst tilsvarende 7–8 måneder med perfekt helse (0,65 QALY). Direktoratet for medisinske produkter (DMP), som gjør de norske vurderingene, har gjennomført to ulike analyser av Litfulo. En av analysene slår fast at behandlingen gir langt lavere helsegevinst; bare 1–3 måneder (0,08–0,26 QALY).
Forskjellen får dramatiske konsekvenser når kostnadseffektiviteten beregnes.
Hva er QALY og ICER?
QALY (kvalitetsjusterte leveår) er et mål på helseeffekten av behandlinger, og tar hensyn til både forlenget levetid og forbedret livskvalitet. Én QALY tilsvarer ett år med perfekt helse. ICER (Incremental Cost-Effectiveness Ratio) viser kostnaden per ekstra QALY som oppnås med en ny behandling sammenlignet med beste tilgjengelige alternativ; «best supportive care» (BSC)
Litfulo har en listepris (maksimal AUP uten mva) på 767 461 kroner. Til sammenligningen koster BSC, som innebærer støttende behandling uten aktiv medikamentell terapi, 240 140 kroner. Dette gir en merkostnad på 527 321 kroner. Når helsegevinsten i Norge anslås så lavt som den gjør, resulterer dette i en svært høy ICER-verdi:
Ved 0,08 QALY er ICER på rundt 6,9 millioner kroner.
Ved 0,26 QALY er ICER på rundt 2,1 millioner kroner.
Begge disse verdiene er langt over Norges maksimale terskelverdi for hva det offentlige er villig til å betale, som er på rundt 875 000 kroner per QALY. For at Litfulo skal bli kostnadseffektiv i Norge, må Pfizer redusere prisen med mellom 40 og 60 prosent.
Hadde derimot Norge lagt samme helsegevinst som Danmark til grunn (0,65 QALY), ville ICER vært 811 000 kroner – som er innenfor norsk terskelverdi.
DMP: – Betydelig usikkerhet om livskvalitet
Enhetsleder Anette Grøvan i DMP sier til HealthTalk at det i hovedsak er små forskjeller mellom vurderingen fra Medicinrådet og DMP. Hun viser til en analyse der differansen i QALY mellom Litfulo og BSC er 0,37, noe som gir en ICER på 1,4 millioner kroner.
– I begge rapportene pekes det på stor usikkerhet knyttet til hvordan alvorlig hårtap påvirker pasientenes livskvalitet. Dette er svært mangelfullt dokumentert fra firma på gruppenivå. En forskjell er likevel at Medicinrådet har brukt resultatene i én av studiene, som er kilde til livskvalitetsberegninger, noe annerledes enn DMP og NICE har gjort. Dette fører til at beregningen av QALY blir noe ulik mellom rapportene, sier Grøvan.
Hun understreker at den største usikkerheten gjelder hvor mye livskvaliteten påvirkes hos pasienter med hårtap.
– Noen opplever det som svært belastende, mens andre tilpasser seg og rapporterer god livskvalitet over tid. På grunn av denne usikkerheten har ikke DMP presentert én hovedanalyse, men to ulike analyser, sier hun.
– Beslutningsforum har avslått innføring fordi prisen ikke står i rimelig forhold til dokumentert klinisk nytte. Det danske Medicinrådet anbefaler heller ikke Litfulo til hele pasientgruppen, men kun til de med sikker diagnose og svært nedsatt livskvalitet, sier Grøvan.
– Vår dør står vidåpen for å finne en løsning for norske pasienter. Det innebærer at Beslutningsforum må gå dypere inn i denne sykdommen og vurdere den på samme måte som andre land nå har gjort, sier Odvar Solli.
– Hva ser Danmark som Norge ikke ser?
Avslaget på Litfulo i Beslutningsforum har skapt stor fortvilelse blant norske pasienter med alopecia areata.Alopeciaforeningen har bedt om en ny vurdering i Norge.
– Jeg synes det er oppsiktsvekkende at de to fagorganene kommer til så ulike konklusjoner når de har hatt tilgang til nøyaktig samme dokumentasjon. Helsetjenestene våre er jo ikke så forskjellige, sier Evy-Ann Hamre, leder i Alopeciaforeningen, til HealthTalk.
Hun mener norske myndigheter undervurderer både sykdommens alvorlighet og behandlingens effekt:
– Vi har engasjert oss sterkt og gitt grundige innspill til Nye Metoder. Likevel blir vi ikke lyttet til. Det er paradoksalt at Danmark har godkjent behandlingen uten et tilsvarende pasientengasjement.
Medicinrådet: – Positivt med ny behandling
Leder av det danske Medicinrådet, Birgitte Klindt Poulsen, uttrykker tydelig støtte til innføringen av Litfulo i Danmark i en pressemelding.
– Jeg er glad for at pasienter med alvorlig alopecia areata nå får mulighet til behandling. Sykdommen påvirker ikke bare utseendet, men kan også føre til psykiske utfordringer som angst og depresjon. Derfor er det svært positivt at vi nå har en behandling som kan gi noen pasienter håret tilbake og forbedre deres livskvalitet, sier hun
Medicinrådet anbefaler samtidig at data om behandlingens effekt og sikkerhet samles inn for videre oppfølging etter to år, da studiepopulasjonen kan ha underestimert behandlingens faktiske potensial, særlig hos yngre og nylig diagnostiserte pasienter.
