EU godkjenner Teizeild: Første behandling som kan utsette type 1-diabetes

Teizeild er den første behandlingen som er godkjent for å utsette klinisk debut av type 1-diabetes hos voksne og barn fra åtte år i tidlig, presymptomatisk fase (stadium 2).

Legemidlet er godkjent for behandling før klassisk diabetesdiagnose – i et tidlig, presymptomatisk stadium av sykdommen. Beslutningen bygger på fase 2-studien TN-10, der teplizumab i median utsatte klinisk debut med om lag to år sammenlignet med placebo.

Teplizumab er ikke en kur mot type 1-diabetes, men kan utsette tidspunktet for klinisk debut – og dermed behovet for kontinuerlig blodsukkerovervåkning og livslang insulinbehandling.

Teizeild er et CD3-rettet monoklonalt antistoff og beskrives av Sanofi som den første sykdomsmodifiserende behandlingen for autoimmun type 1-diabetes som nå er godkjent i EU.

– For første gang kan vi tilby pasienter og familier i EU en sykdomsmodifiserende behandling som er utviklet til å adressere den underliggende immunologiske prosessen ved type 1-diabetes, sier Olivier Charmell, Executive Vice President, General Medicines i Sanofi.

Utsetter diagnosen – ikke en kur

Stadiuminndelingen kan være forvirrende: Stadium 2 type 1-diabetes betyr at man har påvist en autoimmun prosess (typisk minst to autoantistoffer) og begynnende unormal blodsukkerregulering (dysglykemi), men ennå ikke har nådd stadium 3 – den kliniske fasen der personen oppfyller kriteriene for diabetes og ofte blir insulinavhengig.

Godkjenningen innebærer dermed ikke behandling av etablert type 1-diabetes, men en mulighet til å bremse sykdomsutviklingen hos personer som allerede er på vei mot klinisk debut.

– Vi vil fortsette arbeidet med eksterne interessenter i hele EU for å sikre at pasienter får nytte av teplizumab, som er en unik behandling som kan bremse den naturlige utviklingen av type 1-diabetes ved å beskytte betacellefunksjonen, sier Charmell.

Mangler norske pasientdata – og ingen rutinescreening

Før legemidlet kan tas i bruk i spesialisthelsetjenesten, må det vurderes i Nye metoder og eventuelt besluttes innført av Beslutningsforum. Sanofi har i dialog med Nye metoder oppgitt at rundt 23.000 personer i Norge lever med klinisk type 1-diabetes (stadium 3), og at om lag 900 får diagnosen årlig. Samtidig finnes det ikke norske data for hvor mange som befinner seg i stadium 2 – altså målgruppen for den nye behandlingen.

Det finnes heller ikke et etablert program for screening for tidlige stadier av type 1-diabetes i Norge, og pasientene oppdages og behandles derfor i hovedsak etter klinisk debut. DMP peker på at en eventuell innføring av teplizumab vil kreve økte ressurser og kapasitet til screening/diagnostisering, administrering av legemiddel og monitorering – og at dette ikke fullt ut vil bli belyst i en metodevurdering. Direktoratet mener likevel det vil være av verdi at Sanofi belyser problemstillingen i sin innsendte dokumentasjon til metodevurderingen.

Av rundt 900 personer som årlig får diagnosen klinisk type 1-diabetes (stadium 3), kan en andel i prinsippet være aktuelle for behandling – men bare dersom de identifiseres tidligere, i stadium 2, opplyser Sanofi. I praksis vil det ofte kreve målrettet testing av autoantistoffer og dysglykemi i risikogrupper, typisk blant familiemedlemmer til personer med type 1-diabetes.

Studien: Median utsettelse på rundt to år

Den avgjørende studien TN-10 var en randomisert, placebokontrollert og dobbeltblind fase 2-studie som inkluderte totalt 76 deltakere (8–45 år) med stadium 2 type 1-diabetes. Deltakerne fikk enten ett 14-dagers behandlingsforløp med teplizumab eller placebo.

Studien viste at median tid til klinisk type 1-diabetes (stadium 3) var 48,4 måneder i teplizumab-gruppen versus 24,4 måneder i placebo-gruppen. Ved studiens slutt var sykdommen diagnostisert hos 43 prosent i teplizumab-armen, mot 72 prosent i placebo-armen. Hazard ratio for diagnose var 0,41.

På slutten av studien var andelen som fortsatt befant seg i stadium 2 nesten dobbel så høy i teplizumab-gruppen som i placebo-gruppen (57 prosent vs. 28 prosent).

Bivirkninger: Lymfopeni og utslett

Sikkerhetsprofilen beskrives som konsistent med tidligere studier. I TN-10 var de hyppigst observerte bivirkningene forbigående lymfopeni og hudreaksjoner. Sanofi oppgir at forbigående lymfopeni ble observert hos 75 prosent av deltakerne, og utslett hos 36 prosent.

Teizeild er allerede godkjent i en rekke land for samme indikasjon, inkludert USA, Storbritannia, Canada og Kina.