EU-kommisjonen godkjenner Duvyzat for behandling av Duchennes muskeldystrofi
Gutter med Duchennes muskeldystrofi har nå fått et nytt behandlingsalternativ: EU-kommisjonen har godkjent Duvyzat (givinostat) for bruk hos pasienter fra seks år og oppover som fortsatt kan gå. Legemidlet har vist å kunne forsinke sykdomsutviklingen og bevare muskelfunksjon – og er nå også godkjent for bruk i Norge.
Publisert
Ny godkjenning gir håp til pasienter og familier
Godkjenningen gjelder hele EU, samt EØS-landene Norge, Island og Liechtenstein. Duvyzat er den første HDAC-hemmeren som har fått markedsføringstillatelse for behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD). Det italienske legemiddelselskapet Italfarmaco står bak utviklingen av medisinen.
– Dette er en viktig milepæl for pasienter og familier som lever med denne alvorlige og progressive sykdommen. Duvyzat kan bidra til å bremse sykdomsforløpet og forlenge perioden med bevart gangfunksjon, har overlege Sean Wallace ved Oslo universitetssykehus tidligere uttalt til HealthTalk.
Kliniske data: Forsinket sykdomsprogresjon og bevart muskelfunksjon
Godkjenningen fra EU-kommisjonen er basert på data fra fase 3-studien EPIDYS, hvor 179 gutter med DMD i alderen seks år og oppover fikk enten Duvyzat eller placebo i tillegg til kortikosteroider. Studien viste:
Statistisk signifikant forbedring i evnen til å fullføre en firetrinns trappetest
40 % mindre funksjonstap målt med North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
MR-data viste redusert fettinfiltrasjon i muskulaturen
Langtidsdata indikerer at behandlingen kan forlenge evnen til å gå med i gjennomsnitt tre år
Resultatene ble publisert i The Lancet Neurology i mars 2024, og støttes av forlengelsesstudier som ble presentert på MDA-konferansen.
Hvem kan få Duvyzat?
Duvyzat er nå godkjent for gutter fra seks år og oppover, som fortsatt har gangfunksjon (ambulante pasienter), og som får kortikosterioder som samtidig behandling.
Godkjenningen er betinget, noe som betyr at Italfarmaco må levere ytterligere dokumentasjon fra pågående studier for å bekrefte nytten over tid.
Under vurdering i Norge
I Norge er Duvyzat nå inne til vurdering i systemet for Nye metoder. Direktoratet for medisinske produkter har mottatt oppdrag om metodevurdering, inkludert helseøkonomisk analyse. Arbeidet starter når all nødvendig dokumentasjon er levert fra produsenten.
Godkjent også i USA og Storbritannia
Duvyzat ble godkjent av FDA i USA i mars 2024, og i Storbritannia har legemidlet fått betinget markedsføringstillatelse både for gående og ikke-gående pasienter.
