Nytt håp for gutter med Duchenne: Ny medisin nær godkjenning i EU
Det europeiske legemiddelbyrået EMA anbefaler nå at Duvyzat (givinostat) EU-godkjennes som ny behandling for gutter med den nevrologiske muskelsykdommen Duchenne muskeldystrofi (DMD). – Har vist i studier å kunne bremse sykdomsutviklingen ytterligere, sier OUS-overlege Sean Wallace.
Publisert
EMAs komité for legemidler til mennesker (CHMP) ga nylig en positiv anbefaling om betinget markedsføringstillatelse for Duvyzat til behandling av Duchenne muskeldystrofi (DMD) hos barn fra seks år og oppover som fortsatt er i stand til å gå.
Duvyzat er en ny type behandling som tas i tillegg til kortikosteroider, som i dag er standardbehandling for Duchenne-pasienter. EU-kommisjonens endelige beslutning forventes i juli 2025.
Nytt håp for pasientene
Duvyzat er en histondeacetylasehemmer (HDAC-hemmer) som virker ved å redusere muskelbetennelse, fibrose og fettinfiltrasjon, samtidig som den fremmer muskelregenerasjon. Dette gir håp om å forsinke sykdomsprogresjonen hos pasienter med DMD. Legemidlet er utviklet av det italienske legemiddelselskapet Italfarmaco.
– Givinostat har en antiinflammatorisk effekt, men vi ser også at den kan redusere fett- og fibrosedannelse i muskulaturen. Den tenkes brukt i kombinasjon med steroider – ikke som en erstatning – og har vist i studier å kunne bremse sykdomsutviklingen ytterligere, sier OUS-overlege Sean Wallace til HealthTalk.
Dette viste studien:
Anbefalingen fra CHMP er basert på resultater fra den randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte fase 3-studien EPIDYS, der 179 ambulante (mulighet for å gå red.anm.) gutter med DMD i alderen seks år og eldre fikk enten Duvyzat eller placebo i tillegg til kortikosteroider.
Studien viste at Duvyzat-gruppen hadde en statistisk signifikant og klinisk meningsfull forbedring i tid brukt på å fullføre en firetrinns trappetest sammenlignet med placebogruppen.
I tillegg viste Duvyzat positive resultater på viktige sekundære endepunkter. Langtidsdata indikerer at Duvyzat kan forsinke tap av gangfunksjon med omtrent tre år.
De vanligste bivirkningene observert med Duvyzat var milde til moderate og inkluderte diaré, magesmerter, trombocytopeni, oppkast, hypertriglyseridemi og feber.
Følger etter USA og UK
Duvyzat har tidligere fått godkjenning i USA og Storbritannia. Dersom EU-kommisjonen følger CHMPs anbefaling, vil Duvyzat bli tilgjengelig i EU/EØS-landene. Italfarmaco opplyser i en pressemelding at de planlegger å samarbeide med lokale myndigheter for å sikre rask tilgang til behandlingen.
I Norge er Duvyzat under vurdering i systemet for Nye metoder. Direktoratet for medisinske produkter har mottatt et oppdrag om metodevurdering, inkludert helseøkonomisk analyse, basert på dokumentasjon fra leverandøren. Arbeidet med metodevurderingen vil starte når fullstendig dokumentasjon er mottatt.
Dersom EU-kommisjonen gir sin godkjenning i juli, vil Duvyzat representere et viktig nytt behandlingsalternativ for pasienter med Duchennes muskeldystrofi i Europa.
