Deloitte skal granske ordningen for sjeldne og alvorlige sykdommer

Regjeringen varslet gjennomgangen i prioriteringsmeldingen, og Stortinget sluttet seg til den. Helseministeren ba deretter de regionale helseforetakene sørge for en uavhengig evaluering. Deloitte har nå fått oppdraget.

HealthTalk har tatt kontakt med Deloitte for å få kommentarer til hvordan oppdraget skal gjennomføres, men selskapet har ikke besvart henvendelsen.

På sine nettsider beskriver Deloitte seg som Norges største rådgivningsmiljø innen helsesektoren, med mer enn 100 ansatte som arbeider med helse.

Omstridt praksis

Mange av de mest omstridte nei-vedtakene i Beslutningsforum de senere årene har dreid seg om legemidler til små pasientgrupper med alvorlige og sjeldne sykdommer.

Prioriteringsmeldingen gir imidlertid ikke tall for hvor mange metoder som faktisk er vurdert under ordningen siden den ble etablert. Et flertall i helse- og omsorgskomiteen – bestående av Arbeiderpartiet, Høyre, Senterpartiet og Fremskrittspartiet – peker i innstillingen på at dagens praksis har bidratt til at mange pasienter med sjeldne sykdommer får svært sen tilgang til nye behandlinger – eller ingen tilgang i det hele tatt. 

Evalueringen kan dermed gi et klarere bilde av om den politisk forutsatte fleksibiliteten – i form av høyere aksept for ressursbruk og lavere krav til dokumentasjon – faktisk er blitt realisert.

Kan få politiske konsekvenser

Dersom evalueringen viser at få legemidler faktisk har blitt vurdert under ordningen – eller at den varslede fleksibiliteten i liten grad er brukt – kan det reise spørsmål om praksis har vært i tråd med Stortingets intensjon.

Ordningen ble etablert nettopp for å sikre at svært små pasientgrupper med alvorlig sykdom ikke faller utenfor fordi dokumentasjonen er begrenset eller kostnadene høye.

Rapporten fra Deloitte kan dermed bli en viktig test på om prioriteringssystemet faktisk innfrir på de politiske løftene som er gitt for sjeldne og alvorlige tilstander.

Skal vurdere om fleksibiliteten faktisk brukes

Ordningen gjelder legemidler til særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand. Ifølge føringene fra Meld. St. 34 (2015–2016) Verdier i pasientens helsetjeneste og den ferske prioriteringsmeldingen, kan det for slike pasientgrupper aksepteres:

• høyere ressursbruk (høyere betalingsvilje per vunnet kvalitetsjustert leveår - et mål på helsegevinst)

• lavere krav til dokumentasjon

• større fleksibilitet i vurderingene

Det er etablert tre veiledende kriterier for å omfattes av ordningen:

• Særskilt liten pasientgruppe (om lag under én per 100 000 globalt eller færre enn cirka 50 pasienter i Norge
• Stor forventet nytte (minimum cirka to vunne gode leveår sammenlignet med standard behandling
• Svært alvorlig tilstand (minimum cirka 30 tapte gode leveår)

Evalueringen skal kartlegge hvor mange legemidler som er vurdert under ordningen, hvor mange som har oppfylt kriteriene, og hvordan de tre kriteriene er tolket og anvendt i praksis.

Betalingsvilje og dokumentasjonskrav under lupen

Mandatet omfatter også hvordan betalingsvilje er fastsatt i praksis for denne typen saker, og hvordan krav til dokumentasjon er håndtert – særlig i saker med betydelig usikkerhet kombinert med høye priskrav.

Et sentralt spørsmål blir dermed om den politisk lovede fleksibiliteten faktisk har vært realisert i konkrete beslutninger – eller om vurderingene i praksis har ligget tett opp mot ordinære terskelverdier - grensen for hva som anses som akseptabel kostnad.

Tydelige avgrensninger

Som følge av budsjettrammen er det gjort flere avgrensninger. Evalueringen skal blant annet ikke undersøke:

• om behandlingstilbudet til personer med sjeldne sykdommer har vært likeverdig etter at sykehusene overtok finansieringsansvaret

• overgangsordningen for legemidler som tidligere ble refundert etter blåreseptforskriften

• om det er etablert felles praksis for oppfølging og monitorering av bruken

Evalueringen skal baseres på styrende dokumenter, inkludert Meld. St. 34 (2015–2016) Verdier i pasientens helsetjeneste, samt relevant lovverk og interne dokumenter.

Oppdraget startet i januar 2026, med forventet ferdigstilling av rapporten i juni 2026.