EU trekker godkjenning av medisin mot sjelden autoimmun sykdom
Bakgrunnen for tilbaketrekkingen er datahåndteringen i den avgjørende fase 3-studien. Tavneos (avakopan) kan ikke lenger forskrives i EU/EØS, og pasienter som står på behandling skal seponere.
Publisert
EU-kommisjonen har vedtatt å trekke tilbake markedsføringstillatelsen for Tavneos (avakopan). Legemiddelet kan dermed ikke lenger forskrives i EU eller EØS.
Tavneos har vært brukt i kombinasjon med rituksimab eller syklofosfamid ved alvorlig, aktiv granulomatose med polyangiitt (GPA) og mikroskopisk polyangiitt (MPA) – de to hovedformene for ANCA-assosiert vaskulitt. Begge er sjeldne, autoimmune sykdommer.
Vedtaket ble kunngjort 6. august og følger anbefalingen fra EMAs komité for legemidler til mennesker (CHMP) 26. juni. Direktoratet for medisinske produkter (DMP) varslet norske leger om anbefalingen i midten av juli.
Saken har vært behandlet som en gransking etter artikkel 20 – en ikke-legemiddelovervåkingsprosedyre – og ble startet på grunn av bekymringer rundt datahåndteringen i fase 3-studien ADVOCATE, som lå til grunn for godkjenningen. CHMP konkluderte med at resultatene ikke kan anses som pålitelige som dokumentasjon på effekt, og at det derfor ikke lenger kan etableres et positivt nytte-risikoforhold.
Parallelt er det rapportert flere tilfeller av legemiddelindusert leverskade (DILI) og vanishing bile duct-syndrome (VBDS), inkludert dødsfall.
Dette er rådene til legene fra DMP:
Ingen nye pasienter skal starte behandling utenfor kliniske studier.
Pasienter som står på Tavneos skal kontaktes for seponering og diskusjon av andre behandlingsalternativer.
Leverfunksjonen overvåkes fram til behandlingen er avsluttet: minst hver andre uke for pasienter behandlet i opptil tre måneder, og hver fjerde uke fram til seks måneders behandling for de som har stått lenger.
Behandlingen seponeres umiddelbart ved mistanke om VBDS.
Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma og CSL, som markedsfører legemiddelet i Europa, skriver i en pressemelding at de er skuffet over avgjørelsen, men respekterer utfallet av den regulatoriske prosessen og vil gjennomføre vedtaket fullt ut. Selskapene oppfordrer leger til å gå gjennom behandlingsplanen med hver enkelt pasient.
