9 ja og 2 nei i Beslutningsforum – RSV-tilbudet utvides til 2000 barn

Mandag 21. september kunne Beslutningsforums leder Jan Frich slå fast at forebyggende behandling mot RS-virus innføres for en langt større gruppe barn enn før. Både klesrovimab (Enflonsia) og nirsevimab (Beyfortus) fikk ja, og samtidig utvides definisjonen av hvem som regnes som høyrisikobarn.

Da Frich fikk spørsmål om hvilket av dagens vedtak som vil bety mest for pasientene, trakk han fram nettopp beslutningen om å innføre forebyggende antistoffbehandling til barn med høy risiko for RS-virusinfeksjon.

– Det vil gjelde en større gruppe, sa Frich.

Fra 400 til rundt 2000 barn

Enflonsia ble besluttet innført allerede i juni, for barn med høy risiko for alvorlig sykdom. Etter innføringen foreslo Norsk barnelegeforening å utvide målgruppen ved å inkludere flere barn i definisjonen av høy risiko. 

Mandag besluttet Beslutningsforum å innføre den forebyggende behandlingen også for denne utvidede gruppen. Samtidig fikk nirsevimab (Beyfortus) ja. Til sammen vil rundt 2000 barn være i målgruppen for de to legemidlene, mot om lag 300–400 tidligere.

– Det er svært gledelig at vi nå kan tilby disse forebyggende behandlingene til en større gruppe nyfødte og små barn. Dette vil bidra til at færre barn blir alvorlig syke, noe som er viktig både for barna selv og deres pårørende. I tillegg vil færre innleggelser frigjøre tid og ressurser i sykehusene, sier Frich.

Frich forklarer til HealthTalk at de to preparatene dekker ulike aldersgrupper: det ene er godkjent opp til tolv måneder, det andre utover tolv måneder. Dermed favner vedtaket både barn i sin første RSV-sesong og særlig sårbare barn i sin andre sesong. Felles for gruppen er at de har høy risiko for komplikasjoner og allerede følges opp i spesialisthelsetjenesten.

– Beslutningen ligger i et spenn mellom å tilby alle spedbarn behandling og å avgrense til en mindre gruppe, samtidig som det parallelt pågår en diskusjon om vaksinasjon, sier Frich 

Utgangspunktet for dagens vedtak var at behandlingen er godt dokumentert og nyttig for den avgrensede gruppen, og at fagmiljøet selv har pekt på hvilke barn tilbudet er mest aktuelt for.

Venter på statsbudsjettet

Trude Basso, fagdirektør i Helse Midt-Norge,  er tydelig på at mandagens vedtak ikke må forveksles med spørsmålet om et universelt tilbud til alle spedbarn. Rundt halvparten av spedbarna som blir alvorlig syke av RS-virus, har ingen kjente risikofaktorer, og faller dermed utenfor gruppen Beslutningsforum tok stilling til.

– Dette er jo en pasientpopulasjon som får behandling og følges opp på sykehus fordi de har høy risiko og har underliggende sykdommer, som for eksempel premature barn, sier Basso.

Hun viser til at stortingsvedtaket om beskyttelse til alle spedbarn gjelder en helt annen populasjon.

Stortinget ba i mai regjeringen sikre RSV-beskyttelse til de minste innen høsten 2026, enten gjennom vaksinering av gravide eller antistoff til nyfødte. Det spørsmålet ventes avklart i statsbudsjettet regjeringen legger frem 7. oktober. Om et bredere tilbud eventuelt må tilbake til Beslutningsforum, vil verken Basso eller Frich forskuttere.

– Vi må lese hva som kommer i statsbudsjettet og hva som kommer av føringer fra vår eier, fra Helse- og omsorgsdepartementet, på hvordan vi forholder oss til RS-virus-behandling fremover, sier Basso.

Frich understreker at Beslutningsforum har gjort en faglig begrunnet vurdering av en avgrenset pasientgruppe, uavhengig av den politiske prosessen.

Ja til Hetronifly i tre indikasjoner

Beslutningsforum sa også ja til PD-1-hemmeren serplulimab (Hetronifly) i alle de tre indikasjonene som var til vurdering: ikke-plateepitel-NSCLC, plateepitel-NSCLC og øsofagealt plateepitelkarsinom med PD-L1-uttrykk CPS ≥ 5.

– Det var ja, bekrefter Frich, som viser til at innføringen skjer innenfor den mye omtalte hurtiginnføringsordningen for PD-1/PD-L1-hemmere. Så lenge legemidlet lå innenfor det aktuelle prisnivået, ble det ja til alle tre sakene.

PD-(L)1-feltet er tett befolket fra før, med blant annet Keytruda, Opdivo, Tecentriq, Imfinzi, Libtayo og Tevimbra. Frich avviser at serplulimab er vurdert som faglig likeverdig med de etablerte behandlingene.

– Det er gjort separate individuelle vurderinger. Dette er jo veldig spesifikke indikasjoner, sa han.

Om serplulimab kan bli foretrukket framfor de etablerte hemmerne, vil han ikke slå fast.

– Det blir vel klinikerne som må vurdere det, sier Frich, og legger til at det ikke er lagt noen føringer for bruken. Når det finnes flere alternativer, må man vurdere hva som er best egnet for den enkelte pasienten.

Subkutan behandling sparer tid og personell

To av ja-vedtakene gjelder behandlinger som kan gis utenfor sykehus. Palopegteriparatid (Yorvipath), en PTH-substitusjonsbehandling, ble innført til voksne med kronisk hypoparatyreose – en sjelden hormonsykdom der kroppen produserer for lite paratyreoideahormon.

– Denne behandlingen er aktuell for en liten gruppe pasienter der alvorligheten er høyere og nytten er større, og hvor dagens behandling ikke lenger vil være tilgjengelig. Vi innfører nå behandlingen til denne avgrensede pasientgruppen, sier Frich.

Også denosumab, til forebygging av skjelettrelaterte hendelser hos voksne med langt fremskredne ondartede kreftsvulster, ble innført – etter en prisreduksjon som følge av generisk konkurranse. Behandlingen gis subkutant, som en injeksjon i underhuden, og kan dermed gis utenfor sykehus. Det vil kunne være tids- og personellbesparende i spesialisthelsetjenesten.

To avslag: Itovebi og Bimzelx

To av sakene endte med nei. Inavolisib (Itovebi) i kombinasjon med palbociklib og fulvestrant ved PIK3CA-mutert, hormonreseptorpositiv og HER2-negativ brystkreft fikk avslag.

– Behandlingen har en høy pris i forhold til dokumentert nytte, sier Frich.

Han utdyper i intervjuet at kostnadsnytteanalysen gjorde behandlingen for ressurskrevende i forhold til den dokumenterte nytten, og at den kan gi et lite tillegg for pasienter i behandlingsforløp, men at kostnadene ble for høye. Norge har hatt PI3K-hemmeren alpelisib (Piqray) i bruk for samme mutasjonsgruppe siden 2022.

Også bimekizumab (Bimzelx) ved moderat til alvorlig hidradenitis suppurativa (HS) fikk nei. Saken kom opp drøyt et halvår etter at Beslutningsforum i februar sa nei til Cosentyx for den samme pasientgruppen.

– Dette er en alvorlig sykdom der vi allerede har effektiv behandling, men det hadde vært ønskelig å kunne ha flere legemidler å spille på. Dessverre er den tilbudte prisen altfor høy sammenlignet med den forventede helsegevinsten av denne behandlingen, sier Frich.

Han holdt likevel døren åpen for en ny runde.

– Vi tar gjerne opp igjen den saken til en ny vurdering når det foreligger enten en lavere pris, eller mer konkrete beskrivelser av hvilke pasienter det kan være aktuelt for, sier Frich i intervjuet.

HS-pasientene har i dag bare én godkjent biologisk behandling, adalimumab.

Ja til Fasenra ved hypereosinofilt syndrom

Beslutningsforum sa også ja til benralizumab (Fasenra) som tilleggsbehandling hos voksne og ungdom på 12 år og eldre med utilstrekkelig kontrollert hypereosinofilt syndrom. AstraZeneca er glad for innføringen.

– Vi er svært glade for at pasienter med hypereosinofilt syndrom nå får tilgang til et nytt behandlingsalternativ. Dette er en liten pasientgruppe med et alvorlig og komplekst sykdomsbilde, hvor behovet for flere behandlingsmuligheter har vært stort. Beslutningen betyr at leger nå får et viktig nytt verktøy i behandlingen av disse pasientene, sier Wenche Gorset Johnsrud, direktør for markedstilgang og myndighetskontakt i AstraZeneca Norge.

Disse legemidlene fikk ja:

• Klesrovimab (Enflonsia) til forebygging av nedre luftveissykdom forårsaket av RSV hos nyfødte og spedbarn med høy risiko i løpet av deres første RSV-sesong – nå også for en utvidet høyrisikogruppe.

• Nirsevimab (Beyfortus) til forebygging av RSV-sykdom i nedre luftveier hos nyfødte og spedbarn med høy risiko i første RSV-sesong, og hos barn opptil 24 måneder som fortsatt er sårbare gjennom sin andre RSV-sesong.

• Serplulimab (Hetronifly) i kombinasjon med karboplatin og pemetreksed til førstelinjebehandling av ikke-plateepitel-NSCLC uten EGFR- eller ALK-forandringer.

• Serplulimab (Hetronifly) i kombinasjon med karboplatin og nab-paklitaksel til førstelinjebehandling av plateepitel-NSCLC.

• Serplulimab (Hetronifly) i kombinasjon med fluoropyrimidin- og platinabasert kjemoterapi til førstelinjebehandling av øsofagealt plateepitelkarsinom med PD-L1-uttrykk CPS ≥ 5.

• Denosumab til forebygging av skjelettrelaterte hendelser hos voksne med fremskredne maligniteter som involverer skjelettet – ny pris etter generisk konkurranse.

• Palopegteriparatid (Yorvipath) som PTH-substitusjonsbehandling ved kronisk hypoparatyreose hos voksne.

• Hydrokortison (Efmody) til behandling av binyrebarkinsuffisiens hos ungdom fra 12 år og voksne.

• Benralizumab (Fasenra) som tilleggsbehandling hos voksne og ungdom ≥ 12 år med utilstrekkelig kontrollert hypereosinofilt syndrom.

Disse fikk nei:

• Inavolisib (Itovebi) i kombinasjon med palbociklib og fulvestrant ved PIK3CA-mutert, ER-positiv, HER2-negativ, lokalavansert eller metastatisk brystkreft.

• Bimekizumab (Bimzelx) ved aktiv moderat til alvorlig hidradenitis suppurativa hos voksne med utilstrekkelig respons på konvensjonell systemisk behandling.

Saken oppdateres.