Ny genterapi viser lovende resultater for Huntingtons sykdom

Det amerikanske legemiddelverket FDA har godkjent Novartis’ nye tablettbehandling Rhapsido (remibrutinib) for personer med langvarig elveblest (kronisk spontan urtikaria) som ikke får nok hjelp av dagens medisiner.

Legemidlet tas to ganger daglig, og blir tilgjengelig for amerikanske pasienter i løpet av få dager. Prisen er satt til 4 521 dollar for en måneds behandling.

Godkjenningen bygger på to store studier som viste tydelig bedring i kløe, utslett og total sykdomsaktivitet sammenlignet med placebo. Noen pasienter merket effekt allerede etter to uker, og rundt en tredel var helt fri for symptomer etter 12 uker.

Rhapsido virker ved å dempe overaktive immunceller, og behandlingen krever ingen laboratoriekontroller. Andre tilgjengelige behandlinger for kronisk elveblest i USA er blant annet Dupixent og Xolair.

Novartis har også sendt inn søknader om godkjenning i EU, Japan og Kina, og legemidlet testes nå mot flere andre immunrelaterte sykdommer.

Ventetiden for påbegynt helsehjelp var 66 dager i august 2025 – det samme som i august 2019 og tredje måned på rad på dette nivået. Ventetiden er 17 dager kortere enn i 2024 og 15 dager kortere enn i 2023.

Av de 209 400 som stod på venteliste ved utgangen av august, hadde 75 prosent ventet under to måneder. For ett år siden var andelen bare 64 prosent.

Helse- og omsorgsminister Jan Christian Vestre er fornøyd med utviklingen:

– Jeg er veldig glad for å se at ventetidene har holdt seg nede gjennom sommeren. Fremover må arbeidet med å redusere ventetider fortsatt prioriteres.

Antallet ventende er nå på nivå med 2019 og hele 58 000 færre enn i august i fjor. Da Solberg-regjeringen gikk av i oktober 2021 var det om lag 237 000 ventende.

Nye data fra Novartis viser at pasienter med attakkvis multippel sklerose (RMS) som byttet til Kesimpta (ofatumumab) etter gjennombruddssykdom på fingolimod eller fumarat, oppnådde kraftig redusert sykdomsaktivitet.

Funn fra ARTIOS-studien:

• Over 90 % av pasientene oppnådde no evidence of disease activity (NEDA-3)
• Årlig attakkrate (ARR) var 0,06 over 96 uker
• Nesten fullstendig undertrykking av MR-aktivitet
• Ingen nye sikkerhetsfunn

I den separate ALITHIOS-studien viste langtidsoppfølging at mer enn 90 % av pasientene som fikk Kesimpta som førstelinjebehandling var sykdomsprogresjonsfrie i opptil syv år.

– Disse funnene bekrefter at Kesimpta kan gi robust og langvarig sykdomskontroll, også etter svikt på orale behandlinger, sier hovedforfatter Dr. Riley Bove, UCSF.

En stor, randomisert fase 3-studie (ESTREL) undersøker om levodopa gitt sammen med standard rehabilitering kan bedre motorisk funksjon etter hjerneslag.

Pasienter inkluderes innen 7 dager etter hjerneslag og får enten levodopa/karbidopa eller placebo i tillegg til standard fysioterapi og ergoterapi. Det primære endepunktet er bedring i motorisk funksjon etter åtte uker.

Resultater fra studien er ventet å gi svar på om levodopa kan bli et nytt og kostnadseffektivt verktøy i slagrehabilitering. Hvis resultatene er positive, kan det endre klinisk praksis for denne pasientgruppen.

Kilde: JAMA

President Donald Trump hevdet mandag at bruk av paracetamol (Tylenol) under svangerskap og tidlig vaksinasjon kan være knyttet til utvikling av autisme – påstander som ikke støttes av vitenskapelig dokumentasjon.

Fraråder

På en pressekonferanse i Det hvite hus frarådet Trump gravide å bruke det smertestillende middelet acetaminophen, som i USA er kjent som Tylenol, og sa at det kun bør brukes ved «ekstrem feber». Han advarte også mot å gi barn «for mange vaksiner for tidlig» og oppfordret til å dele opp MMR-vaksinen i tre separate doser.

Uttalelsene ble raskt møtt med kritikk fra medisinske fagmiljøer og pasientorganisasjoner. Den amerikanske barnelegeforeningen og flere forskergrupper kalte påstandene «uforsvarlige» og advarte mot å skape unødig frykt blant gravide og småbarnsforeldre.

EMA: Ingen grunn til å endre anbefalingene

Tirsdag uttalte det europeiske legemiddelbyrået (EMA) at det ikke foreligger nye bevis som tilsier at anbefalingene for bruk av paracetamol i svangerskap bør endres. Paracetamol er det mest brukte smertestillende middelet under graviditet i Europa og anses som trygt når det brukes i anbefalte doser.

Flere studier, inkludert en stor svensk analyse av 2,5 millioner barn, har ikke funnet noen årsakssammenheng mellom bruk av paracetamol i svangerskapet og autisme eller ADHD.

Leucovorin som mulig behandling

Trump-administrasjonen varslet samtidig at de vil be FDA legge til en advarsel på paracetamol-preparater om mulig økt risiko for nevrologiske utviklingsforstyrrelser. De ba også legemiddelprodusenter øke produksjonen av leucovorin, et folsyrederivat, som de mener kan brukes som behandling for enkelte autismesymptomer – til tross for at større, randomiserte studier fortsatt mangler.

Bred faglig motstand

Eksperter advarer om at presidentens budskap kan føre til at gravide unnlater å behandle feber eller smerte, noe som kan være skadelig for både mor og foster.

– Dataene som finnes støtter ikke påstanden om at paracetamol forårsaker autisme. Å spre denne typen budskap kan være direkte helseskadelig, sier Coalition of Autism Scientists i en uttalelse.

Direktoratet for medisinske produkter (DMP) har for første gang pålagt norske internettleverandører å DNS-blokkere 60 nettsteder som driver ulovlige nettapotek eller markedsfører legemidler i strid med regelverket.

– Vi ser alvorlig på dette og vil reagere raskt med nye blokkeringer dersom andre tiltak ikke fører frem, sier legemiddelinspektør Pål Magnus Nordby i DMP.

DMP opplyser at blokkering brukes når de ikke får kontakt med ansvarlige bak nettstedene, eller når henvendelser ikke besvares. Ved mistanke om kriminalitet i Norge anmeldes forholdet til politiet.

DNS-blokkering gjør de aktuelle nettstedene utilgjengelige for brukere i Norge og er ment å redusere helserisiko knyttet til ulovlig legemiddelsalg.

Bayer kunngjorde i dag store fremskritt i utviklingen av nye behandlinger for Parkinsons sykdom, verdens nest vanligste og raskest voksende nevrodegenerative sykdom.

Selskapet har startet den pivotale fase 3-studien exPDite-2 med bemdaneprocel, en banebrytende celleterapi som skal erstatte tapte dopamin-produserende nerveceller i hjernen. Samtidig er de første europeiske pasientene randomisert i fase 2-studien REGENERATE-PD, som tester den eksperimentelle genterapien AB-1005.

– Vår todelte strategi med både celle- og genterapi øker sjansen for å kunne tilby pasientene etterlengtede sykdomsmodifiserende behandlinger, sier Christian Rommel, global FoU-sjef i Bayer.

Begge behandlingene utvikles i samarbeid med Bayers heleide datterselskaper BlueRock Therapeutics (bemdaneprocel) og AskBio (AB-1005).

Pfizer kunngjorde mandag at de vil kjøpe biotekselskapet Metsera for opptil 4,9 milliarder dollar i et strategisk grep for å sikre en sterk posisjon i det raskt voksende markedet for fedmebehandling.

Metsera utvikler en bred pipeline av langtidsvirkende GLP-1- og amylin-analoger, samt orale peptider. Det mest avanserte legemiddelet, MET-097i, er en månedlig GLP-1-reseptoragonist som nå er i fase 2b-testing.

– Fedme er et stort og voksende område, og oppkjøpet av Metsera gir Pfizer et solid grunnlag for å komme inn i dette viktige terapiområdet, sier Pfizer-sjef Albert Bourla.

Avtalen kan markere et comeback for Pfizer, som tidligere har hatt utfordringer med egne fedmeprogrammer og nå ønsker å konkurrere med Novo Nordisk og Eli Lilly, som dominerer feltet.

Roche annonserte torsdag at de kjøper det amerikanske biotekselskapet 89bio i en avtale verdt opptil 3,5 milliarder dollar. Oppkjøpet gir Roche tilgang til pegozafermin, et legemiddel i sen fase utviklet for MASH (metabolsk dysfunksjon-assosiert steatohepatitt), en alvorlig leversykdom ofte knyttet til fedme.

Roche ser pegozafermin som en viktig brikke i sin voksende portefølje innen fedme, kardiovaskulær og metabolsk sykdom, og vurderer å kombinere stoffet med egne vektreduserende legemidler.

– Pegozafermin har potensial til å bli en transformativ behandling for MASH og tilby best-i-klassen effekt, sa Roche-sjef Thomas Schinecker.

Oppkjøpet forventes å fullføres innen utgangen av året.

En stor amerikansk observasjonsstudie (REACH) viser at pasienter med type 2-diabetes og hjerte- og karsykdom som brukte Ozempic (semaglutid) hadde 23 % lavere risiko for hjerteinfarkt, slag eller død sammenlignet med pasienter som fikk Eli Lillys diabeteslegemiddel Trulicity (dulaglutid).

Studien inkluderte nesten 60 000 Medicare-pasienter over 66 år. Resultatene ble presentert på EASD 2025 i Wien og er den første direkte sammenligningen av kardiovaskulære utfall mellom semaglutid og dulaglutid i klinisk praksis.

I tillegg var risikoen for død uansett årsak 26 % lavere, og det ble sett en 25 % reduksjon i det utvidede sammensatte endepunktet (5-punkts MACE), som også inkluderer sykehusinnleggelser for hjertesvikt eller ustabil angina.

– Dette adresserer et viktig kunnskapsgap for eldre pasienter med diabetes og hjerte-karsykdom, sier Filip Krag Knop, forskningsdirektør i Novo Nordisk.

Nye langtidsdataene fra BE HEARD-programmet viser at Bimzelx (bimekizumab) gir dyp og vedvarende sykdomskontroll hos pasienter med moderat til alvorlig hidradenitis suppurativa (HS) – og at tidlig behandling gir de beste resultatene.

Dyp og vedvarende effekt

På EADV 2025 presenterte UCB treårsdata som viser at forbedringer målt ved de strengeste endepunktene ikke bare vedvarer, men forbedres over tid.

• HiSCR75: 81,2 % av pasientene opprettholdt minst 75 % forbedring etter tre år.

• HiSCR90: 64,3 % hadde minst 90 % forbedring.

• HiSCR100: 50,1 % hadde komplett oppløsning av inflammatoriske lesjoner.

For pasienter som oppnådde fullstendig oppløsning av inflammasjon (IHS4-100) etter ett år, var det 64,3 % som opprettholdt dette også etter to år.

– Målet for behandlingen er å oppnå og opprettholde sykdomskontroll på de strengeste nivåene. Disse dataene viser at det er mulig – og at vi kan forebygge langsiktig vevsskade som ofte følger med HS, sier professor John Ingram ved Cardiff University i pressemeldingen fra UCB.

Tidlig behandling gir best resultat

Analysene viser at pasienter som startet behandling tidlig etter diagnose (<2,4 år) oppnådde høyere responsrater enn de som hadde hatt sykdommen i mer enn ti år.

• IHS4-100 (full respons) ved uke 96: 46,1 % i gruppen med kort sykdomsvarighet vs. 22,8 % i gruppen med lang sykdomsvarighet.

Dette understreker hvor viktig det er å identifisere pasientene tidlig og starte effektiv behandling før sykdommen har utviklet seg for langt.

Bedre livskvalitet

Behandlingen reduserte antallet drenerende tunneler hos majoriteten av pasientene og ga varig forbedring i livskvalitet. Etter tre år rapporterte 38,1 % at hudsykdommen ikke hadde noen negativ innvirkning på livskvaliteten (DLQI 0/1).

Status i Norge

Direktoratet for medisinske produkter (DMP) har ferdigstilt en metodevurdering av bimekizumab for behandling av moderat til alvorlig HS. Det gjenstår nå at UCB og Sykehusinnkjøp fullfører prisforhandlingene. Når det er klart, vil Beslutningsforum avgjøre om Bimzelx skal innføres som behandling for norske pasienter som ikke har hatt effekt av adalimumab (Humira).

En norsk studie viser at autolog stamcelletransplantasjon (HSCT) ved attakkvis MS gir en betydelig og vedvarende nedgang i antistoffer mot Epstein-Barr-virus (EBV).

Hos 30 pasienter fulgt i opptil 24 måneder sank nivåene av anti-EBNA1 IgG med nesten 37 %, mens nivåene av anti-VCA IgG økte markant. Antistoffer mot cytomegalovirus (CMV) forble stabile eller lett forhøyede, noe som tyder på en selektiv effekt på EBV-responsen.

– Funnene tyder på at HSCT kan bidra til å "resette" immunresponsen mot EBV, som er mistenkt å spille en rolle i utvikling og progresjon av MS, sier førsteforfatter Bence Henics fra Stavanger universitetssykehus.

En ny norsk studie antyder at graden av lymfocyttreduksjon i løpet av de første tre månedene etter oppstart med kladribin (CladT) kan henge sammen med behandlingsrespons hos pasienter med attakkvis MS.

Blant 352 pasienter som ble fulgt mellom 2018 og 2024, hadde de som ikke utviklet ny sykdomsaktivitet (målt ved MR-lesjoner eller attakk) en gjennomsnittlig reduksjon i lymfocytter på 48 %, mot 40 % hos dem som fikk nye lesjoner eller attakk (p=0,015). Effekten ble ikke observert i behandlingsår 2.

Førsteforfatter er Line Broch fra Oslo universitetssykehus. Forskergruppen planlegger å inkludere ytterligere 350 pasienter for mer detaljerte subgruppeanalyser og for å bekrefte funnene.

En norsk fase 3-studie viser at rituksimab er ikke-underlegent – og muligens overlegen – Mavenclad (kladribin) når det gjelder å hindre nye eller forstørrede lesjoner på MR hos pasienter med attakkvis multippel sklerose (RRMS).

I den randomiserte, åpne, men blindede 96-ukers studien deltok 269 pasienter fra oktober 2019 til august 2022. Bare 3 % av pasientene i rituksimab-gruppen hadde nye eller forstørrede lesjoner etter 96 uker, mot 17 % i kladribin-gruppen. Den justerte gjennomsnittsforskjellen på -0,356 lå både innenfor grensen for non-inferiority og i området for potensiell overlegenhet.

Bivirkningsprofilen var som forventet: alvorlige infeksjoner forekom hos 3,8 % i rituksimab-gruppen og 2,2 % i kladribin-gruppen, mens lymfopeni var langt vanligere ved kladribin (89 % vs. 21 %).

Studien er den første av sitt slag og ledes av Mathias Herstad Øverås ved Oslo universitetssykehus. Resultatene kan få betydning for valg av førstelinjebehandling ved aktiv RRMS i Norge.

Resultater fra fase 3-studien TEMPLE viser at AbbVies CGRP-hemmer atogepant (Aquipta) gir bedre effekt og færre bivirkninger enn topiramat hos voksne med fire eller flere migrenedager per måned.

I den 24 uker lange, dobbeltblinde perioden avbrøt 12,1 % behandlingen med atogepant på grunn av bivirkninger, mot 29,6 % i topiramatgruppen.

Dessuten oppnådde 64,1 % av pasientene som fikk atogepant ≥50 % reduksjon i månedlige migrenedager, sammenlignet med 39,3 % for topiramat.

Gjennomsnittlig reduksjon i migrenedager var -6,27 dager for atogepant mot -4,49 dager for topiramat.

Den samlede sikkerhetsprofilen var i tråd med tidligere studier og viste lav forekomst av alvorlige bivirkninger.

AbbVie mener resultatene styrker atogepants plass som et foretrukket alternativ for forebyggende migrenebehandling, spesielt for pasienter som trenger godt tolererte langtidsløsninger tidlig i sykdomsforløpet.

Novo Nordisk beskriver sin pågående EVOKE-studie av semaglutid (Wegovy/Ozempic) ved Alzheimers sykdom som et «lotterilodd» – med høy usikkerhet, men stort potensial.

Målet er å se om legemidlet kan bremse kognitiv svikt hos pasienter med tidlig Alzheimers. Resultatene ventes mot slutten av 2025 og representerer de første store studiene som tester om GLP-1-legemidler kan ha en sykdomsmodifiserende effekt ved demens.

– Vi har alltid sagt at dette er et lodd i lotteriet, og det er det fortsatt fordi utfallet er veldig usikkert, sa Novo Nordisk-topp Ludovic Helfgott til Reuters under EASD-konferansen i Wien.

Novo bekrefter samtidig at hovedfokuset fortsatt vil være fedme, diabetes og tilknyttede følgesykdommer – ikke en bred satsing på nye sykdomsområder.

Resultater fra fase 3-studien ATTAIN-1, publisert i The New England Journal of Medicine og presentert på EASD 2025, viser at Eli Lillys orale GLP-1-reseptoragonist orforglipron ga betydelig vekttap og kardiometabolske forbedringer hos voksne med fedme eller overvekt.

Pasientene som fikk høyeste dose (36 mg) oppnådde i snitt 12,4 kg vekttap (12,4 %) etter 72 uker. 59,6 % mistet minst 10 % av kroppsvekten, og nesten 40 % oppnådde ≥15 % vekttap.

Studien viste også:

• 91 % av deltakerne med prediabetes fikk normalisert blodsukker
• Reduksjon i non-HDL-kolesterol, triglyserider og systolisk blodtrykk
• Nedgang i inflammasjonsmarkøren hsCRP på 47,7 %

– Pasienter trenger alternativer som er både effektive og enkle å bruke i hverdagen. Denne tabletten har potensial til å endre behandlingslandskapet for fedme, sier hovedutprøver Sean Wharton.

Legemidlet har vist en sikkerhetsprofil på linje med øvrige GLP-1-legemidler og er under videre utvikling som behandling for både fedme og type 2-diabetes.

Merck presenterer nye fireårsdata på ECTRIMS 2025 som viser at nesten 9 av 10 pasienter med attakkpreget MS forblir fri for sykdomsprogresjon etter behandling med Mavenclad – uten behov for kontinuerlig immunsuppresjon.

Mavenclad (kladribin-tabletter) er en høyeffektiv, korttids oral behandling for attakkpreget multippel sklerose som gir langvarig sykdomskontroll uten kontinuerlig immunsuppresjon.

En integrert analyse av fase 4-studiene CLARIFY-MS og MAGNIFY-MS viser at nesten 9 av 10 pasienter forblir fri for progresjon uavhengig av attakker (PIRA) etter fire år. 83,4 prosent var fri for bekreftet funksjonsnedsettelse, mens 15,4 prosent opplevde bedring i funksjon. Effekten var særlig tydelig hos pasienter som startet behandling tidlig i sykdomsforløpet.

I tillegg viser biomarkørdata at Mavenclas reduserer nevroinflammasjon i både blod og spinalvæske, og MR-data indikerer at hjernesvinnet hos behandlede pasienter er på nivå med friske kontrollpersoner. Pasienter med lavt hjernesvinn hadde både færre tilbakefall og mindre klinisk forverring.

Merck fremhever at Mavenclad er den eneste høyeffektive, korttids orale behandlingen for MS og at dataene bekrefter langvarig sykdomskontroll uten behov for kontinuerlig immunsuppresjon. Over 130 000 pasienter globalt har til nå fått behandlingen.

Eli Lillys eksperimentelle vekttapspille orforglipron kan bli godkjent av det amerikanske legemiddelverket FDA allerede innen årsskiftet. Flere Wall Street-analytikere mener legemidlet er en het kandidat til å få såkalt «fast track»-behandling under et nytt, hurtig spor som FDA lanserte i juli. Ordningen kan korte ned vurderingstiden fra ti måneder til bare én til to måneder. Det melder Reuters.

Kan spare det amerikanske helsevesenet for milliarder

FDA har gjort det klart at ordningen skal prioriteres for legemidler som møter viktige folkehelseutfordringer, fremmer innovasjon eller bidrar til lavere kostnader. Analytikere peker på at dyre GLP-1-injeksjoner som Mounjaro (Lilly) og Wegovy (Novo Nordisk) er en stor økonomisk byrde for både forsikringsselskaper og arbeidsgivere i USA – hvor 40 % av voksne er overvektige.

Orforglipron, som tas som tablett én gang daglig, kan derfor bli et mer kostnadseffektivt alternativ. Goldman Sachs anslår at en lansering ett kvartal tidligere enn forventet kan gi Lilly én milliard dollar i ekstra inntekter.

Vekttap på over 12 %

I en nylig studie hjalp orforglipron pasienter til å gå ned 12,4 % av kroppsvekten. Fullstendige resultater blir presentert denne uken på EASD-konferansen i Wien.

Analytikere mener at tabletten kan prises lavere enn dagens injeksjonsbehandlinger – og dermed sikre bredere pasienttilgang. Goldman Sachs forventer en amerikansk pris på rundt 400 dollar i måneden, mot rundt 664 dollar i dag for injeksjonsmidlet tirzepatid.

Lilly holder kortene tett til brystet

Lilly sier i en uttalelse at FDA-programmet er «et lovende initiativ», men at det er for tidlig å kommentere hvordan det kan brukes for orforglipron. Selskapet planlegger å sende inn en formell søknad senere i år, og toppsjef Dave Ricks har tidligere sagt at målet er å lansere pillen globalt innen høsten 2026.

En stor 15-årig amerikansk studie viser at personer med psoriasis har økt risiko for å utvikle aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD), en ledende årsak til synstap.

Forskerne fant at psoriasispasienter hadde 56 % høyere risiko for å utvikle AMD enn pasienter med depresjon og 21 % høyere risiko enn andre hudpasienter. Risikoen var økt både for våt og tørr AMD.

Interessant nok hadde pasienter som fikk biologiske legemidler 27 % lavere risiko for å utvikle AMD enn de som kun fikk lokale steroider. – Våre funn tyder på at biologisk behandling kan ha en beskyttende effekt utover hudsymptomer, sier studiens førsteforfatter, Dr. Alison Treichel.