KLL-pasienter fikk bedre livskvalitet med ny BTK-hemmer

Det viser nye pasientrapporterte data fra den randomiserte fase 3-studien BRUIN CLL-321, som presenteres på EHA-kongressen denne helgen.

Bedre livskvalitet – ikke bare bedre blodverdier

Legemidlet Jaypirca er en ny, ikke-kovalent Bruton's tyrosine kinase-hemmer (BTK-hemmer). Den har tidligere vist bedre progresjonsfri overlevelse (PFS) enn kombinasjonsbehandling med enten idelalisib/rituksimab eller bendamustin/rituksimab hos pasienter med tilbakevendende eller behandlingsresistent KLL.

Jaypirca kan bli nytt behandlingsalternativ for KLL-pasienter

En ikke-kovalent BTK-hemmer, som pirtobrutinib (Jaypirca), binder seg midlertidig og reversibelt til enzymet Brutons tyrosinkinase (BTK), i motsetning til eldre BTK-hemmere som binder seg permanent (kovalent).

Dette gjør at ikke-kovalente BTK-hemmere fortsatt virker selv om pasienten har utviklet mutasjoner som gjør de eldre, kovalente BTK-hemmerne mindre effektive. Det gir altså et nytt behandlingsalternativ for pasienter som har blitt resistente eller ikke tåler tidligere BTK-behandling.

De nye dataene viser at fordelene ikke bare gjelder sykdomskontroll, men også hvordan pasientene faktisk har det.

Klinisk meningsfull forbedring

Ifølge forskerne oppnådde pasientene i pirtobrutinib-gruppen:

• Lavere symptombelastning knyttet til KLL ved flere målepunkter gjennom de første 25 ukene

• Mindre tretthet (fatigue) sammenlignet med kontrollgruppen

• Bedre fysisk funksjon, målt med spørreskjemaet EORTC QLQ-C30

Endringene ble vurdert som klinisk relevante basert på etablerte grenseverdier, og fordelene var gjennomgående i favør av Jaypirca.

– Disse resultatene gir et helhetlig bilde av fordelene ved pirtobrutinib i denne pasientgruppen. Vi ser ikke bare bedre sykdomskontroll, men også bedre livskvalitet, uttalte Dr. Paolo Ghia, som presenterte studien på EHA.

Bedre toleranseprofil og tydelig pasientfokus

Overlege Eirik Tjønnfjord ved Sykehuset Østfold mener studien er et viktig bidrag til utviklingen av mer pasientvennlige behandlinger:

– Det mest lovende her er at pirtobrutinib har en mildere bivirkningsprofil enn tidligere generasjoner BTK-hemmere, sier han.

– Ny og viktig behandling for kronisk lymfatisk leukemi

Han trekker også frem at studien inkluderer såkalte pasientrapporterte utfallsmål (PROs) – altså hvordan pasientene selv opplever bivirkninger og livskvalitet:

– Dette er spesielt viktig for pasienter med KLL, som ofte lever lenge med sykdommen. Når behandlingen skal gis over tid, er det avgjørende at livskvaliteten er god. Studier som dette gir oss klinikere en viktig rettesnor, sier han.

Ifølge Tjønnfjord er dette perspektivet relevant ikke bare innen KLL, men i hele kreftfeltet: – Etter hvert som behandlingen blir mer effektiv og langvarig, blir kvalitetsjusterte leveår et sentralt mål – ikke bare effekt på sykdommen alene.

Status for godkjenning i Norge og Europa

Jaypirca er foreløpig ikke godkjent i Europa, men CHMP (det europeiske legemiddelbyråets ekspertkomité) ga sin anbefaling i februar 2025, og en endelig beslutning fra EU-kommisjonen er ventet i løpet av året.

I Norge har Bestillerforum bedt Direktoratet for medisinske produkter (DMP) om å gjennomføre en metodevurdering for pirtobrutinib som behandling for KLL-pasienter som har fått tilbakefall etter tidligere BTK-hemmer. Vurderingsarbeidet er i gang, men det gjenstår å innhente mer dokumentasjon fra produsenten.

Reversibel BTK-hemming - et nytt behandlingskonsept

Til forskjell fra eldre BTK-hemmere som binder seg permanent til målmolekylet (kovalent binding), binder pirtobrutinib seg reversibelt. Dette gjør det mulig å behandle pasienter som har utviklet mutasjoner som gir resistens mot eldre BTK-hemmere.

Resultatene fra BRUIN CLL-321-studien viser at pirtobrutinib ikke bare gir bedre sykdomskontroll, men også økt livskvalitet for pasienter med tilbakevendende eller behandlingsresistent KLL.

– Det er ikke bare sykdommen i seg selv som kan gi plager – også behandlingen kan påvirke livskvaliteten. Derfor trenger vi mer forskning som setter pasientenes opplevelse i sentrum, sier Tjønnfjord.

Med bedre tolerabilitet, dokumentert effekt og økt livskvalitet kan pirtobrutinib bli et viktig behandlingsalternativ i årene som kommer, avslutter han.