Jaypirca går til metodevurdering: Kan bli nytt behandlingsalternativ for KLL-pasienter

På sitt siste møte vedtok Bestillerforum at legemiddelet pirtobrutinib (Jaypirca) skal gjennomgå en full metodevurdering. Det betyr at Direktoratet for medisinske produkter (DMP) skal utarbeide en helseøkonomisk analyse, mens Sykehusinnkjøp skal lage et prisnotat. Først når dette arbeidet er fullført, kan legemiddelet tas opp til vurdering i Beslutningsforum, som avgjør om Jaypirca skal innføres i norsk behandling.

Jaypirca er en ny type BTK-hemmer (Bruton’s tyrosinkinase-hemmer) og gis som monoterapi til voksne pasienter med residiverende eller refraktær KLL. Legemiddelet skiller seg fra tidligere BTK-hemmere ved at det virker reversibelt og kan være effektivt selv for pasienter som har utviklet resistens mot kovalente (irreversible) BTK-hemmere som ibrutinib og acalabrutinib.

Kliniske data peker på betydelig effekt

I den randomiserte fase 3-studien BRUIN CLL-321 ble Jaypirca sammenlignet med to etablerte behandlingskombinasjoner: bendamustin + rituksimab og idelalisib + rituksimab. Studien inkluderte pasienter som tidligere hadde fått minst én BTK-hemmer, og resultatene viser at Jaypirca reduserte risikoen for sykdomsprogresjon eller død med hele 46 prosent.

– Ny og viktig behandling for kronisk lymfatisk leukemi

– Dette er et gjennombrudd, uttalte KLL-forsker Sigrid Skånland da studien ble presentert på ASH i desember 2024.

I tillegg til forbedret progresjonsfri overlevelse, ga Jaypirca lengre tid til neste behandling. Median tid til ny behandling eller død var 23,9 måneder for Jaypirca, mot 10,9 måneder i kontrollgruppen.

Viktig for pasienter med resistens

BTK-signalveien er sentral i utviklingen og overlevelsen av B-cellekreft som KLL. Førstegenerasjons BTK-hemmere har revolusjonert behandlingen, men resistens er et kjent problem – ofte forårsaket av mutasjoner som hindrer kovalent binding. Jaypirca binder seg ikke-kovalent og reversibelt til enzymet, noe som gir effekt også ved resistens.

– Når pasienter får tilbakefall etter behandling med BTK-hemmere, er alternativene få og effekten ofte dårlig, sier Skånland. – Resultatene med Jaypirca gir derfor nytt håp og et sterkt etterlengtet behandlingsalternativ.

En bredere rolle i behandlingslandskapet?

DMP skriver i sin vurdering til Bestillerforum at Jaypirca, basert på formuleringen i godkjenningen, potensielt kan være aktuelt for en bred andrelinjepopulasjon – også pasienter som har fått kombinasjonsbehandling med BTK-hemmer og venetoklaks i førstelinje. Studien viser også effekt i senere behandlingslinjer, som kan være i tråd med norsk klinisk praksis.

Samtidig påpeker DMP at det er utfordrende å velge riktig komparator i den helseøkonomiske analysen. De peker likevel på at alternativene brukt i studien sannsynligvis vil være relevante for en andel av pasientene.

Jaypirca gis som tablett én gang daglig (200 mg) til sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

En sykdom uten kur

KLL er den vanligste leukemiformen i vestlige land. I 2023 ble 376 pasienter diagnostisert med sykdommen i Norge. Median alder ved diagnose er 72 år, og menn rammes oftere enn kvinner.

Selv om BTK-hemmere og målrettet behandling har forbedret prognosen, regnes KLL fortsatt som uhelbredelig. Nye behandlingsalternativer er derfor viktige – spesielt for pasienter som har opplevd tilbakefall.