Ny Parkinsonmedisin reduserer sykdomsbyrden

I fase 3-studien, TEMPO-1, ble to doser av tavapadon (5 mg og 15 mg) testet daglig. Tavapadon, som er en oral dopaminreseptor-agonist, viste klare fordeler ved begge doser. Etter 26 uker oppnådde pasientene som fikk tavapadon bedre resultater enn placebo når det gjelder reduksjon i sykdomsbyrde, målt ved hjelp av den etablerte skalaen Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS).

I Norge er det rundt 11-12 000 personer som har Parkinsons sykdom. 

Hjernecellene dør langsomt

Sykdommen skyldes at hjerneceller i bestemte deler av hjernen dør langsomt. Mange av hjernecellene som blir borte har til oppgave å kontrollere bevegelsene våre. Hjernecellene bruker et signalstoff som heter dopamin når de snakker med hverandre. Etter hvert som de forsvinner, blir det dopaminmangel i hjernen. Det fører til karakteristiske bevegelsesvansker med blant annet langsomme bevegelser, skjelving og/eller muskelstivhet.

I tillegg til det primære endepunktet oppnådde tavapadon også et sekundært endepunkt ved å forbedre pasientenes mobilitet i dagliglivet, noe som indikerer at behandlingen ikke bare reduserte sykdomsbyrden, men også forbedret pasientenes funksjon i hverdagsaktiviteter.

Færre bivirkninger

Tavapadon er et lovende nytt legemiddel for behandling av Parkinsons sykdom. Som dopaminreseptor-agonist virker det ved å stimulere spesifikke dopaminreseptorer i hjernen, som bidrar til bedre motorisk kontroll hos personer med Parkinsons. Målet er å gi en effekt som ligner andre dopaminagonister som pramipeksol og ropinirol, men med potensielt færre bivirkninger, som impulsiv atferd og ufrivillige bevegelser. 

Tavapadon utvikles både som monoterapi og i kombinasjon med levodopa, et biologisk forløperstoff til dopamin som lenge har vært standardbehandling. 

Slik virker medisinene

Mellom blodårene og hjernen er det et filter som bare slipper enkelte stoffer inn i hjernen – det kalles blod-hjernebarrieren. Dopamin er ett av de stoffene som ikke slipper gjennom. Derfor kan man ikke bruke dopamin som parkinsonmedisin. Men levodopa slipper over blod-hjernebarrieren, og vel inne i hjernen blir den omdannet til dopamin. Levodopa kan dermed kompensere for dopaminmangelen ved Parkinsons sykdom.  

Tavapadon, derimot, er en dopaminreseptoragonist. Dette betyr at den binder seg til og stimulerer dopaminreseptorene direkte, uten å måtte omdannes til dopamin. Tavapadon er spesielt rettet mot dopamin D1/D5-reseptorer og er designet for å etterligne effekten av dopamin ved å aktivere disse reseptorene, og dermed lindre symptomer på Parkinsons sykdom.

Bedre sykdomskontroll

Levodopa er førstevalgsbehandling for Parkinsons sykdom i Norge og mange andre land fordi det altså omdannes til dopamin i hjernen, noe som hjelper med å erstatte den manglende dopaminproduksjonen som er typisk ved Parkinsons. Dette bidrar til å redusere motoriske symptomer som skjelvinger og stivhet. Forskerne håper at ved å kombinere tavapadon med levodopa kan man oppnå bedre symptomkontroll, særlig i tilfeller der levodopa alene ikke gir tilstrekkelig effekt, eller hvor bivirkninger som motoriske fluktuasjoner oppstår over tid.

Levodopa ble først godkjent for medisinsk bruk på 1960-tallet, og patentet har for lengst utløpt. Dette betyr at levodopa nå er tilgjengelig som et generisk legemiddel, noe som gjør det rimeligere og bredt tilgjengelig for pasientene.

AbbVie har også kunngjort at de senere i år vil presentere resultater fra en annen fase 3-studie som tester tavapadon som en monoterapi med fleksibel dosering. Målet med denne studien er å evaluere effekten og sikkerheten ved justerbare doser, noe som kan gi bedre symptomkontroll for pasientene.