Prøver på ny godkjenning av millionbehandling 

Spinal muskelatrofi (SMA) er en arvelig nevromuskulær sykdom som forårsaker nedbrytning av motoriske nevroner i hjernestammen og ryggmargen. Dette fører til gradvis muskelsvakhet og muskelsvinn, noe som gjør at mange pasienter blir avhengige av omfattende behandling og støtte gjennom livet.

Dyre medisiner

Biogens legemiddel Spinraza (nusinersen) har vært standardbehandling for SMA i Norge siden 2018, først for barn og senere også for voksne. Behandlingen, som gis via spinalinjeksjon, har blitt kjent som en av verdens dyreste, med en prislapp på opptil én million kroner per dose før rabatter. Evrysdi, som i motsetning til Spinraza er en oral medisin, ble ikke godkjent av Beslutningsforum i april i fjor. Forumet mente at det manglet dokumentasjon som kunne forsvare prisen, og anså ikke den kliniske nytten som tilstrekkelig for en bred godkjenning.

Stadig bedring for barn med sjelden muskelsykdom fire år etter medisinstart

Roche forsøker ny strategi for godkjenning

Etter avslaget ba Roche Direktoratet for medisinske produkter (DMP) om en ny metodevurdering for en begrenset pasientgruppe. Bestillerforum avslo imidlertid denne anmodningen med begrunnelsen at det ikke forelå ny dokumentasjon, og at den opprinnelige vurderingen hadde sammenlignet Evrysdi med standard støttebehandling (BSC) i en kostnad per QALY-analyse. Men Bestillerforum påpekte også et udekket behov for behandling til voksne pasienter som ikke kan bruke Spinraza.

Skal vurderes på nytt

Bestillerforum har derfor bedt DMP om å samarbeide med fagmiljøet for å kartlegge behovet blant voksne pasienter med SMA. Formålet er å utarbeide et notat som beskriver pasientpopulasjonen, inkludert relevante undergrupper, og anslå størrelsen på denne gruppen. Basert på dette skal Sykehusinnkjøp HF gjennomføre nye prisforhandlinger med Roche.

11 norske barn har fått diagnosen SMA – 7 har fått genterapien Zolgensma. Nå er langtidsdataene her

– Vårt mål er at alle voksne pasienter med SMA skal ha et behandlingsalternativ, og går inn i denne prosessen med det målet. Vi tar beslutningen til Bestillerforum til orientering, og vi vil gå i dialog med DMP og Sykehusinnkjøp for å bidra til raskest mulig prosess, sier Audun Ohna som er leder for markedstilgang i Roche Norge til HealthTalk.