Klinisk milepæl – men helseøkonomisk krasjlanding

Dupilumab er det første biologiske legemidlet med markedsføringstillatelse for KOLS – og kan gi et nytt behandlingsalternativ for en liten gruppe pasienter med få andre muligheter.

Men alt tyder på at veien inn i det offentlige helsevesenet blir krevende.

Legemidlet møter nemlig betydelig motstand i den helseøkonomiske vurderingen fra Direktoratet for medisinske produkter (DMP) som er det mest sentrale grunnlaget for Beslutningsforums vedtak.

DMP estimerer en kostnad på rundt 6,6 millioner kroner per vunnet kvalitetsjusterte leveår (QALY), basert på listepris før rabatter. Den beregnede helsegevinsten er beskjeden, med 0,11 QALY per pasient. DMP påpeker at deres eget estimat på 6,6 millioner kroner per QALY sannsynligvis er for lavt – den reelle kostnaden per vunnet leveår med god helse kan altså være enda høyere.

Det plasserer legemidlet langt over det som normalt aksepteres i norske prioriteringsbeslutninger. Mye peker derfor mot et nei fra Beslutningsforum – med mindre det foreligger en betydelig rabatt som endrer bildet.

Men rabatten kan snu saken

Som i mange tidligere saker er det de konfidensielle rabattene som kan bli avgjørende.

Dersom prisen reduseres betydelig:

• kan kostnad per QALY falle kraftig

• og gjøre at behandlingen kommer innenfor akseptable rammer

Samtidig gjelder saken en liten og tydelig definert pasientgruppe – anslagsvis 500–550 pasienter i Norge i år fem, med kun 100 det første året – med et klart udekket behov.

Det kan trekke i positiv retning.

Kraftig uenighet om analysen

Sanofi er på sin side er sterkt kritiske til analysen, og skriver i et vedlegg til metodevurderingen at DMP undervurderer den langsiktige effekten av behandlingen. Samtidig ønsker selskapet ikke å kommentere saken ytterligere før beslutningen er tatt:

– Vi ønsker ikke å kommentere saken før vedtaket er gjort i Beslutningsforum, sier Kristin Mesteig, leder for markedsadgang og samfunnskontakt i Sanofi Norge.

Sanofi mener DMPs analyse undervurderer effekten av dupilumab og peker på en 13-dobling av ICER sammenlignet med deres egne beregninger.

Mens Sanofi anslår en kostnad på rundt 500 000 kroner per QALY, lander DMP på over seks millioner.

Uenigheten handler ikke om studieresultatene i seg selv – men om hvordan effekten skal modelleres over tid.

DMP legger til grunn mer konservative antakelser og peker samtidig på betydelig usikkerhet i dokumentasjonen.

Bak beslutningen ligger dermed en tydelig spenning mellom dokumentert klinisk effekt og usikker kostnadseffektivitet.

Klinisk milepæl – økonomisk utfordring

Studiene viser at dupilumab reduserer KOLS-forverringer med rundt 30 prosent – en klinisk relevant effekt, men ikke dramatisk.

For pasienter med ukontrollert sykdom finnes det i dag få alternativer utover standard inhalasjonsbehandling.

Dermed står Beslutningsforum overfor et klassisk dilemma:

• innføre en ny behandling for en liten pasientgruppe med stort behov

• eller si nei basert på høy pris og usikker kostnadseffektivitet

Utfallet avgjøres bak lukkede dører

Mandag faller beslutningen.

Men som så ofte før ligger nøkkelen trolig ikke i de åpne analysene – men i hva som er avtalt i de konfidensielle prisforhandlingene.