Dupixent avvist ved KOLS: – Før vi snakker om rabatt, må effekten dokumenteres

Beslutningsforum sier nei til å innføre Dupixent som tilleggsbehandling for pasienter med KOLS.

Dermed får ikke norske KOLS-pasienter tilgang til det som kunne blitt det første biologiske legemiddelet mot sykdommen. 

Dokumentasjonen er for usikker og den dokumenterte nytten for liten, mener Beslutningsforum

– Dokumentasjonen viser en liten og svært usikker helsegevinst hos pasientene. I tillegg krever leverandøren en altfor høy pris i forhold til dokumentert klinisk nytte. Derfor ble det nei til innføring, sier Jan Frich, leder i Beslutningsforum, til HealthTalk.

Men ifølge Trude Basso, fagdirektør i Helse Midt-Norge og medlem av Beslutningsforum, handler avslaget ikke først og fremst om at Sanofi må komme tilbake med en kraftig rabatt.

– Her er det ikke egentlig snakk om en betydelig rabatt. De må levere dokumentasjon. De har ikke levert dokumentasjon verken i Skottland eller England, og nå heller ikke hos oss. I Danmark er det ikke noen beslutning, sier Basso til HealthTalk.

Hun peker på at det er en medisinsk forklaring på det store spriket mellom DMPs og Sanofis helseøkonomiske analyser.

– I studien er det brukt en populasjon der det er et stort innslag av astmapasienter. De har en annen effektprofil enn KOLS-pasientene. I DMPs metodevurdering har man tatt hensyn til den pasientpopulasjonen vi har bedt dem gjøre metodevurdering på, sier Basso.

Hun mener dette er sentralt for å forstå hvorfor Sanofi og DMP kommer til så ulike resultater.

– Hvis du har god effekt på astma, og mange astmapasienter er inkludert i gruppen, vil resultatene bli bedre. Det er en medisinsk årsak til at man får to så ulike resultater fra leverandøren og fra metodevurderingen. Metodevurderingen er selvfølgelig gjort i samarbeid med fagmiljøene, sier Basso.

LHL: – Skuffende for pasienter med få behandlingsmuligheter

LHL reagerer på Beslutningsforums nei.

– Dette er en skuffende beslutning for en liten gruppe pasienter som lever med alvorlig KOLS og svært få behandlingsmuligheter, sier generalsekretær Magne Wang Fredriksen i LHL til HealthTalk.

Han peker på at pasientene som kunne vært aktuelle for behandlingen, ofte har en svært høy sykdomsbyrde.

– For disse pasientene er sykdommen preget av hyppige forverringer som kan føre til sykehusinnleggelser, redusert lungefunksjon og gradvis tap av funksjon og livskvalitet. Når ny og innovativ behandling ikke innføres, betyr det i praksis at dagens begrensede behandlingsmuligheter videreføres for en gruppe med stort udekket behov, sier Fredriksen.

LHL håper nå at saken følges raskt opp.

– Nå håper vi legemiddelselskapet og myndighetene raskt følger opp saken, både på dokumentasjon og prisforhandlinger, slik at behandlingen blir tilgjengelig for pasientene, sier Fredriksen.

Stor avstand 

Dupixent, som markedsføres av Sanofi, er fra før kjent som en etablert biologisk behandling innen flere type 2-inflammatoriske sykdommer. Ved KOLS har legemiddelet vært vurdert som tilleggsbehandling til pasienter med fortsatt sykdomsbyrde til tross for standard inhalasjonsbehandling.

DMP har beregnet kostnaden til om lag seks millioner kroner per vunnet kvalitetsjusterte leveår, mens Sanofi selv har anslått kostnaden til rundt 500.000 kroner per QALY.

Frich sier Beslutningsforum har lagt avgjørende vekt på at den ekstra effekten fremstår som marginal sammenlignet med dagens behandling.

– Utgangspunktet her er at dette legemiddelet er litt nyttig, men gir relativt lite ekstra tilleggsnytte. Da blir ICER-en – pris per vunnet kvalitetsjusterte leveår – veldig høy sammenlignet med annen behandling. Det vi har lagt vekt på, er at tilleggsnytten er ganske marginal og prisen relativt høy. Da blir det dyrt for den lille ekstra tilleggsnytten dette kunne ha representert, sier Frich.

Klinisk milepæl – men ikke nok for innføring

Dupixent har blitt omtalt som en klinisk milepæl fordi det er det første biologiske legemiddelet som er aktuelt ved KOLS. Men dagens beslutning viser at en ny virkningsmekanisme og et udekket medisinsk behov ikke er nok dersom Beslutningsforum mener effekten er for usikker og kostnaden for høy.

For Sanofi innebærer vedtaket at selskapet trolig må komme tilbake med bedre dokumentasjon for effekten i en tydeligere definert KOLS-populasjon – og eventuelt en ny pris – dersom Dupixent skal få en ny vurdering i Norge.

Beslutningsforum legger dermed listen tydelig: Før Dupixent kan bli et biologisk behandlingsalternativ for norske KOLS-pasienter, må selskapet dokumentere en mer robust og relevant klinisk nytte i den pasientgruppen norske myndigheter faktisk skal prioritere.